非腫瘍性形質細胞関連疾患患者の治療を目的としたアニトキャブタジェン オートロイセルの第 1 相研究
2026年2月24日 更新者：Arcellx, Inc.
全身性重症筋無力症（GMG）患者におけるアニトセルの安全性、忍容性、予備的有効性を評価するために設計された第1相用量漸増研究。
アニトカビタゲン オートロイセル (アニトセル) は、BCMA 指向の CAR-T 細胞療法です。
調査の概要
詳細な説明
これは、治療神経内科医の判断で免疫抑制療法が臨床的に適応されているGMG（MGFAグレード2～4a）の成人被験者を対象とした、アニトセル*の第1相非盲検多施設共同安全性および用量漸増試験です。 。 この研究の主な目的は、GMG 患者に投与する場合のアニトセルの RP2D の選択をサポートするために、DLT および MTD (該当する場合) の同定を含む安全性プロファイルを評価することです。
この研究には、スクリーニング、登録（白血球除去）、リンパ除去（LD）化学療法による前治療、アニトセルによる治療、追跡調査という一連の段階があります。 アニトセルの製造中に、研究者の裁量により、オプションのブリッジング療法が許可されます。
アニトセルの 1 回の注入後、安全性と有効性の両方のデータが評価されます。 DLT はアニトセル投与後最初の 28 日間に評価され、研究全体を通じて安全性データが収集されます。
*アニトカブタジェン オートロイセル (アニトセル) 製剤は、D ドメイン キメラ抗原受容体 (CAR) を発現するように ex vivo で遺伝子改変された自己 T 細胞で構成され、その後に分化 8 (CD8) ヒンジと膜貫通領域のクラスターが続きます。は、B 細胞成熟抗原 (BCMA) を特異的に認識する 4-1BB および CD3ξ の細胞内シグナル伝達ドメインに融合されています。 アニトキャブタジェン オートロイセルの活性物質は、エクスビボでの T 細胞活性化、複製欠損レンチウイルス ベクターによる遺伝子導入、および増殖を経た CAR+ CD3+ T 細胞です。
研究の種類
介入
入学 (推定)
30
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Clinical Information
- 電話番号：240-327-0379
- メール：clinical@arcellx.com
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- 募集
- UCLA Medical Center
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Orange、California、アメリカ、92602
- 募集
- University of California, Irvine
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Palo Alto、California、アメリカ、94305
- 募集
- Stanford Hospital
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33612
- 募集
- University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- 募集
- Karmanos Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55414
- 募集
- University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- 募集
- Mayo Clinic
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New York
-
New York、New York、アメリカ、10032
- 募集
- Columbia University Irving Medical Center
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Ohio
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Columbus、Ohio、アメリカ、43221
- 募集
- Ohio State University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- 募集
- Oregon Health & Science University (OHSU)
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19140
- 募集
- Temple University Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- 募集
- UT Southwestern Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- Houston Methodist Hospital
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 対象者は18歳以上である必要があります
- スクリーニング時にMGFA臨床分類グレード2～4Aを持っている必要があります
- 被験者は臨床的に活動性の疾患を患っており、GMGに対する継続的な治療を必要としている必要があります
- スクリーニング時のMG-ADLスコア6およびQMGスコア>10
- GMG 特異的自己抗体は参照検査室の ULN を超えていなければなりません
除外基準:
- 対象者は妊娠中または授乳中です
- -白血球除去療法前またはアニト細胞注入前の指定された期間内での抗CD20薬、カルシニューリン阻害剤、FcRN阻害剤、アザチオプリン、ミコフェノール酸モフェチル、メトトレキサート、またはシクロホスファミドによる治療
- 遺伝子治療、キメラ抗原受容体治療、またはT細胞エンゲージャーによる以前の治療歴がある
- スクリーニング後6か月以内に胸腺摘出術を行ったことがある
- 研究参加時および研究者の意見では十分に管理されていない主要な慢性疾患
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アニトセル
単回投与のアニト細胞を静脈内に注入
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アニトカビタゲン オートロイセル BCMA による D ドメインと呼ばれる新規合成結合ドメインを使用した CAR T 細胞療法
他の名前：
被験者はCAR T注入の5日前に標準的なリンパ除去レジメンを受ける
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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DLT および MTD (該当する場合) を含む安全性プロファイルを評価します。
時間枠：24ヶ月
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DLT や臨床検査値異常を含む、治療中に発生した有害事象 (TEAE) の種類、発生率、重症度
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24ヶ月
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RP2Dの選択
時間枠：24ヶ月
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MTDを評価し、RP2Dを確立する
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24ヶ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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重症筋無力症の日常生活活動（MG ADL）スコアにおけるアニトセルの臨床効果を定量化する
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でベースラインからのMG ADLスコアの2ポイント以上の変化を達成した被験者の割合。
MG-ADL は、GMG の症状と日常生活活動に関連する機能活動を評価する 8 項目の患者報告結果尺度で、0 から 24 の範囲の合計スコアを生成します。スコアが高いほど、疾患症状の重症度が高いことを示します。
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24ヶ月
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定量的重症筋無力症 (QMG) スコアにおける Anito-cel の臨床効果を定量化する
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でベースラインから QMG に 3 ポイント以上の変化を達成した被験者の割合。
QMG スコアは、身体の機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する 13 項目の医師による直接評価スコアリング システムです。
合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
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24ヶ月
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重症筋無力症複合 (MGC) スケールでアニトセルの臨床効果を定量化します。
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でベースラインから MGC スコアに 3 ポイント以上の変化を達成した被験者の割合。
MGC は、身体検査所見と患者の病歴に基づいて GMG の兆候と症状を測定する 10 項目の評価です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 50 で、スコアが高いほど障害が重度であることを示します。
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24ヶ月
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QMG スコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でのベースラインからの QMG スコアの平均変化。
QMG スコアは、身体の機能と構造の障害に基づいて疾患の重症度を定量化する 13 項目の医師による直接評価スコアリング システムです。
合計 QMG スコアの範囲は 0 ～ 39 で、スコアが高いほど疾患の重症度が高いことを示します。
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24ヶ月
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MG-ADLスコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でのベースラインからの MG-ADL スコアの平均変化。
MG-ADL は、GMG の症状と日常生活活動に関連する機能活動を評価する 8 項目の患者報告結果尺度で、0 から 24 の範囲の合計スコアを生成します。スコアが高いほど、疾患症状の重症度が高いことを示します。
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24ヶ月
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MCGスコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でのベースラインからの MGC スコアの平均変化。
MGC は、身体検査所見と患者の病歴に基づいて GMG の兆候と症状を測定する 10 項目の評価です。
合計スコアの範囲は 0 ～ 50 で、スコアが高いほど障害が重度であることを示します。
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24ヶ月
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MG-QoL15R スコアの平均変化
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点でのベースラインからの MG QoL15R スコアの平均変化。
MG-QoL15 は、臨床医が GMG に関連する患者の生活の質を推定できるようにする 15 項目のアンケートです。
累積スコアは 0 ～ 60 の範囲であり、スコアが高いほど生活の質の低下を表します。
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24ヶ月
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筋無力症特異的自己抗体の力価の変化
時間枠：24ヶ月
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治療後の任意の時点で筋無力症特異的自己抗体力価がベースラインから50%以上低下した被験者の割合
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24ヶ月
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アニトセルの PK パラメータ: Cmax
時間枠：1日目から24か月まで
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Cmax は、末梢血単核球上のベクター コピー数 (VCN) を使用して測定/定量されたアニトセルの最大観察濃度として定義されます。
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1日目から24か月まで
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アニトセルの PK パラメータ: Tmax
時間枠：1日目から24か月まで
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Tmax は、末梢血単核球上のベクター コピー数 (VCN) を使用して測定/定量されたアニトセルの Cmax の時間 (観察された時点) として定義されます。
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1日目から24か月まで
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アニトセルの PK パラメーター: 曲線下面積 (AUC)
時間枠：1日目から24か月まで
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AUC は、VCN を使用して末梢血単核細胞に対して経時的に測定/定量された、血液中のアニトセル濃度の尺度です。
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1日目から24か月まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年4月30日
一次修了 (推定)
2027年3月1日
研究の完了 (推定)
2028年4月1日
試験登録日
最初に提出
2024年9月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月2日
最初の投稿 (実際)
2024年10月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年2月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年2月24日
最終確認日
2026年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ARC-311
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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