Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti belumosudilu u čínských dospívajících s cGVHD, kteří měli nedostatečnou odpověď na glukokortikoidy nebo jiné systémové terapie

21. května 2026 aktualizováno: Sanofi

Multicentrická, otevřená, jednoramenná, klinická studie fáze 4 k vyhodnocení farmakokinetiky, účinnosti a bezpečnosti tablet belumosudil mesylát u čínských dospívajících (ve věku od 12 do méně než 18 let) s chronickým onemocněním štěpu proti hostiteli ( cGVHD), kteří měli nedostatečnou odpověď na glukokortikoidy nebo jiné systémové terapie

Toto je jednoskupinová, fáze 4, jednoramenná postmarketingová studie pro léčbu.

Účelem této studie je ověřit farmakokinetiku, účinnost a bezpečnost tablet belumosudil mesylátu u čínských dospívajících účastníků (ve věku od 12 do méně než 18 let) s cGVHD, kteří neměli adekvátní odpověď na glukokortikoidy nebo jiné systémové terapie.

Účastníci budou během studie dostávat léčbu tabletami belumodulilu 200 mg jednou denně ve 28denních cyklech.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

6

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Čína
      • Beijing, Čína, 100045
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, Čína, 200127
        • Investigational Site Number : 1560002

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Účastníkovi musí být v době podpisu informovaného souhlasu 12 až méně než 18 let.
  • Účastník podstoupil alogenní transplantaci hematopoetických kmenových buněk (allo-HSCT).
  • Má aktivní střední až těžkou cGVHD.
  • Absolvoval alespoň jednu linii předchozí systémové léčby cGVHD.
  • Účastník musí dostávat kortikosteroidní terapii pro cGVHD se stabilní dávkou po dobu alespoň 2 týdnů před první dávkou IMP.
  • Má skóre výkonu Lansky-Play ≥60.
  • Účastníci by měli mít očekávané přežití delší než 6 měsíců.
  • Tělesná hmotnost 30 kg a více.
  • Používání antikoncepce muži a ženami by mělo být v souladu s místními předpisy týkajícími se metod antikoncepce pro účastníky klinických studií.
  • Účastník nebo jeho zákonný zástupce (LAR) musí být schopen dát podepsaný informovaný souhlas.

Kritéria vyloučení:

Účastníci jsou ze studie vyloučeni, pokud platí některé z následujících kritérií:

  • Recidiva hematologických novotvarů (podle odpovídajících kritérií pro recidivu primárních hematologických novotvarů) nebo potransplantační lymfoproliferativní onemocnění při screeningu.
  • Obdrželi hodnocenou systémovou terapii cGVHD během 28 dnů před zařazením, pokud předchozí léčba nebyla vymyta alespoň 28 dnů nebo 5 poločasů před zařazením, podle toho, co je kratší.
  • Absolutní počet neutrofilů (ANC) <1,0 × 10^9/l.
  • Počet krevních destiček <50 × 10^9/l.
  • Alaninaminotransferáza (ALT) >3× horní hranice normy (ULN), aspartátaminotransferáza (AST) >3× ULN.
  • Celkový bilirubin (TBIL) >1,5 × ULN (>3 ULN v případě Gilbertova syndromu).
  • Odhadovaná rychlost glomerulární filtrace (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 pomocí revidovaného vzorce Bedside Schwartz . Revidovaná Schwartzova rovnice: CrCl (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 × (výška [v cm])/Kreatinin (v mg/dl) při screeningové návštěvě.
  • Účastník není vhodný k účasti, ať už je důvod jakýkoli, podle posouzení zkoušejícího, včetně zdravotního nebo klinického stavu, nebo účastníků, u nichž existuje riziko nedodržení studijních postupů.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Belumodulil
Účastníci dostanou belumodulil 200 mg tablety perorálně QD ve 28denních cyklech až do klinicky významné progrese cGVHD
Lék: Belumodulil
Léková forma: Tableta Způsob podání: Orální
Ostatní jména:
  • Rezurock
  • SAR445761/ KD025

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Plazmatické koncentrace belumosudilu ve specifikovaných časových bodech
Časové okno: V den 1 a den 29 (±3)
V den 1 a den 29 (±3)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celková míra odezvy (ORR)
Časové okno: Až 18 měsíců
Celková míra odpovědi (ORR, včetně kompletní odpovědi [CR] a částečné odpovědi [PR]), která bude hodnocena zkoušejícím podle NIH Consensus Criteria (2014) kdykoli před zahájením nové systémové léčby cGVHD.
Až 18 měsíců
Doba trvání odpovědi (DoR)
Časové okno: Až 18 měsíců
Doba trvání odpovědi (DoR): čas od data první odpovědi do data progrese cGVHD, jak je definováno na základě kritérií konsenzuální odpovědi NIH z roku 2014, zahájení nové systémové léčby cGVHD nebo úmrtí, podle toho, co nastane dříve. DOR je určen pouze pro účastníky, kteří dosáhli celkové odpovědi (PR nebo CR) podle kritérií konsensu 2014 NIH.
Až 18 měsíců
Míra odezvy systémových orgánů
Časové okno: Až 18 měsíců
Míra odezvy systémových orgánů: podíl účastníků, kteří dosáhli celkové odpovědi (CR nebo PR) pro každý z devíti jednotlivých orgánů (kůže, oči, ústa, jícen, horní GI, dolní GI, játra, plíce a klouby a fascie) jako podle kritérií konsenzuální odpovědi NIH z roku 2014 kdykoli před zahájením nové systémové léčby cGVHD
Až 18 měsíců
Počet a podíl účastníků se snížením dávky kortikosteroidů během období léčby
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Přežití bez selhání (FFS)
Časové okno: Až 18 měsíců
Přežití bez selhání (FFS): čas od data prvního podání IMP do 1) data zahájení nové systémové léčby cGVHD nebo 2) data úmrtí nebo 3) data rekurentního základního onemocnění, podle toho, co nastane první
Až 18 měsíců
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Až 18 měsíců
Celkové přežití (OS): doba od data prvního podání IMP do data úmrtí z jakékoli příčiny
Až 18 měsíců
Změna závažnosti cGVHD na základě lékařem hlášené celkové aktivity cGVHD
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Změna aktivity symptomů hodnocená na základě aktivity cGVHD hlášené pacientem
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Počet a podíl účastníků se snížením dávky nebo vysazením inhibitoru kalcineurinu (CNI) během období léčby
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE a nežádoucími účinky zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Až 18 měsíců
Až 18 měsíců
Modifikovaný Lee cGVHD Symptom Změna měřítka
Časové okno: Až 18 měsíců
Škála obsahuje 30 položek seskupených do 7 subškál (kůže, oko, ústa, plíce, výživa, energie a psychologie). Pacienti udávají, jak „obtěžují“ jednotlivé symptomy pomocí pětibodové Likertovy škály od „vůbec ne“ (0) po „extrémně“ (4). Vyšší skóre ukazuje na horší příznaky, skóre hlášení se normalizuje na stupnici od 0 do 100.
Až 18 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. prosince 2024

Primární dokončení (Aktuální)

12. května 2026

Dokončení studie (Aktuální)

12. května 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. září 2024

První zveřejněno (Aktuální)

27. září 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

21. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ACT18369

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady. Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie. Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit