Um estudo clínico para avaliar a farmacocinética, eficácia e segurança do belumosudil em adolescentes chineses com DECHc que tiveram uma resposta inadequada aos glicocorticóides ou outras terapias sistêmicas

Critérios de inclusão:

• O participante deve ter entre 12 e menos de 18 anos de idade no momento da assinatura do consentimento informado.
• O participante foi submetido a transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas (alo-HSCT).
• Tem cGVHD ativa moderada a grave.
• Recebeu pelo menos uma linha de terapia sistêmica anterior para cGVHD.
• O participante deve receber terapia com corticosteroides para cGVHD com uma dose estável por pelo menos 2 semanas antes da primeira dose do ME.
• Tem uma pontuação de desempenho Lansky-Play ≥60.
• Os participantes devem ter uma sobrevida esperada superior a 6 meses.
• Peso corporal de 30 kg e acima.
• O uso de contraceptivos por homens e mulheres deve ser consistente com os regulamentos locais relativos aos métodos contraceptivos para aqueles que participam de estudos clínicos.
• O participante ou seu representante legal autorizado (LAR) deve ser capaz de dar consentimento informado assinado.

Critérios de exclusão:

Os participantes serão excluídos do estudo se algum dos seguintes critérios se aplicar:

• Recorrência de neoplasias hematológicas (de acordo com os critérios correspondentes para recorrência de neoplasias hematológicas primárias) ou doença linfoproliferativa pós-transplante na triagem.
• Recebeu terapia sistêmica experimental para DECHc dentro de 28 dias antes da inscrição, a menos que o tratamento anterior tenha sido eliminado por pelo menos 28 dias ou 5 meias-vidas antes da inscrição, o que for mais curto.
• Contagem absoluta de neutrófilos (ANC) <1,0 × 10^9/L.
• Contagem de plaquetas <50 × 10^9/L.
• Alanina aminotransferase (ALT) >3× o limite superior do normal (ULN), aspartato aminotransferase (AST) >3 × LSN.
• Bilirrubina total (TBIL) >1,5 × LSN (>3 LSN se síndrome de Gilbert).
• Taxa estimada de filtração glomerular (TFGe) <30 mL/min/1,73 m^2 usando a fórmula revisada de Bedside Schwartz. Equação de Schwartz revisada: CrCl (mL/min/1,73 m^2) = 0,413 × (altura [em cm])/Creatinina (em mg/dL) na consulta de triagem.
• Participante não adequado para participação, seja qual for o motivo, conforme julgado pelo Investigador, incluindo condições médicas ou clínicas, ou participantes potencialmente em risco de descumprimento dos procedimentos do estudo.