Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En klinisk undersøgelse for at evaluere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​Belumosudil hos kinesiske unge med cGVHD, som har haft en utilstrækkelig respons på glukokortikoider eller andre systemiske terapier

21. maj 2026 opdateret af: Sanofi

Et multicenter, åbent, enkeltarms, fase 4 klinisk studie til evaluering af farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​Belumosudil Mesylat-tabletter hos kinesiske unge (i alderen fra 12 til under 18 år) med kronisk graft-versus-host-sygdom ( cGVHD) som har haft en utilstrækkelig respons på glukokortikoider eller andre systemiske terapier

Dette er en enkelt gruppe, fase 4, enkeltarmet post-marketing studie til behandling.

Formålet med denne undersøgelse er at verificere farmakokinetikken, effektiviteten og sikkerheden af ​​belumosudilmesylat-tabletter hos kinesiske unge deltagere (i alderen fra 12 til under 18) med cGVHD, som har haft en utilstrækkelig respons på glukokortikoider eller andre systemiske terapier.

Deltagerne vil modtage behandling med belumosudil-tabletter 200 mg én gang dagligt i 28-dages cyklusser under undersøgelsen.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

6

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Beijing, Kina, 100045
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, Kina, 200127
        • Investigational Site Number : 1560002

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltageren skal være 12 til under 18 år på tidspunktet for underskrivelsen af ​​det informerede samtykke.
  • Deltageren har gennemgået allogen hæmatopoietisk stamcelletransplantation (allo-HSCT).
  • Har aktiv moderat til svær cGVHD.
  • Har modtaget mindst én linje tidligere systemisk behandling for cGVHD.
  • Deltageren skal modtage en kortikosteroidbehandling for cGVHD med en stabil dosis i mindst 2 uger før den første dosis af IMP.
  • Har en Lansky-Play præstationsscore på ≥60.
  • Deltagerne skal have en forventet overlevelse på mere end 6 måneder.
  • Kropsvægt på 30 kg og derover.
  • Præventionsbrug af mænd og kvinder bør være i overensstemmelse med lokale regler vedrørende præventionsmetoder for dem, der deltager i kliniske undersøgelser.
  • Deltageren eller dennes juridiske repræsentant (LAR) skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

Deltagerne udelukkes fra undersøgelsen, hvis et af følgende kriterier gælder:

  • Gentagelse af hæmatologiske neoplasmer (i henhold til de tilsvarende kriterier for recidiv af primære hæmatologiske neoplasmer) eller post-transplantation lymfoproliferativ sygdom ved screening.
  • Modtog afprøvende systemisk behandling for cGVHD inden for 28 dage før optagelse, medmindre den tidligere behandling var blevet udvasket i mindst 28 dage eller 5 halveringstider før indskrivning, alt efter hvad der er kortest.
  • Absolut neutrofiltal (ANC) <1,0 × 10^9/L.
  • Blodpladeantal <50 × 10^9/L.
  • Alaninaminotransferase (ALT) >3× den øvre grænse for normal (ULN), aspartataminotransferase (AST) >3 × ULN.
  • Total bilirubin (TBIL) >1,5 × ULN (>3 ULN hvis Gilberts syndrom).
  • Estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 ved hjælp af den reviderede Bedside Schwartz-formel . Revideret Schwartz-ligning: CrCl (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 × (højde [i cm])/kreatinin (i mg/dL) ved screeningsbesøg.
  • Deltageren er ikke egnet til deltagelse, uanset årsagen, som vurderet af investigator, herunder medicinske eller kliniske tilstande, eller deltagere, der potentielt risikerer at overtræde undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Belumosudil
Deltagerne vil modtage belumosudil 200 mg tabletter oralt QD i 28-dages cyklusser indtil klinisk signifikant progression af cGVHD
Medicin: Belumosudil
Lægemiddelform: Tablet Indgivelsesvej: Oral
Andre navne:
  • Rezurock
  • SAR445761/ KD025

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasmakoncentrationer af belumosudil på bestemte tidspunkter
Tidsramme: På dag 1 og dag 29 (±3)
På dag 1 og dag 29 (±3)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent (ORR)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Samlet responsrate (ORR, inklusive komplet respons [CR] og delvis respons [PR]), som vil blive vurderet af investigator i henhold til NIH Consensus Criteria (2014) til enhver tid før start af ny systemisk behandling for cGVHD.
Op til 18 måneder
Varighed af svar (DoR)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Varighed af respons (DoR): Tid fra datoen for det første respons til datoen for cGVHD-progression som defineret af 2014 NIH-konsensusresponskriterier, start af ny systemisk behandling for cGVHD eller død, alt efter hvad der indtræffer først. DOR bestemmes kun for deltagere, der opnåede samlet respons (PR eller CR) i henhold til 2014 NIH-konsensusresponskriterier.
Op til 18 måneder
Systemorgans responsrate
Tidsramme: Op til 18 måneder
Systemorganresponsrate: andelen af ​​deltagere, der opnår en samlet respons (CR eller PR) for hvert af de ni individuelle organer (hud, øjne, mund, spiserør, øvre GI, nedre GI, lever, lunger og led og fascier) som pr. 2014 NIH konsensusresponskriterier på ethvert tidspunkt før starten af ​​ny systemisk behandling for cGVHD
Op til 18 måneder
Antal og andel af deltagere med dosisreduktion i kortikosteroid i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Fejlfri overlevelse (FFS)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Fejlfri overlevelse (FFS): tid fra datoen for den første administration af IMP til 1) datoen for påbegyndelse af ny systemisk behandling for cGVHD eller 2) dato for død eller 3) dato for tilbagevendende underliggende sygdom, alt efter hvad der indtræffer først
Op til 18 måneder
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Samlet overlevelse (OS): tid fra datoen for den første administration af IMP til datoen for dødsfald på grund af enhver årsag
Op til 18 måneder
Ændring i sværhedsgraden af ​​cGVHD baseret på lægerapporteret overordnet cGVHD-aktivitet
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Ændring i symptomaktivitet vurderet baseret på patientrapporteret cGVHD-aktivitet
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Antal og andel af deltagere med dosisreduktion eller seponering af calcineurinhæmmer (CNI) i behandlingsperioden
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er og bivirkninger af særlig interesse (AESI'er)
Tidsramme: Op til 18 måneder
Op til 18 måneder
Ændret Lee cGVHD Symptom Skalaændring
Tidsramme: Op til 18 måneder
Skalaen indeholder 30 emner grupperet i 7 underskalaer (hud, øje, mund, lunge, ernæring, energi og psykologisk). Patienter rapporterer, hvor "plaget" de føler sig over hvert symptom ved hjælp af en fem-punkts Likert-skala fra "slet ikke" (0) til "ekstremt" (4). En højere score indikerer værre symptomer, rapporteringsscore vil normaliseres til en skala fra 0 til 100.
Op til 18 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. december 2024

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. maj 2026

Studieafslutning (Faktiske)

12. maj 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

24. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. september 2024

Først opslået (Faktiske)

27. september 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

27. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

21. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACT18369

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner