Standardmäßige immunsuppressive Therapie in Kombination mit Romiplostim N01 als Erstbehandlung bei schwerer aplastischer Anämie
29. November 2024 aktualisiert von: Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Eine prospektive, einarmige Einzelzentrumsstudie zur Wirksamkeit und Sicherheit einer standardmäßigen immunsuppressiven Therapie in Kombination mit Romiplostim N01 als Erstlinienbehandlung bei schwerer aplastischer Anämie
Ziel dieser prospektiven, einarmigen Single-Center-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von Anti-Human-T-Lymphozyten-Schwein-Immunglobulin (p-ALG) in Kombination mit Cyclosporin und Romiplostim bei der Behandlung schwerer aplastischer Anämie (SAA) zu bewerten.
Es werden 48 Patienten mit neu diagnostiziertem SAA eingeschlossen.
Studienübersicht
Status
Rekrutierung
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Studientyp
Interventionell
Einschreibung (Geschätzt)
48
Phase
- Phase 2
Kontakte und Standorte
Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.
Studienkontakt
- Name: Lele Zhang, PhD
- Telefonnummer: 15811139278
- E-Mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
Studieren Sie die Kontaktsicherung
- Name: Meili Ge, PhD
Studienorte
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, China
- Rekrutierung
- Regenerative Medicine Center and Red Blood Cell Disorders Center
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Kontakt:
- Lele Zhang, PhD
- Telefonnummer: 15811139278
- E-Mail: zhanglele@ihcams.ac.cn
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Teilnahmekriterien
Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Kind
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Nein
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter ≥ 12 Jahre
- Diagnose einer schweren oder sehr schweren aplastischen Anämie
- Patienten, die sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation unterziehen, sind bedingungslos oder inakzeptabel
- ECOG-Leistungsstatus ≤2
- Bereit und in der Lage, die Anforderungen für diese Studie zu erfüllen und eine schriftliche Einverständniserklärung einzuholen.
Ausschlusskriterien:
- Vor der Behandlung mehr als 4 Wochen lang das TPO-RA-Medikament erhalten
- Vor der Behandlung > 4 Wochen lang eine immunsuppressive Therapie erhalten
- Vorgeschichte einer thromboembolischen Erkrankung
- Unverträglichkeit gegenüber Romiplostim N01 oder Ciclosporin
- Allergie gegen ALG
- Vorliegen einer unkontrollierten aktiven Infektion
- Vorliegen einer unkontrollierten Hypertonie (≥ 140/90 mmHg), Diabetes mellitus (Nüchternblutzucker ≥ 7,0 mmol/L oder Zufallsblutzucker ≥ 11,1 mmol/L)
- Abnormale Leber- und Nierenfunktion: Aspartat-Transaminase (AST) oder Alanin-Transaminase (ALT) > 3 ULN, Kreatinin ≥ 2,5 ULN
- Geschichte der Radiochemotherapie bei bösartigen soliden Tumoren
- Vorgeschichte anderer systemischer schwerer Erkrankungen
- Frauen, die schwanger/stillend sind oder eine Schwangerschaft benötigen
- Patienten, die vom Prüfer aus anderen als den oben genannten Gründen als nicht für die Studie geeignet erachtet werden
Studienplan
Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: N / A
- Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
- Maskierung: Keine (Offenes Etikett)
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
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Experimental: p-ALG+Romiplostim N01+CsA
Der maximale Screening-Zeitraum betrug 4 Wochen und nach Eintritt in den Behandlungszeitraum wurden die Patienten mit p-ALG in Kombination mit Ciclosporin und Romiplostim N01 behandelt.
Eine symptomatische Erhöhung der Leukozytenzahl, Unterstützung bei Bluttransfusionen und eine antiinfektiöse Therapie sind in diesem Zeitraum gemäß der Blutuntersuchungsroutine des Patienten zulässig.
Wenn bei einem Patienten während der Behandlung ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis auftritt, wird er gemäß den Kriterien für Aussetzung und Genesung behandelt.
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Romiplostim N01 ist eine Klasse von TPO-Rezeptoragonisten.
Sein TPO-Peptid kann an TPO-Rezeptoren auf Megakaryozyten-Vorläufern im Knochenmark binden und diese aktivieren, wodurch eine Reihe intrazellulärer Signalwege ausgelöst werden, darunter JAK2/STAT5, PI3K/Akt, MEK/ERK und p38, die letztendlich zur Gentranskription führen erhöhte Megakaryozyten-Proliferation und -Differenzierung.
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Gesamtrücklaufquote
Zeitfenster: Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Prozentsatz der Patienten mit hämatologischem Ansprechen, einschließlich vollständigem Ansprechen (CR) oder teilweisem Ansprechen (PR).
Die hämatologische Reaktion wird anhand von Hämoglobin (Hb), Thrombozytenzahl (PLT) und absoluter Neutrophilenzahl (ANC) bewertet.
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Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Gesamtrücklaufquote
Zeitfenster: Innerhalb von 3 Monaten nach der Behandlung
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Prozentsatz der Patienten mit hämatologischem Ansprechen, einschließlich vollständigem Ansprechen (CR) oder teilweisem Ansprechen (PR).
Die hämatologische Reaktion wird anhand von Hämoglobin (Hb), Thrombozytenzahl (PLT) und absoluter Neutrophilenzahl (ANC) bewertet.
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Innerhalb von 3 Monaten nach der Behandlung
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Zeit bis zur hämatologischen Reaktion
Zeitfenster: Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Die Dauer bis zum Erreichen einer hämatologischen Reaktion wurde ab der Aufnahme berechnet.
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Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Häufigkeit unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Verwenden Sie zur Beurteilung des unerwünschten Ereignisses die Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE), Version 5
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Innerhalb von 27 Wochen nach der Behandlung
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Mitarbeiter und Ermittler
Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.
Mitarbeiter
Ermittler
- Hauptermittler: Jun Shi, PhD, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studienaufzeichnungsdaten
Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
24. Oktober 2024
Primärer Abschluss (Geschätzt)
31. Januar 2026
Studienabschluss (Geschätzt)
30. September 2026
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
23. September 2024
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
23. September 2024
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
26. September 2024
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
4. Dezember 2024
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
29. November 2024
Zuletzt verifiziert
1. September 2024
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- IIT2024070
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Nein
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
Nein
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