Uno studio clinico per valutare la farmacocinetica, l'efficacia e la sicurezza di Belumosudil negli adolescenti cinesi affetti da cGVHD che hanno avuto una risposta inadeguata ai glucocorticoidi o ad altre terapie sistemiche

Criteri di inclusione:

• Il partecipante deve avere un'età compresa tra 12 e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
• Il partecipante è stato sottoposto a trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche (allo-HSCT).
• Presenta cGVHD attiva da moderata a grave.
• Ha ricevuto almeno una linea di terapia sistemica precedente per cGVHD.
• Il partecipante deve ricevere una terapia con corticosteroidi per cGVHD con una dose stabile per almeno 2 settimane prima della prima dose dell'IMP.
• Ha un punteggio di prestazione Lansky-Play ≥60.
• I partecipanti dovrebbero avere una sopravvivenza prevista superiore a 6 mesi.
• Peso corporeo pari o superiore a 30 kg.
• L'uso di contraccettivi da parte di uomini e donne deve essere coerente con le normative locali relative ai metodi contraccettivi per coloro che partecipano agli studi clinici.
• Il partecipante o il suo rappresentante legalmente autorizzato (LAR) deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato.

Criteri di esclusione:

I partecipanti sono esclusi dallo studio se si applica uno dei seguenti criteri:

• Recidiva di neoplasie ematologiche (secondo i criteri corrispondenti per recidiva di neoplasie ematologiche primarie) o malattia linfoproliferativa post-trapianto allo screening.
• Ricezione di terapia sistemica sperimentale per cGVHD entro 28 giorni prima dell'arruolamento, a meno che il trattamento precedente non fosse stato eliminato per almeno 28 giorni o 5 emivite prima dell'arruolamento, a seconda di quale sia il periodo più breve.
• Conta assoluta dei neutrofili (ANC) <1,0 × 10^9/L.
• Conta piastrinica <50 × 10^9/L.
• Alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma (ULN), aspartato aminotransferasi (AST) >3 volte ULN.
• Bilirubina totale (TBIL) >1,5 × ULN (>3 ULN in caso di sindrome di Gilbert).
• Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) <30 ml/min/1,73 m^2 utilizzando la formula rivista Bedside Schwartz . Equazione di Schwartz rivista: CrCl (mL/min/1,73 m^2) = 0,413 × (altezza [in cm])/creatinina (in mg/dl) alla visita di screening.
• Partecipante non idoneo alla partecipazione, qualunque sia il motivo, a giudizio dello sperimentatore, comprese le condizioni mediche o cliniche, o partecipanti potenzialmente a rischio di non conformità alle procedure dello studio.