Terapia inmunosupresora estándar combinada con romiplostim N01 como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica grave
29 de noviembre de 2024 actualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Un estudio prospectivo, de un solo centro y de un solo brazo sobre la eficacia y seguridad de la terapia inmunosupresora estándar combinada con romiplostim N01 como tratamiento de primera línea para la anemia aplásica grave
Este estudio prospectivo, de un solo centro y de un solo brazo tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de la inmunoglobulina porcina de linfocitos T antihumanos (p-ALG) en combinación con ciclosporina y romiplostim en el tratamiento de la anemia aplásica grave (SAA).
Incluirá 48 pacientes con SAA recién diagnosticada.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
48
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Lele Zhang, PhD
- Número de teléfono: 15811139278
- Correo electrónico: zhanglele@ihcams.ac.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Meili Ge, PhD
Ubicaciones de estudio
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Porcelana
- Reclutamiento
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
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Contacto:
- Lele Zhang, PhD
- Número de teléfono: 15811139278
- Correo electrónico: zhanglele@ihcams.ac.cn
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 12 años
- Diagnóstico de anemia aplásica grave o muy grave
- Los pacientes son incondicionalmente o inaceptables sometidos a un alotrasplante de células madre hematopoyéticas.
- Estado funcional ECOG ≤2
- Dispuesto y capaz de cumplir con los requisitos de este estudio y consentimiento informado por escrito.
Criterios de exclusión:
- Recibió > 4 semanas de medicamento TPO-RA antes del tratamiento
- Recibió > 4 semanas de terapia inmunosupresora antes del tratamiento.
- Historia de enfermedad tromboembólica.
- Intolerancia al romiplostim N01 o ciclosporina
- Alergia al ALG
- Presencia de infección activa no controlada.
- Presencia de hipertensión no controlada (≥140/90 mmHg), diabetes mellitus (glucemia en ayunas ≥ 7,0 mmol/L o glucemia aleatoria ≥ 11,1 mmol/L)
- Función hepática y renal anormal: aspartato transaminasa (AST) o alanina transaminasa (ALT) > 3 LSN, creatinina ≥ 2,5 LSN
- Historia de la quimiorradioterapia para tumores sólidos malignos.
- Historia de otras enfermedades sistémicas graves.
- Mujeres embarazadas/lactantes o que necesitan embarazo
- Pacientes considerados no elegibles para el estudio por el investigador por razones distintas a las anteriores
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
El período máximo de selección fue de 4 semanas y, después de ingresar al período de tratamiento, los pacientes fueron tratados con p-ALG combinado con ciclosporina y romiplostim N01.
Durante este período se permiten la elevación sintomática de leucocitos, el apoyo a las transfusiones de sangre y la terapia antiinfecciosa, de acuerdo con la rutina sanguínea del paciente.
Si un paciente presenta un evento adverso grave durante el tratamiento, será tratado según los criterios de suspensión y recuperación.
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Romiplostim N01 es una clase de agonistas del receptor de TPO.
Su péptido TPO puede unirse a los receptores de TPO en los precursores de megacariocitos en la médula ósea y activarlos, desencadenando una serie de vías de señalización intracelular, incluidas JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK y p38, que en última instancia conducen a la transcripción de genes y aumento de la proliferación y diferenciación de megacariocitos.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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Porcentaje de pacientes con respuesta hematológica, incluida respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR).
La respuesta hematológica se evalúa mediante hemoglobina (Hb), recuento de plaquetas (PLT) y recuento absoluto de neutrófilos (ANC).
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Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Dentro de los 3 meses posteriores al tratamiento
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Porcentaje de pacientes con respuesta hematológica, incluida respuesta completa (CR) o respuesta parcial (PR).
La respuesta hematológica se evalúa mediante hemoglobina (Hb), recuento de plaquetas (PLT) y recuento absoluto de neutrófilos (ANC).
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Dentro de los 3 meses posteriores al tratamiento
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Tiempo hasta la respuesta hematológica.
Periodo de tiempo: Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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El tiempo de duración se calculó desde la inscripción hasta lograr la respuesta hematológica.
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Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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Incidencia de eventos adversos
Periodo de tiempo: Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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Utilice los Criterios de terminología común para eventos adversos (CTCAE) Versión 5 para evaluar el evento adverso
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Dentro de las 27 semanas posteriores al tratamiento
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
24 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
31 de enero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
30 de septiembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
23 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
26 de septiembre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
4 de diciembre de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de noviembre de 2024
Última verificación
1 de septiembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- IIT2024070
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .