Standardowa terapia immunosupresyjna w skojarzeniu z Romiplostymem N01 jako leczenie pierwszego rzutu w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej
29 listopada 2024 zaktualizowane przez: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Prospektywne, jednoośrodkowe, jednoramienne badanie dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa standardowej terapii immunosupresyjnej w skojarzeniu z Romiplostymem N01 jako leczenia pierwszego rzutu w ciężkiej niedokrwistości aplastycznej
Celem tego prospektywnego, jednoośrodkowego, jednoramiennego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa świńskiej immunoglobuliny skierowanej przeciwko ludzkim limfocytom T (p-ALG) w skojarzeniu z cyklosporyną i Romiplostymem w leczeniu ciężkiej niedokrwistości aplastycznej (SAA).
Będzie obejmowało 48 pacjentów z nowo zdiagnozowanym SAA.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Szacowany)
48
Faza
- Faza 2
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Lele Zhang, PhD
- Numer telefonu: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Meili Ge, PhD
Lokalizacje studiów
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Chiny
- Rekrutacyjny
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
-
Kontakt:
- Lele Zhang, PhD
- Numer telefonu: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria włączenia:
- Wiek ≥ 12 lat
- Rozpoznanie ciężkiej lub bardzo ciężkiej niedokrwistości aplastycznej
- Pacjenci są bezwarunkowo lub nieakceptowalni poddawani allogenicznemu przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych
- Stan sprawności ECOG ≤2
- Chęć i możliwość spełnienia wymogów niniejszego badania oraz pisemna świadoma zgoda.
Kryteria wykluczenia:
- Otrzymał > 4 tygodnie leku TPO-RA przed leczeniem
- Otrzymał > 4 tygodnie leczenia immunosupresyjnego przed leczeniem
- Historia choroby zakrzepowo-zatorowej
- Nietolerancja Romiplostymu N01 lub cyklosporyny
- Alergia na ALG
- Obecność niekontrolowanej aktywnej infekcji
- Obecność niekontrolowanego nadciśnienia tętniczego (≥140/90 mmHg), cukrzycy (glikemia na czczo ≥ 7,0 mmol/l lub przypadkowa wartość glukozy we krwi ≥ 11,1 mmol/l)
- Nieprawidłowa czynność wątroby i nerek: Transaminaza asparaginianowa (AST) lub Transaminaza alaninowa (ALT) > 3 GGN, kreatynina ≥ 2,5 GGN
- Historia chemioradioterapii złośliwych guzów litych
- Historia innych poważnych chorób ogólnoustrojowych
- Kobiety w ciąży/karmiące piersią lub potrzebujące zajścia w ciążę
- Pacjenci uznani przez badacza za niekwalifikujących się do badania z powodów innych niż powyższe
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: p-ALG+Romiplostym N01+CsA
Maksymalny okres przesiewowy wynosił 4 tygodnie, a po rozpoczęciu leczenia pacjenci byli leczeni p-ALG w skojarzeniu z cyklosporyną i Romiplostymem N01.
W tym okresie dozwolone jest objawowe zwiększenie liczby leukocytów, wspomaganie transfuzji krwi i leczenie przeciwinfekcyjne, zgodnie z harmonogramem krwi pacjenta.
Jeżeli w trakcie leczenia u pacjenta wystąpi poważne zdarzenie niepożądane, będzie on leczony zgodnie z kryteriami zawieszenia i wyzdrowienia.
|
Romiplostym N01 to klasa agonistów receptora TPO.
Jego peptyd TPO może wiązać się z receptorami TPO na prekursorach megakariocytów w szpiku kostnym i aktywować je, uruchamiając szereg wewnątrzkomórkowych szlaków sygnałowych, w tym JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK i p38, które ostatecznie prowadzą do transkrypcji genu i zwiększona proliferacja i różnicowanie megakariocytów.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią hematologiczną, w tym odpowiedzią całkowitą (CR) lub odpowiedzią częściową (PR).
Odpowiedź hematologiczną ocenia się na podstawie stężenia hemoglobiny (Hb), liczby płytek krwi (PLT) i bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC).
|
W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ogólny wskaźnik odpowiedzi
Ramy czasowe: W ciągu 3 miesięcy po leczeniu
|
Odsetek pacjentów z odpowiedzią hematologiczną, w tym odpowiedzią całkowitą (CR) lub odpowiedzią częściową (PR).
Odpowiedź hematologiczną ocenia się na podstawie stężenia hemoglobiny (Hb), liczby płytek krwi (PLT) i bezwzględnej liczby neutrofilów (ANC).
|
W ciągu 3 miesięcy po leczeniu
|
|
Czas na odpowiedź hematologiczną
Ramy czasowe: W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
Czas trwania badania obliczono od momentu włączenia do badania do uzyskania odpowiedzi hematologicznej.
|
W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
|
Występowanie zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
Aby ocenić zdarzenie niepożądane, należy zastosować wspólne kryteria terminologiczne dla zdarzeń niepożądanych (CTCAE) w wersji 5
|
W ciągu 27 tygodni po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
24 października 2024
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 stycznia 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 września 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
23 września 2024
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
23 września 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 września 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
4 grudnia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
29 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 września 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IIT2024070
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .