Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne oceniające farmakokinetykę, skuteczność i bezpieczeństwo belumosudylu u chińskiej młodzieży z cGVHD, u której wystąpiła niewystarczająca odpowiedź na glikokortykosteroidy lub inne terapie ogólnoustrojowe

21 maja 2026 zaktualizowane przez: Sanofi

Wieloośrodkowe, otwarte, jednoramienne badanie kliniczne IV fazy mające na celu ocenę farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa stosowania mesylanu belumosudylu w tabletkach u chińskiej młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat) z przewlekłą chorobą przeszczep przeciwko gospodarzowi ( cGVHD), którzy mieli niewystarczającą odpowiedź na glikokortykosteroidy lub inne terapie ogólnoustrojowe

Jest to jednogrupowe badanie fazy 4, prowadzone po wprowadzeniu do obrotu, dotyczące leczenia.

Celem tego badania jest weryfikacja farmakokinetyki, skuteczności i bezpieczeństwa tabletek mesylanu belumosudylu u chińskiej młodzieży (w wieku od 12 do mniej niż 18 lat) z cGVHD, u której odpowiedź na glikokortykoidy lub inne terapie ogólnoustrojowe była niewystarczająca.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać belumosudil w tabletkach w dawce 200 mg raz na dobę w 28-dniowych cyklach.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

6

Faza

  • Faza 4

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Chiny
      • Beijing, Chiny, 100045
        • Investigational Site Number : 1560001
      • Shanghai, Chiny, 200127
        • Investigational Site Number : 1560002

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi mieć od 12 do mniej niż 18 lat w momencie podpisania świadomej zgody.
  • Uczestnik przeszedł allogeniczny przeszczep hematopoetycznych komórek macierzystych (allo-HSCT).
  • Ma aktywną umiarkowaną do ciężkiej cGVHD.
  • Otrzymał wcześniej co najmniej jedną linię leczenia systemowego z powodu cGVHD.
  • Uczestnik musi otrzymywać terapię kortykosteroidami z powodu cGVHD w stałej dawce przez co najmniej 2 tygodnie przed pierwszą dawką IMP.
  • Ma wynik wydajności Lansky-Play ≥60.
  • Oczekiwany czas przeżycia uczestników powinien przekraczać 6 miesięcy.
  • Masa ciała 30 kg i więcej.
  • Stosowanie antykoncepcji przez mężczyzn i kobiety powinno być zgodne z lokalnymi przepisami dotyczącymi metod antykoncepcji obowiązującymi osoby biorące udział w badaniach klinicznych.
  • Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel (LAR) musi być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia:

Uczestnicy są wykluczani z badania, jeśli spełnione jest którekolwiek z poniższych kryteriów:

  • Nawrót nowotworów hematologicznych (zgodnie z odpowiednimi kryteriami nawrotu pierwotnych nowotworów hematologicznych) lub poprzeszczepowa choroba limfoproliferacyjna w badaniu przesiewowym.
  • Otrzymał eksperymentalną terapię ogólnoustrojową z powodu cGVHD w ciągu 28 dni przed włączeniem, chyba że wcześniejsze leczenie zostało wypłukane przez co najmniej 28 dni lub 5 okresów półtrwania przed włączeniem, w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy.
  • Bezwzględna liczba neutrofilów (ANC) <1,0 × 10^9/l.
  • Liczba płytek krwi <50 × 10^9/l.
  • Aminotransferaza alaninowa (ALT) >3× górna granica normy (GGN), aminotransferaza asparaginianowa (AST) >3×GGN.
  • Stężenie bilirubiny całkowitej (TBIL) >1,5 × GGN (>3 GGN w przypadku zespołu Gilberta).
  • Szacowany współczynnik filtracji kłębuszkowej (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 przy użyciu poprawionego wzoru Bedside Schwartz. Poprawione równanie Schwartza: CrCl (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 × (wzrost [w cm])/kreatynina (w mg/dl) podczas wizyty przesiewowej.
  • Uczestnik nieodpowiedni do udziału w badaniu, niezależnie od przyczyny, według oceny Badacza, w tym ze względów medycznych lub klinicznych, lub uczestnicy potencjalnie zagrożeni nieprzestrzeganiem procedur badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Belumosudil
Uczestnicy będą otrzymywać belumosudil w tabletkach 200 mg doustnie raz na dobę w 28-dniowych cyklach aż do klinicznie istotnej progresji cGVHD
Lek: Belumosudil
Postać farmaceutyczna: Tabletka Droga podania: Doustnie
Inne nazwy:
  • Rezurock
  • SAR445761/KD025

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Stężenie belumosudylu w osoczu w określonych punktach czasowych
Ramy czasowe: W dniu 1 i dniu 29 (± 3)
W dniu 1 i dniu 29 (± 3)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ogólny wskaźnik odpowiedzi (ORR)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Odsetek odpowiedzi całkowitej (ORR, obejmujący odpowiedź całkowitą [CR] i odpowiedź częściową [PR]), który zostanie oceniony przez badacza zgodnie z kryteriami konsensusu NIH (2014) w dowolnym momencie przed rozpoczęciem nowego leczenia systemowego cGVHD.
Do 18 miesiąca
Czas trwania odpowiedzi (DoR)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Czas trwania odpowiedzi (DoR): czas od daty pierwszej odpowiedzi do daty progresji cGVHD zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r., rozpoczęcie nowego leczenia systemowego cGVHD lub śmierć, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej. DOR określa się tylko dla uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (PR lub CR) zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r.
Do 18 miesiąca
Szybkość reakcji narządów układu
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Wskaźnik odpowiedzi układów i narządów: odsetek uczestników, którzy osiągnęli ogólną odpowiedź (CR lub PR) dla każdego z dziewięciu poszczególnych narządów (skóra, oczy, usta, przełyk, górny i dolny odcinek przewodu pokarmowego, wątroba, płuca oraz stawy i powięź) zgodnie z zgodnie z kryteriami odpowiedzi konsensusu NIH z 2014 r. w dowolnym momencie przed rozpoczęciem nowego leczenia systemowego cGVHD
Do 18 miesiąca
Liczba i odsetek uczestników, którym zmniejszono dawkę kortykosteroidów w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Do 18 miesiąca
Bezawaryjne przetrwanie (FFS)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Przeżycie bezawaryjne (FFS): czas od daty pierwszego podania IMP do 1) daty rozpoczęcia nowego leczenia systemowego cGVHD lub 2) daty zgonu lub 3) daty nawrotu choroby podstawowej, w zależności od tego, co nastąpi Pierwszy
Do 18 miesiąca
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Całkowite przeżycie (OS): czas od daty pierwszego podania IMP do daty śmierci z dowolnej przyczyny
Do 18 miesiąca
Zmiana nasilenia cGVHD na podstawie ogólnej aktywności cGVHD zgłoszonej przez lekarza
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Do 18 miesiąca
Zmiana aktywności objawów oceniana na podstawie aktywności cGVHD zgłaszanej przez pacjenta
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Do 18 miesiąca
Liczba i odsetek uczestników, którym zmniejszono dawkę inhibitora kalcyneuryny (CNI) lub zaprzestano leczenia w okresie leczenia
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Do 18 miesiąca
Liczba uczestników, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), poważne TEAE i zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Do 18 miesiąca
Zmodyfikowana zmiana skali objawów Lee cGVHD
Ramy czasowe: Do 18 miesiąca
Skala zawiera 30 pozycji pogrupowanych w 7 podskal (skóra, oczy, usta, płuca, odżywianie, energia i psychologia). Pacjenci zgłaszają stopień „zaniepokojenia” każdym objawem, korzystając z pięciopunktowej skali Likerta od „w ogóle” (0) do „bardzo” (4). Wyższy wynik wskazujący na gorsze objawy, wynik raportowania będzie normalizowany do skali od 0 do 100.
Do 18 miesiąca

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sanofi

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

12 maja 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

24 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 września 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 września 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

21 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ACT18369

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do danych na poziomie pacjenta i powiązanych dokumentów badawczych, w tym raportu z badania klinicznego, protokołu badania ze wszystkimi poprawkami, pustego formularza raportu przypadku, planu analizy statystycznej i specyfikacji zbioru danych. Dane na poziomie pacjenta zostaną zanonimizowane, a dokumenty badania zostaną zredagowane w celu ochrony prywatności uczestników badania. Więcej szczegółów na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Sanofi, kwalifikujących się badań i procesu składania wniosku o dostęp można znaleźć na stronie: https://vivli.org

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj