Standard immunosuppressiv terapi kombineret med Romiplostim N01 som førstelinjebehandling for svær aplastisk anæmi
29. november 2024 opdateret af: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Et prospektivt, enkelt-center, enkeltarmsstudie om effektiviteten og sikkerheden af standard immunosuppressiv terapi kombineret med Romiplostim N01 som førstelinjebehandling for svær aplastisk anæmi
Dette prospektive, enkelt-center, enkeltarmede studie har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af anti-humant T-lymfocyt-svine-immunoglobulin (p-ALG) i kombination med cyclosporin og Romiplostim til behandling af svær aplastisk anæmi (SAA).
Det vil omfatte 48 patienter med nydiagnosticeret SAA.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
48
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Lele Zhang, PhD
- Telefonnummer: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Meili Ge, PhD
Studiesteder
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina
- Rekruttering
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
-
Kontakt:
- Lele Zhang, PhD
- Telefonnummer: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder ≥ 12 år
- Diagnose af svær eller meget alvorlig aplastisk anæmi
- Patienter er ubetinget eller uacceptable, der gennemgår allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation
- ECOG ydeevne status ≤2
- Villig og i stand til at overholde kravene til denne undersøgelse og skriftligt informeret samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Modtaget > 4 uger med TPO-RA lægemiddel før behandling
- Modtaget > 4 ugers immunsuppressiv behandling før behandling
- Anamnese med tromboembolisk sygdom
- Intolerance over for Romiplostim N01 eller cyclosporin
- Allergi over for ALG
- Tilstedeværelse af ukontrolleret aktiv infektion
- Tilstedeværelse af ukontrolleret hypertension (≥140/90 mmHg), diabetes mellitus (fastende blodsukker ≥ 7,0 mmol/L eller tilfældig blodsukker ≥ 11,1 mmol/L)
- Unormal lever- og nyrefunktion: aspartattransaminase (AST) eller alanintransaminase (ALT) > 3 ULN, kreatinin ≥ 2,5 ULN
- Historie om kemoradioterapi til maligne solide tumorer
- Anamnese med andre systemiske alvorlige sygdomme
- Kvinder, der er gravide/ammende eller har brug for graviditet
- Patienter, der af investigator anses for ikke at være kvalificerede til undersøgelsen af andre årsager end ovenstående
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
Den maksimale screeningsperiode var 4 uger, og efter indtræden i behandlingsperioden blev patienterne behandlet med p-ALG kombineret med cyclosporin og Romiplostim N01.
Symptomatisk forhøjelse af leukocytter, støtte til blodtransfusion og anti-infektionsbehandling er tilladt i denne periode i henhold til patientens blodrutine.
Hvis en patient får en alvorlig bivirkning under behandlingen, vil den blive behandlet i henhold til kriterierne for suspension og bedring.
|
Romiplostim N01 er en klasse af TPO-receptoragonister.
Dets TPO-peptid kan binde til TPO-receptorer på megakaryocytprecursorer i knoglemarven og aktivere dem, hvilket udløser en række intracellulære signalveje, herunder JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK og p38, som i sidste ende fører til gentranskription og øget megakaryocytproliferation og -differentiering.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprocent
Tidsramme: Inden for 27 uger efter behandling
|
Procentdel af patienter med hæmatologisk respons, inklusive komplet respons (CR) eller delvis respons (PR).
Hæmatologisk respons evalueres ved hæmoglobin (Hb), blodpladetal (PLT) og absolut neutrofiltal (ANC).
|
Inden for 27 uger efter behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet svarprocent
Tidsramme: Inden for 3 måneder efter behandling
|
Procentdel af patienter med hæmatologisk respons, inklusive komplet respons (CR) eller delvis respons (PR).
Hæmatologisk respons evalueres ved hæmoglobin (Hb), blodpladetal (PLT) og absolut neutrofiltal (ANC).
|
Inden for 3 måneder efter behandling
|
|
Tid til hæmatologisk respons
Tidsramme: Inden for 27 uger efter behandling
|
Varighedstiden blev beregnet fra indskrivning for at opnå hæmatologisk respons.
|
Inden for 27 uger efter behandling
|
|
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Inden for 27 uger efter behandling
|
Brug Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) version 5 til at vurdere den negative hændelse
|
Inden for 27 uger efter behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
24. oktober 2024
Primær færdiggørelse (Anslået)
31. januar 2026
Studieafslutning (Anslået)
30. september 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
23. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
23. september 2024
Først opslået (Faktiske)
26. september 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
4. december 2024
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
29. november 2024
Sidst verificeret
1. september 2024
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- IIT2024070
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .