グルココルチコイドまたは他の全身療法に対して不十分な反応を示したcGVHDの中国人青年を対象としたベルモスジルの薬物動態、有効性、安全性を評価する臨床研究

包含基準:

• 参加者は、インフォームドコンセントに署名した時点で 12 歳以上 18 歳未満である必要があります。
• 参加者は同種造血幹細胞移植（同種HSCT）を受けています。
• 活動性中等度から重度の cGVHD を患っている。
• cGVHDに対する過去の全身療法を少なくとも1回受けている。
• 参加者は、IMPの初回投与前に少なくとも2週間、安定した用量でcGVHDに対するコルチコステロイド療法を受けなければなりません。
• Lansky-Play パフォーマンス スコアが 60 以上です。
• 参加者は6か月以上の生存が期待できる必要があります。
• 体重30kg以上。
• 男性と女性による避妊薬の使用は、臨床研究に参加する人の避妊方法に関する現地の規制と一致する必要があります。
• 参加者またはその法的に権限を与えられた代理人 (LAR) は、署名されたインフォームドコンセントを与えることができなければなりません。

除外基準:

以下の基準のいずれかに該当する場合、参加者は研究から除外されます。

• スクリーニング時の血液新生物の再発（原発性血液新生物の再発に関する対応する基準による）または移植後のリンパ増殖性疾患。
• -登録前の少なくとも28日間または5半減期のいずれか短い方の間、以前の治療が洗い流されていない限り、登録前28日以内にcGVHDに対する治験全身療法を受けた。
• 絶対好中球数 (ANC) <1.0 × 10^9/L。
• 血小板数 <50 × 10^9/L。
• アラニン アミノトランスフェラーゼ (ALT) は正常 (ULN) の上限の 3 倍を超え、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) は ULN の 3 倍を超えます。
• 総ビリルビン (TBIL) >1.5 × ULN (ギルバート症候群の場合は >3 ULN)。
• 推定糸球体濾過速度 (eGFR) <30 mL/分/1.73 m^2 は、改訂された Bedside Schwartz 式を使用します。 改訂されたシュワルツ式: CrCl (mL/min/1.73) m^2) = 0.413 × (身長 [cm])/スクリーニング来院時のクレアチニン (mg/dL 単位)。
• 医学的または臨床的状態を含む、治験責任医師が判断した理由の如何を問わず、参加に適さない参加者、または研究手順を遵守しない可能性がある参加者。