Vakio immunosuppressiivinen hoito yhdistettynä romiplostiimi N01:een ensilinjan vaikean aplastisen anemian hoitona
perjantai 29. marraskuuta 2024 päivittänyt: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Tuleva, yhden keskuksen, yhden haaran tutkimus tavanomaisen immunosuppressiivisen hoidon tehokkuudesta ja turvallisuudesta yhdessä romiplostiimi N01:n kanssa ensilinjan vaikean aplastisen anemian hoitona
Tämän prospektiivisen, yhden keskuksen, yksihaaraisen tutkimuksen tavoitteena on arvioida ihmisen T-lymfosyyttejä estävän sian immunoglobuliinin (p-ALG) tehoa ja turvallisuutta yhdessä siklosporiinin ja romiplostiimin kanssa hoidettaessa vaikeaa aplastista anemiaa (SAA).
Siihen kuuluu 48 potilasta, joilla on äskettäin diagnosoitu SAA.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
48
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Lele Zhang, PhD
- Puhelinnumero: 15811139278
- Sähköposti: zhanglele@ihcams.ac.cn
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Meili Ge, PhD
Opiskelupaikat
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kiina
- Rekrytointi
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
-
Ottaa yhteyttä:
- Lele Zhang, PhD
- Puhelinnumero: 15811139278
- Sähköposti: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ikä ≥ 12 vuotta
- Vaikean tai erittäin vaikean aplastisen anemian diagnoosi
- Potilaille tehdään allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto ilman ehtoja tai niitä ei voida hyväksyä
- ECOG-suorituskykytila ≤2
- Halukas ja kykenevä noudattamaan tämän tutkimuksen vaatimuksia ja kirjallista tietoon perustuvaa suostumusta.
Poissulkemiskriteerit:
- Sai > 4 viikkoa TPO-RA-lääkettä ennen hoitoa
- Sai yli 4 viikkoa immunosuppressiivista hoitoa ennen hoitoa
- Aiempi tromboembolinen sairaus
- Romiplostim N01:n tai syklosporiinin intoleranssi
- Allergia ALG:lle
- Hallitsemattoman aktiivisen infektion esiintyminen
- Hallitsematon verenpainetauti (≥140/90mmHg), diabetes mellitus (paastoverensokeri ≥ 7,0 mmol/l tai satunnainen verensokeri ≥ 11,1 mmol/l)
- Epänormaali maksan ja munuaisten toiminta: aspartaattitransaminaasi (AST) tai alaniinitransaminaasi (ALT) > 3 ULN, kreatiniini ≥ 2,5 ULN
- Pahanlaatuisten kiinteiden kasvainten kemoradioterapian historia
- Muiden systeemisten vakavien sairauksien historia
- Naiset, jotka ovat raskaana/imettävät tai tarvitsevat raskautta
- Potilaat, jotka tutkija on katsonut kelpaamattomiksi tutkimukseen muista kuin edellä mainituista syistä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: p-ALG+romiplostiimi N01+CsA
Pisin seulontajakso oli 4 viikkoa, ja hoitojakson alkamisen jälkeen potilaita hoidettiin p-ALG:llä yhdistettynä siklosporiiniin ja Romiplostim N01:een.
Oireinen leukosyyttien nousu, verensiirtotuki ja anti-infektiivinen hoito ovat sallittuja tänä aikana potilaan verirutiinin mukaan.
Jos potilaalla ilmenee vakava haittatapahtuma hoidon aikana, häntä hoidetaan keskeytyksen ja toipumisen kriteerien mukaisesti.
|
Romiplostim N01 on TPO-reseptoriagonistien luokka.
Sen TPO-peptidi voi sitoutua TPO-reseptoreihin luuytimessä olevien megakaryosyyttien esiasteiden TPO-reseptoreihin ja aktivoida ne käynnistäen sarjan solunsisäisiä signalointireittejä, mukaan lukien JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK ja p38, jotka lopulta johtavat geenin transkriptioon ja lisääntynyt megakaryosyyttien lisääntyminen ja erilaistuminen.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hematologinen vaste, mukaan lukien täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR).
Hematologinen vaste arvioidaan hemoglobiinin (Hb), verihiutaleiden määrän (PLT) ja absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) perusteella.
|
27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti
Aikaikkuna: 3 kuukauden sisällä hoidon jälkeen
|
Niiden potilaiden prosenttiosuus, joilla on hematologinen vaste, mukaan lukien täydellinen vaste (CR) tai osittainen vaste (PR).
Hematologinen vaste arvioidaan hemoglobiinin (Hb), verihiutaleiden määrän (PLT) ja absoluuttisen neutrofiilimäärän (ANC) perusteella.
|
3 kuukauden sisällä hoidon jälkeen
|
|
Hematologisen vasteen aika
Aikaikkuna: 27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
Kestoaika laskettiin ilmoittautumisesta hematologisen vasteen saavuttamiseksi.
|
27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
|
Haitallisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: 27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
Käytä haittatapahtumien yleisten terminologian kriteerien (CTCAE) versiota 5 arvioidaksesi haittatapahtumaa
|
27 viikon sisällä hoidon jälkeen
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 24. lokakuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 31. tammikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 30. syyskuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 23. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Torstai 26. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 29. marraskuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. syyskuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IIT2024070
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .