Terapia immunosoppressiva standard combinata con Romiplostim N01 come trattamento di prima linea per l'anemia aplastica grave
29 novembre 2024 aggiornato da: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Uno studio prospettico, a centro singolo, a braccio singolo sull’efficacia e la sicurezza della terapia immunosoppressiva standard combinata con Romiplostim N01 come trattamento di prima linea per l’anemia aplastica grave
Questo studio prospettico, a centro singolo, a braccio singolo mira a valutare l’efficacia e la sicurezza dell’immunoglobulina suina anti-linfociti T umani (p-ALG) in combinazione con ciclosporina e Romiplostim nel trattamento dell’anemia aplastica grave (SAA).
Comprenderà 48 pazienti con SAA di nuova diagnosi.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
48
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Lele Zhang, PhD
- Numero di telefono: 15811139278
- Email: zhanglele@ihcams.ac.cn
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Meili Ge, PhD
Luoghi di studio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina
- Reclutamento
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
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Contatto:
- Lele Zhang, PhD
- Numero di telefono: 15811139278
- Email: zhanglele@ihcams.ac.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 12 anni
- Diagnosi di anemia aplastica grave o molto grave
- I pazienti sono incondizionatamente o inaccettabili sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
- Stato di prestazione ECOG ≤2
- Disposti e in grado di soddisfare i requisiti per questo studio e il consenso informato scritto.
Criteri di esclusione:
- Ricevuto > 4 settimane di farmaco TPO-RA prima del trattamento
- Ricevuto > 4 settimane di terapia immunosoppressiva prima del trattamento
- Storia di malattia tromboembolica
- Intolleranza a Romiplostim N01 o ciclosporina
- Allergia all'ALG
- Presenza di infezione attiva incontrollata
- Presenza di ipertensione non controllata (≥ 140/90 mmHg), diabete mellito (glicemia a digiuno ≥ 7,0 mmol/L o glicemia casuale ≥ 11,1 mmol/L)
- Funzionalità epatica e renale anormale: aspartato transaminasi (AST) o alanina transaminasi (ALT) > 3 ULN, creatinina ≥ 2,5 ULN
- Storia della chemioradioterapia per tumori solidi maligni
- Storia di altre malattie sistemiche gravi
- Donne in gravidanza/allattamento o che necessitano di una gravidanza
- Pazienti considerati non idonei allo studio dallo sperimentatore per ragioni diverse da quelle sopra indicate
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
Il periodo massimo di screening è stato di 4 settimane e, dopo essere entrati nel periodo di trattamento, i pazienti sono stati trattati con p-ALG combinato con ciclosporina e Romiplostim N01.
Durante questo periodo sono consentiti l'aumento sintomatico dei leucociti, il supporto trasfusionale di sangue e la terapia antinfettiva, in base alla routine del sangue del paziente.
Se un paziente manifesta un evento avverso grave durante il trattamento, verrà trattato secondo i criteri di sospensione e recupero.
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Romiplostim N01 è una classe di agonisti dei recettori TPO.
Il suo peptide TPO può legarsi ai recettori TPO sui precursori dei megacariociti nel midollo osseo e attivarli, innescando una serie di vie di segnalazione intracellulare, tra cui JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK e p38, che alla fine portano alla trascrizione genica e aumento della proliferazione e differenziazione dei megacariociti.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: Entro 27 settimane dopo il trattamento
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Percentuale di pazienti con risposta ematologica, inclusa risposta completa (CR) o risposta parziale (PR).
La risposta ematologica viene valutata mediante l'emoglobina (Hb), la conta piastrinica (PLT) e la conta assoluta dei neutrofili (ANC).
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Entro 27 settimane dopo il trattamento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Tasso di risposta complessivo
Lasso di tempo: Entro 3 mesi dal trattamento
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Percentuale di pazienti con risposta ematologica, inclusa risposta completa (CR) o risposta parziale (PR).
La risposta ematologica viene valutata mediante l'emoglobina (Hb), la conta piastrinica (PLT) e la conta assoluta dei neutrofili (ANC).
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Entro 3 mesi dal trattamento
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Tempo per la risposta ematologica
Lasso di tempo: Entro 27 settimane dopo il trattamento
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La durata è stata calcolata dall'arruolamento per ottenere la risposta ematologica.
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Entro 27 settimane dopo il trattamento
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Incidenza di eventi avversi
Lasso di tempo: Entro 27 settimane dopo il trattamento
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Utilizzare i criteri comuni di terminologia per gli eventi avversi (CTCAE) versione 5 per valutare l'evento avverso
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Entro 27 settimane dopo il trattamento
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
24 ottobre 2024
Completamento primario (Stimato)
31 gennaio 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 settembre 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
23 settembre 2024
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
23 settembre 2024
Primo Inserito (Effettivo)
26 settembre 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
4 dicembre 2024
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 novembre 2024
Ultimo verificato
1 settembre 2024
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- IIT2024070
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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