Standardní imunosupresivní terapie v kombinaci s Romiplostimem N01 jako léčba první linie těžké aplastické anémie
29. listopadu 2024 aktualizováno: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Prospektivní jednocentrická jednoramenná studie o účinnosti a bezpečnosti standardní imunosupresivní terapie v kombinaci s romiplostimem N01 jako léčba první linie těžké aplastické anémie
Tato prospektivní jednocentrická jednoramenná studie si klade za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost prasečího imunoglobulinu proti lidským T lymfocytům (p-ALG) v kombinaci s cyklosporinem a Romiplostimem při léčbě těžké aplastické anémie (SAA).
Bude zahrnovat 48 pacientů s nově diagnostikovaným SAA.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
48
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Lele Zhang, PhD
- Telefonní číslo: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Meili Ge, PhD
Studijní místa
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína
- Nábor
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
-
Kontakt:
- Lele Zhang, PhD
- Telefonní číslo: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- Věk ≥ 12 let
- Diagnóza těžké nebo velmi těžké aplastické anémie
- Pacienti bezpodmínečně nebo nepřijatelně podstupují alogenní transplantaci krvetvorných buněk
- Stav výkonu ECOG ≤2
- Ochota a schopnost splnit požadavky této studie a písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Před léčbou dostávali > 4 týdny lék TPO-RA
- Před léčbou dostávali > 4 týdny imunosupresivní léčbu
- Tromboembolická nemoc v anamnéze
- Nesnášenlivost Romiplostimu N01 nebo cyklosporinu
- Alergie na ALG
- Přítomnost nekontrolované aktivní infekce
- Přítomnost nekontrolované hypertenze (≥140/90 mmHg), diabetes mellitus (glykémie nalačno ≥ 7,0 mmol/l nebo náhodná glykémie ≥ 11,1 mmol/l)
- Abnormální funkce jater a ledvin: Aspartáttransamináza (AST) nebo alanintransamináza (ALT) > 3 ULN, kreatinin ≥ 2,5 ULN
- Historie chemoradioterapie zhoubných solidních nádorů
- Anamnéza jiných systémových závažných onemocnění
- Ženy, které jsou těhotné/kojící nebo potřebují těhotenství
- Pacienti, kteří byli zkoušejícím považováni za nezpůsobilé pro studii z jiných než výše uvedených důvodů
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
Maximální doba screeningu byla 4 týdny a po vstupu do léčebného období byli pacienti léčeni p-ALG v kombinaci s cyklosporinem a Romiplostimem N01.
V tomto období je povolena symptomatická elevace leukocytů, podpora krevní transfuze a protiinfekční léčba, podle krevní rutiny pacienta.
Pokud se u pacienta během léčby vyskytne závažná nežádoucí příhoda, bude léčen podle kritérií pro pozastavení a zotavení.
|
Romiplostim N01 je třída agonistů TPO receptoru.
Jeho TPO peptid se může vázat na TPO receptory na prekurzorech megakaryocytů v kostní dřeni a aktivovat je, spouštět řadu intracelulárních signálních drah, včetně JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK a p38, které nakonec vedou k genové transkripci a zvýšená proliferace a diferenciace megakaryocytů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra odezvy
Časové okno: Do 27 týdnů po léčbě
|
Procento pacientů s hematologickou odpovědí, včetně kompletní odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR).
Hematologická odpověď je hodnocena hemoglobinem (Hb), počtem trombocytů (PLT) a absolutním počtem neutrofilů (ANC).
|
Do 27 týdnů po léčbě
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra odezvy
Časové okno: Do 3 měsíců po léčbě
|
Procento pacientů s hematologickou odpovědí, včetně kompletní odpovědi (CR) nebo částečné odpovědi (PR).
Hematologická odpověď je hodnocena hemoglobinem (Hb), počtem trombocytů (PLT) a absolutním počtem neutrofilů (ANC).
|
Do 3 měsíců po léčbě
|
|
Čas do hematologické odpovědi
Časové okno: Do 27 týdnů po léčbě
|
Doba trvání byla vypočítána od zařazení do dosažení hematologické odpovědi.
|
Do 27 týdnů po léčbě
|
|
Výskyt nežádoucích jevů
Časové okno: Do 27 týdnů po léčbě
|
K posouzení nežádoucí příhody použijte Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze 5
|
Do 27 týdnů po léčbě
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
24. října 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. ledna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. září 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
23. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
23. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
26. září 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
4. prosince 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
29. listopadu 2024
Naposledy ověřeno
1. září 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- IIT2024070
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .