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Eine klinische Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudil bei chinesischen Jugendlichen mit cGVHD, die unzureichend auf Glukokortikoide oder andere systemische Therapien angesprochen haben

21. Mai 2026 aktualisiert von: Sanofi

Eine multizentrische, offene, einarmige klinische Phase-4-Studie zur Bewertung der Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudilmesylat-Tabletten bei chinesischen Jugendlichen (im Alter von 12 bis unter 18 Jahren) mit chronischer Graft-versus-Host-Krankheit ( cGVHD), die auf Glukokortikoide oder andere systemische Therapien unzureichend angesprochen haben

Dies ist eine einarmige Post-Marketing-Studie der Phase 4 mit einer Gruppe zur Behandlung.

Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Pharmakokinetik, Wirksamkeit und Sicherheit von Belumosudilmesylat-Tabletten bei chinesischen jugendlichen Teilnehmern (im Alter von 12 bis unter 18 Jahren) mit cGVHD zu überprüfen, die nur unzureichend auf Glukokortikoide oder andere systemische Therapien angesprochen haben.

Die Teilnehmer erhalten während der Studie einmal täglich in 28-Tage-Zyklen eine Behandlung mit 200 mg Belumosudil-Tabletten.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

6

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • China
      • Beijing, China, 100045
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, China, 200127
        • Investigational Site Number : 1560002

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Teilnehmer muss zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung 12 bis unter 18 Jahre alt sein.
  • Der Teilnehmer hat sich einer allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (allo-HSCT) unterzogen.
  • Hat eine aktive mittelschwere bis schwere cGVHD.
  • Hat mindestens eine vorherige systemische Therapie gegen cGVHD erhalten.
  • Der Teilnehmer muss vor der ersten IMP-Dosis mindestens 2 Wochen lang eine Kortikosteroidtherapie gegen cGVHD mit einer stabilen Dosis erhalten.
  • Hat einen Lansky-Play-Leistungswert von ≥60.
  • Die Teilnehmer sollten eine erwartete Überlebenszeit von mehr als 6 Monaten haben.
  • Körpergewicht ab 30 kg.
  • Die Anwendung von Verhütungsmitteln durch Männer und Frauen sollte im Einklang mit den örtlichen Vorschriften bezüglich der Verhütungsmethoden für diejenigen stehen, die an klinischen Studien teilnehmen.
  • Der Teilnehmer oder sein gesetzlich bevollmächtigter Vertreter (LAR) muss in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben.

Ausschlusskriterien:

Teilnehmer werden von der Studie ausgeschlossen, wenn eines der folgenden Kriterien zutrifft:

  • Wiederauftreten hämatologischer Neoplasien (gemäß den entsprechenden Kriterien für das Wiederauftreten primärer hämatologischer Neoplasien) oder lymphoproliferative Erkrankung nach Transplantation beim Screening.
  • Erhielt innerhalb von 28 Tagen vor der Einschreibung eine systemische Prüftherapie gegen cGVHD, es sei denn, die vorherige Behandlung war vor der Einschreibung mindestens 28 Tage oder 5 Halbwertszeiten lang ausgewaschen worden, je nachdem, welcher Zeitraum kürzer ist.
  • Absolute Neutrophilenzahl (ANC) <1,0 × 10^9/L.
  • Thrombozytenzahl <50 × 10^9/L.
  • Alaninaminotransferase (ALT) > 3× der obere Normalwert (ULN), Aspartataminotransferase (AST) > 3× ULN.
  • Gesamtbilirubin (TBIL) >1,5 × ULN (>3 ULN bei Gilbert-Syndrom).
  • Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 unter Verwendung der überarbeiteten Bed-Schwartz-Formel. Überarbeitete Schwartz-Gleichung: CrCl (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 × (Körpergröße [in cm])/Kreatinin (in mg/dl) beim Screening-Besuch.
  • Teilnehmer, die nach Einschätzung des Prüfarztes, aus welchen Gründen auch immer, nicht für die Teilnahme geeignet sind, einschließlich medizinischer oder klinischer Bedingungen, oder Teilnehmer, bei denen möglicherweise das Risiko einer Nichteinhaltung der Studienverfahren besteht.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Belumosudil
Die Teilnehmer erhalten Belumosudil 200 mg Tabletten oral einmal täglich in 28-Tage-Zyklen bis zum klinisch signifikanten Fortschreiten der cGVHD
Arzneimittel: Belumosudil
Darreichungsform: Tablette. Verabreichungsweg: Oral
Andere Namen:
  • Rezurock
  • SAR445761/ KD025

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasmakonzentrationen von Belumosudil zu bestimmten Zeitpunkten
Zeitfenster: An Tag 1 und Tag 29(±3)
An Tag 1 und Tag 29(±3)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamtansprechrate (ORR)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Gesamtansprechrate (ORR, einschließlich vollständiges Ansprechen [CR] und teilweises Ansprechen [PR]), die vom Prüfarzt gemäß den NIH-Konsenskriterien (2014) jederzeit vor Beginn einer neuen systemischen Behandlung von cGVHD bewertet wird.
Bis zu 18 Monate
Reaktionsdauer (DoR)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Dauer der Reaktion (DoR): Zeit vom Datum der ersten Reaktion bis zum Datum des Fortschreitens der cGVHD gemäß den NIH-Konsensreaktionskriterien von 2014, Beginn einer neuen systemischen Behandlung für cGVHD oder Tod, je nachdem, was zuerst eintritt. Die DOR wird nur für Teilnehmer bestimmt, die gemäß den NIH-Konsens-Antwortkriterien von 2014 eine Gesamtreaktion (PR oder CR) erreicht haben.
Bis zu 18 Monate
Reaktionsrate der Systemorgane
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Systemorgan-Reaktionsrate: Anteil der Teilnehmer, die für jedes der neun einzelnen Organe (Haut, Augen, Mund, Speiseröhre, oberer Gastrointestinaltrakt, unterer Gastrointestinaltrakt, Leber, Lunge sowie Gelenke und Faszien) eine Gesamtreaktion (CR oder PR) erreichen gemäß NIH-Konsens-Antwortkriterien von 2014 jederzeit vor Beginn einer neuen systemischen Behandlung für cGVHD
Bis zu 18 Monate
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit Dosisreduktion des Kortikosteroids während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Fehlerfreies Überleben (FFS)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Ausfallfreies Überleben (FFS): Zeit vom Datum der ersten IMP-Verabreichung bis 1) dem Datum des Beginns einer neuen systemischen Behandlung für cGVHD oder 2) dem Todesdatum oder 3) dem Datum der wiederkehrenden Grunderkrankung, je nachdem, was eintritt Erste
Bis zu 18 Monate
Gesamtüberleben (OS)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Gesamtüberleben (OS): Zeit vom Datum der ersten IMP-Verabreichung bis zum Todesdatum aus irgendeinem Grund
Bis zu 18 Monate
Änderung des cGVHD-Schweregrades basierend auf der vom Arzt gemeldeten gesamten cGVHD-Aktivität
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Änderung der Symptomaktivität, bewertet auf der Grundlage der vom Patienten gemeldeten cGVHD-Aktivität
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Anzahl und Anteil der Teilnehmer mit Dosisreduktion oder -abbruch des Calcineurin-Inhibitors (CNI) während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (TEAEs), schwerwiegenden TEAEs und unerwünschten Ereignissen von besonderem Interesse (AESIs)
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Bis zu 18 Monate
Modifizierte Änderung der Lee cGVHD-Symptomskala
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate
Die Skala enthält 30 Items, die in 7 Unterskalen (Haut, Auge, Mund, Lunge, Ernährung, Energie und Psyche) gruppiert sind. Patienten geben an, wie „gestört“ sie sich bei jedem Symptom fühlen, indem sie eine fünfstufige Likert-Skala von „überhaupt nicht“ (0) bis „extrem“ (4) verwenden. Ein höherer Wert weist auf schlimmere Symptome hin. Der gemeldete Wert normalisiert sich auf einer Skala von 0 bis 100.
Bis zu 18 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sanofi

Ermittler

  • Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Studienabschluss (Tatsächlich)

12. Mai 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

24. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. September 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

27. September 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

21. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ACT18369

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Qualifizierte Forscher können Zugriff auf Daten auf Patientenebene und zugehörige Studiendokumente anfordern, einschließlich des klinischen Studienberichts, des Studienprotokolls mit etwaigen Änderungen, eines leeren Fallberichtsformulars, eines statistischen Analyseplans und der Datensatzspezifikationen. Daten auf Patientenebene werden anonymisiert und Studiendokumente werden geschwärzt, um die Privatsphäre der Studienteilnehmer zu schützen. Weitere Einzelheiten zu den Datenfreigabekriterien von Sanofi, förderfähigen Studien und dem Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://vivli.org

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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