Un estudio clínico para evaluar la farmacocinética, la eficacia y la seguridad de belumosudil en adolescentes chinos con cGVHD que han tenido una respuesta inadecuada a los glucocorticoides u otras terapias sistémicas

Criterios de inclusión:

• El participante debe tener entre 12 y menos de 18 años al momento de firmar el consentimiento informado.
• El participante se ha sometido a un alotrasplante de células madre hematopoyéticas (alo-HSCT).
• Tiene cGVHD activa de moderada a grave.
• Ha recibido al menos una línea de terapia sistémica previa para cGVHD.
• El participante debe recibir una terapia con corticosteroides para cGVHD con una dosis estable durante al menos 2 semanas antes de la primera dosis del IMP.
• Tiene una puntuación de rendimiento de Lansky-Play de ≥60.
• Los participantes deben tener una supervivencia esperada de más de 6 meses.
• Peso corporal de 30 kg y más.
• El uso de anticonceptivos por parte de hombres y mujeres debe ser consistente con las regulaciones locales con respecto a los métodos anticonceptivos para quienes participan en estudios clínicos.
• El participante o su representante legal autorizado (LAR) debe ser capaz de dar su consentimiento informado firmado.

Criterios de exclusión:

Los participantes quedan excluidos del estudio si se aplica alguno de los siguientes criterios:

• Recurrencia de neoplasias hematológicas (según los criterios correspondientes para la recurrencia de neoplasias hematológicas primarias) o enfermedad linfoproliferativa postrasplante en el momento del cribado.
• Recibió terapia sistémica en investigación para cGVHD dentro de los 28 días anteriores a la inscripción, a menos que el tratamiento anterior se hubiera eliminado durante al menos 28 días o 5 vidas medias antes de la inscripción, lo que sea más corto.
• Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) <1,0 × 10^9/L.
• Recuento de plaquetas <50 × 10^9/L.
• Alanina aminotransferasa (ALT) >3 veces el límite superior normal (LSN), aspartato aminotransferasa (AST) >3 × LSN.
• Bilirrubina total (TBIL) >1,5 × LSN (>3 LSN si hay síndrome de Gilbert).
• Tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) <30 ml/min/1,73 m^2 utilizando la fórmula revisada de Bedside Schwartz. Ecuación de Schwartz revisada: CrCl (mL/min/1,73 m^2) = 0,413 × (altura [en cm])/creatinina (en mg/dl) en la visita de selección.
• Participante no apto para participar, cualquiera que sea el motivo, a juicio del investigador, incluidas condiciones médicas o clínicas, o participantes potencialmente en riesgo de incumplimiento de los procedimientos del estudio.