Kliininen tutkimus Belumosudilin farmakokinetiikan, tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi kiinalaisilla nuorilla, joilla on cGVHD ja joilla on ollut riittämätön vaste glukokortikoideille tai muille systeemisille hoidoille
torstai 21. toukokuuta 2026 päivittänyt: Sanofi
Monikeskus, avoin, yksihaarainen, vaiheen 4 kliininen tutkimus Belumosudil-mesylaattitablettien farmakokinetiikkaa, tehoa ja turvallisuutta varten kiinalaisilla nuorilla (12–18-vuotiaat), joilla on krooninen siirrännäissairaus (isäntä vastaan) cGVHD), joilla on ollut riittämätön vaste glukokortikoideille tai muille systeemisille hoidoille
Tämä on yhden ryhmän, vaihe 4, yhden haaran markkinoille tulon jälkeinen hoitotutkimus.
Tämän tutkimuksen tarkoituksena on varmistaa belumosudilimesylaattitablettien farmakokinetiikka, tehokkuus ja turvallisuus kiinalaisilla nuorilla (12–18-vuotiailla), joilla on cGVHD ja jotka eivät ole saaneet riittävää vastetta glukokortikoideille tai muille systeemisille hoidoille.
Osallistujat saavat hoitoa belumosudiilitableteilla 200 mg kerran päivässä 28 päivän sykleissä tutkimuksen aikana.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
6
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100045
- Investigational Site Number : 1560001
-
Shanghai, Kiina, 200127
- Investigational Site Number : 1560002
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Osallistujan tulee olla tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä 12–18-vuotias.
- Osallistujalle on tehty allogeeninen hematopoieettinen kantasolusiirto (allo-HSCT).
- Hänellä on aktiivinen kohtalainen tai vaikea cGVHD.
- Hän on saanut vähintään yhden sarjan aikaisempaa systeemistä hoitoa cGVHD:lle.
- Osallistujan on saatava cGVHD:n kortikosteroidihoito vakaalla annoksella vähintään 2 viikkoa ennen ensimmäistä IMP-annosta.
- Lansky-Playn suorituskykypiste on ≥60.
- Osallistujien odotettavissa olevan eloonjäämisajan on oltava yli 6 kuukautta.
- Paino 30 kg ja enemmän.
- Miesten ja naisten ehkäisyvälineiden tulee olla kliinisiin tutkimuksiin osallistuvien ehkäisymenetelmiä koskevien paikallisten määräysten mukaisia.
- Osallistujan tai hänen laillisesti valtuutetun edustajansa (LAR) on kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus.
Poissulkemiskriteerit:
Osallistujat suljetaan pois tutkimuksesta, jos jokin seuraavista kriteereistä täyttyy:
- Hematologisten kasvainten uusiutuminen (vastaavien primaaristen hematologisten kasvainten uusiutumisen kriteerien mukaan) tai siirroksen jälkeinen lymfoproliferatiivinen sairaus seulonnassa.
- Sai cGVHD:n tutkittavan systeemisen hoidon 28 päivän sisällä ennen ilmoittautumista, ellei aikaisempaa hoitoa ollut pesty vähintään 28 päivää tai 5 puoliintumisaikaa ennen osallistumista sen mukaan, kumpi on lyhyempi.
- Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) <1,0 × 10^9/l.
- Verihiutalemäärä <50 × 10^9/l.
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3 × normaalin yläraja (ULN), aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3 × ULN.
- Kokonaisbilirubiini (TBIL) > 1,5 × ULN (> 3 ULN, jos Gilbertin oireyhtymä).
- Arvioitu glomerulaarinen suodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 käyttämällä tarkistettua Bedside Schwartzin kaavaa . Tarkistettu Schwartzin yhtälö: CrCl (ml/min/1,73 m^2) = 0,413 × (korkeus [cm])/kreatiniini (mg/dl) seulontakäynnillä.
- Osallistuja ei sovellu osallistumiseen, oli tutkijan arvioima syy mikä tahansa, mukaan lukien lääketieteelliset tai kliiniset tilat, tai osallistujat, jotka voivat mahdollisesti noudattaa tutkimusmenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Belumosudil
Osallistujat saavat belumosudiilia 200 mg tabletteja suun kautta QD 28 päivän sykleissä, kunnes cGVHD:n kliinisesti merkittävä eteneminen
|
Lääkemuoto: Tabletti Antoreitti: Suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Belumosudiilin pitoisuudet plasmassa tiettyinä ajankohtina
Aikaikkuna: Päivänä 1 ja päivänä 29(±3)
|
Päivänä 1 ja päivänä 29(±3)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yleinen vastausprosentti (ORR)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Kokonaisvasteprosentti (ORR, mukaan lukien täydellinen vaste [CR] ja osittainen vaste [PR]), jonka tutkija arvioi NIH Consensus Criteria (2014) -kriteerien mukaisesti milloin tahansa ennen uuden systeemisen hoidon aloittamista cGVHD:lle.
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Vastauksen kesto (DoR)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Vasteen kesto (DoR): aika ensimmäisen vasteen päivämäärästä cGVHD:n etenemispäivämäärään vuoden 2014 NIH:n konsensusvastekriteerien mukaisesti, cGVHD:n uuden systeemisen hoidon aloittaminen tai kuolema sen mukaan, kumpi tapahtuu ensin.
DOR määritetään vain osallistujille, jotka saavuttivat kokonaisvasteen (PR tai CR) vuoden 2014 NIH:n konsensusvastekriteerien mukaisesti.
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Elinjärjestelmän vastenopeus
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Elinjärjestelmän vasteprosentti: niiden osallistujien osuus, jotka saavuttavat kokonaisvasteen (CR tai PR) kussakin yhdeksässä yksittäisessä elimessä (iho, silmät, suu, ruokatorvi, ylemmän ruoansulatuskanavan, alemman ruoansulatuskanavan, maksan, keuhkojen ja nivelet ja fascia). vuoden 2014 NIH:n konsensusvastekriteerien mukaan milloin tahansa ennen uuden systeemisen hoidon aloittamista cGVHD:lle
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Niiden osallistujien lukumäärä ja osuus, joiden kortikosteroidiannosta pienennettiin hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Virheetön selviytyminen (FFS)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Epäonnistunut eloonjääminen (FFS): aika IMP:n ensimmäisestä antopäivästä 1) cGVHD:n uuden systeemisen hoidon aloituspäivään tai 2) kuolinpäivään tai 3) toistuvan perussairauden päivämäärään sen mukaan, kumpi tapahtuu. ensimmäinen
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Kokonaiseloonjääminen (OS)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Kokonaiseloonjäämisaika (OS): aika IMP:n ensimmäisestä antopäivästä mistä tahansa syystä johtuvaan kuolemaan
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
Muutos cGVHD:n vaikeusasteessa lääkärin ilmoittaman cGVHD:n kokonaisaktiivisuuden perusteella
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Muutos oireiden aktiivisuudessa arvioituna potilaan ilmoittaman cGVHD-aktiivisuuden perusteella
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Niiden osallistujien määrä ja osuus, joiden kalsineuriinin estäjän (CNI) annosta pienennettiin tai hoito keskeytettiin hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (TEAE), vakavia TEAE-tapahtumia ja erityistä kiinnostavia haittatapahtumia (AESI)
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Jopa 18 kuukautta
|
|
|
Muokattu Lee cGVHD -oireiden asteikon muutos
Aikaikkuna: Jopa 18 kuukautta
|
Asteikko sisältää 30 asiaa, jotka on ryhmitelty 7 ala-asteikkoon (iho, silmät, suu, keuhkot, ravitsemus, energia ja psykologinen).
Potilaat kertovat, kuinka "vaivautuneita" he tuntevat kustakin oireesta käyttämällä viiden pisteen Likert-asteikkoa "ei ollenkaan" (0) "erittäin" (4).
Korkeampi pistemäärä osoittaa pahempia oireita, raportointipisteet normalisoituvat asteikolla 0-100.
|
Jopa 18 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 4. joulukuuta 2024
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 12. toukokuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 24. syyskuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 27. syyskuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 27. toukokuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 21. toukokuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Keuhkokuumeen järjestäminen
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Keuhkoputken sairaudet
- Keuhkosairaudet, obstruktiiviset
- Obliterans keuhkoputkentulehdus
- Bronkioliitti
- Keuhkoputkentulehdus
- Siirrännäinen vs. isäntätauti
- Bronchiolitis Obliterans -oireyhtymä
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Entsyymin estäjät
- Proteiinikinaasin estäjät
- belumosudil
- KD025
Muut tutkimustunnusnumerot
- ACT18369
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä potilastason tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin, mukaan lukien kliinisen tutkimuksen raportti, tutkimuspöytäkirja mahdollisine muutoksineen, tyhjä tapausraporttilomake, tilastollinen analyysisuunnitelma ja tietojoukon spesifikaatiot.
Potilastason tiedot anonymisoidaan ja tutkimusasiakirjat poistetaan kokeen osallistujien yksityisyyden suojaamiseksi.
Lisätietoja Sanofin tiedonjakokriteereistä, tukikelpoisista tutkimuksista ja käyttöoikeuden hakemisprosessista löytyy osoitteesta: https://vivli.org
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .