글루코코르티코이드 또는 기타 전신 요법에 부적절한 반응을 보인 cGVHD를 앓고 있는 중국 청소년을 대상으로 벨루모수딜의 약동학, 효능 및 안전성을 평가하기 위한 임상 연구

포함 기준:

• 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 12세 이상 18세 미만이어야 합니다.
• 참가자는 동종조혈모세포이식(allo-HSCT)을 받았습니다.
• 활성 중등도 내지 중증 cGVHD가 있습니다.
• cGVHD에 대해 이전에 최소 한 라인의 전신 치료를 받았습니다.
• 참가자는 IMP의 첫 번째 투여 전 최소 2주 동안 안정적인 용량으로 cGVHD에 대한 코르티코스테로이드 요법을 받아야 합니다.
• Lansky-Play 성능 점수가 ≥60입니다.
• 참가자의 예상 생존 기간은 6개월 이상이어야 합니다.
• 체중 30kg 이상.
• 남성과 여성의 피임법 사용은 임상 연구에 참여하는 사람들의 피임 방법에 관한 현지 규정을 준수해야 합니다.
• 참가자 또는 법적으로 승인된 대리인(LAR)은 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 해당되는 경우 참가자는 연구에서 제외됩니다.

• 스크리닝 시 혈액학적 신생물의 재발(원발성 혈액학적 신생물의 재발에 대한 해당 기준에 따름) 또는 이식 후 림프구 증식성 질환.
• 이전 치료가 등록 전 최소 28일 또는 5 반감기 중 더 짧은 기간 동안 사라지지 않은 경우를 제외하고 등록 전 28일 이내에 cGVHD에 대한 시험용 전신 요법을 받았습니다.
• 절대호중구수(ANC) <1.0 × 10^9/L.
• 혈소판 수 <50 × 10^9/L.
• 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) >3× 정상 상한(ULN), 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) >3× ULN.
• 총 빌리루빈(TBIL) >1.5 × ULN(길버트 증후군인 경우 >3 ULN).
• 추정 사구체 여과율(eGFR) <30mL/분/1.73 m^2 수정된 Bedside Schwartz 공식을 사용합니다. 수정된 Schwartz 방정식: CrCl(mL/min/1.73 m^2) = 0.413 × (신장[cm])/스크리닝 방문 시 크레아티닌(mg/dL).
• 의학적 또는 임상적 상태를 포함하여 연구자가 판단한 이유가 무엇이든 참여에 적합하지 않은 참가자 또는 잠재적으로 연구 절차를 준수하지 않을 위험이 있는 참가자.