Terapia imunossupressora padrão combinada com Romiplostim N01 como tratamento de primeira linha para anemia aplástica grave
29 de novembro de 2024 atualizado por: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Um estudo prospectivo, de centro único e de braço único sobre a eficácia e segurança da terapia imunossupressora padrão combinada com Romiplostim N01 como tratamento de primeira linha para anemia aplástica grave
Este estudo prospectivo, de centro único e de braço único tem como objetivo avaliar a eficácia e segurança da imunoglobulina suína anti-linfócito T humano (p-ALG) em combinação com ciclosporina e Romiplostim no tratamento da anemia aplástica grave (SAA).
Incluirá 48 pacientes com SAA recém-diagnosticada.
Visão geral do estudo
Status
Recrutamento
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
48
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Lele Zhang, PhD
- Número de telefone: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
Estude backup de contato
- Nome: Meili Ge, PhD
Locais de estudo
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China
- Recrutamento
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
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Contato:
- Lele Zhang, PhD
- Número de telefone: 15811139278
- E-mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥ 12 anos
- Diagnóstico de anemia aplástica grave ou muito grave
- Os pacientes são incondicionalmente ou inaceitáveis submetidos a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
- Status de desempenho ECOG ≤2
- Disposto e capaz de cumprir os requisitos para este estudo e consentimento informado por escrito.
Critérios de exclusão:
- Recebeu > 4 semanas de medicamento TPO-RA antes do tratamento
- Recebeu > 4 semanas de terapia imunossupressora antes do tratamento
- História de doença tromboembólica
- Intolerância ao Romiplostim N01 ou ciclosporina
- Alergia ao ALG
- Presença de infecção ativa não controlada
- Presença de hipertensão não controlada (≥140/90mmHg), diabetes mellitus (glicemia de jejum≥ 7,0 mmol/L ou glicemia aleatória ≥ 11,1 mmol/L)
- Função hepática e renal anormal: Aspartato Transaminase (AST) ou Alanina Transaminase (ALT) > 3 LSN, creatinina ≥ 2,5 LSN
- História de quimiorradioterapia para tumores sólidos malignos
- História de outras doenças sistêmicas graves
- Mulheres que estão grávidas/lactantes ou que precisam de gravidez
- Pacientes considerados inelegíveis para o estudo pelo investigador por motivos diferentes dos acima mencionados
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
O período máximo de triagem foi de 4 semanas e, após entrarem no período de tratamento, os pacientes foram tratados com p-ALG combinado com ciclosporina e Romiplostim N01.
Elevação sintomática de leucócitos, suporte para transfusão de sangue e terapia anti-infecciosa são permitidos nesse período, de acordo com a rotina sanguínea do paciente.
Caso um paciente apresente algum evento adverso grave durante o tratamento, ele será tratado de acordo com os critérios de suspensão e recuperação.
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Romiplostim N01 é uma classe de agonistas do receptor TPO.
Seu peptídeo TPO pode se ligar a receptores TPO em precursores de megacariócitos na medula óssea e ativá-los, desencadeando uma série de vias de sinalização intracelular, incluindo JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK e p38, que em última análise levam à transcrição genética e aumento da proliferação e diferenciação de megacariócitos.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa geral de resposta
Prazo: Dentro de 27 semanas após o tratamento
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Porcentagem de pacientes com resposta hematológica, incluindo resposta completa (CR) ou resposta parcial (RP).
A resposta hematológica é avaliada pela hemoglobina (Hb), contagem de plaquetas (PLT) e contagem absoluta de neutrófilos (ANC).
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Dentro de 27 semanas após o tratamento
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Taxa geral de resposta
Prazo: Dentro de 3 meses após o tratamento
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Porcentagem de pacientes com resposta hematológica, incluindo resposta completa (CR) ou resposta parcial (RP).
A resposta hematológica é avaliada pela hemoglobina (Hb), contagem de plaquetas (PLT) e contagem absoluta de neutrófilos (ANC).
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Dentro de 3 meses após o tratamento
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Tempo para resposta hematológica
Prazo: Dentro de 27 semanas após o tratamento
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O tempo de duração foi calculado a partir da inscrição para atingir a resposta hematológica.
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Dentro de 27 semanas após o tratamento
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Incidência de eventos adversos
Prazo: Dentro de 27 semanas após o tratamento
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Use Critérios de Terminologia Comum para Eventos Adversos (CTCAE) Versão 5 para avaliar o evento adverso
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Dentro de 27 semanas após o tratamento
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
24 de outubro de 2024
Conclusão Primária (Estimado)
31 de janeiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de setembro de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
23 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
23 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
26 de setembro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
4 de dezembro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de novembro de 2024
Última verificação
1 de setembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- IIT2024070
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .