Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 1 autoleucelu anitokabtagenu w leczeniu pacjentów z nieonkologicznymi chorobami związanymi z komórkami plazmatycznymi

24 lutego 2026 zaktualizowane przez: Arcellx, Inc.
Badanie fazy 1 dotyczące zwiększania dawki, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i wstępnej skuteczności preparatu Anito-cel u pacjentów z uogólnioną miastenią (GMG). Anitokabtagen autoleucel (anito-cel) jest terapią komórkami CAR-T kierowaną przez BCMA.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte, wieloośrodkowe badanie fazy I dotyczące bezpieczeństwa i zwiększania dawki anito-cel* u dorosłych pacjentów z GMG (stopień MGFA od 2 do 4a), u których leczenie immunosupresyjne jest klinicznie wskazane w ocenie prowadzącego neurologa . Głównym celem tego badania jest ocena profilu bezpieczeństwa, w tym wszelkich DLT i identyfikacja MTD (jeśli dotyczy), w celu wsparcia wyboru RP2D anito-celu podawanego pacjentom z GMG.

Badanie będzie składać się z następujących następujących po sobie faz: badanie przesiewowe, włączenie do badania (leukafereza), wstępne leczenie chemioterapią limfodeplecyjną (LD), leczenie anito-celem i obserwacja. Opcjonalna terapia pomostowa jest dozwolona według uznania badacza podczas wytwarzania Anito-Cel.

Po pojedynczej infuzji anito-celu zostaną ocenione zarówno dane dotyczące bezpieczeństwa, jak i skuteczności. DLT będą oceniane w ciągu pierwszych 28 dni po podaniu anito-celu, a dane dotyczące bezpieczeństwa będą zbierane w trakcie badania.

*Produkt leczniczy anitokabtagenu autoleucel (anito-cel) składa się z autologicznych komórek T, które zostały genetycznie zmodyfikowane ex vivo w celu ekspresji chimerycznego receptora antygenu (CAR) domeny D, po którym następuje skupisko różnicowania 8 (CD8) regionu zawiasowego i regionu transbłonowego, które jest połączony z wewnątrzkomórkowymi domenami sygnalizacyjnymi dla 4-1BB i CD3ξ, które specyficznie rozpoznają antygen dojrzewania komórek B (BCMA). Substancją czynną autoleucelu anitokabtagenu są komórki T CAR+ CD3+, które przeszły aktywację komórek T ex vivo, transfer genów przez wektor lentiwirusowy z niedoborem replikacji i ekspansję.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

30

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Rekrutacyjny
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92602
        • Rekrutacyjny
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94305
        • Rekrutacyjny
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Rekrutacyjny
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55414
        • Rekrutacyjny
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Rekrutacyjny
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Rekrutacyjny
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Rekrutacyjny
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19140
        • Rekrutacyjny
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Rekrutacyjny
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • Houston Methodist Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Uczestnik musi mieć ukończone 18 lat
  • W momencie badania przesiewowego musi posiadać klasyfikację kliniczną MGFA w stopniu 2-4A
  • Podmiot musi mieć klinicznie aktywną chorobę i wymagać ciągłego leczenia GMG
  • Wynik MG-ADL 6 i wynik QMG > 10 podczas badania przesiewowego
  • Poziom autoprzeciwciał specyficznych dla GMG musi być powyżej ULN laboratorium referencyjnego

Kryteria wykluczenia:

  • Podmiot jest w ciąży lub karmi piersią
  • Leczenie środkami anty-CD20, inhibitorami kalcyneuryny, inhibitorami FcRN, azatiopryną, mykofenolanem mofetylu, metotreksatem lub cyklofosfamidem w określonym czasie przed leukaferezą lub przed wlewem anito-cel
  • Wcześniejsze leczenie dowolną terapią genową, chimeryczną terapią receptorem antygenu lub czynnikiem angażującym limfocyty T
  • Poprzednia tymektomia w ciągu 6 miesięcy od badania przesiewowego
  • Poważna choroba przewlekła, która w momencie włączenia do badania i w opinii badacza nie była dobrze leczona

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: anito-cel
Pojedyncza dawka komórek anito-cel podana dożylnie
Biologiczny: anito-cel
Anitokabtagen autoleucel BCMA ukierunkowana terapia komórkami T CAR przy użyciu nowej, syntetycznej domeny wiążącej, zwanej domeną D
Inne nazwy:
  • KOSZYK-ddBCMA
  • autoleucel anitokabtagenu
Lek: Standardowy schemat leczenia limfodeplecji
Standardowy schemat leczenia limfodeplecji otrzymuje na 5 dni przed infuzją CAR T
Inne nazwy:
  • Cyklofosfamid
  • Fludarabina

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń profil bezpieczeństwa, w tym wszelkie DLT i MTD (jeśli dotyczy)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Rodzaj, częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych powstających podczas leczenia (TEAE), w tym DLT i nieprawidłowości w wynikach badań laboratoryjnych
24 miesiące
Wybór RP2D
Ramy czasowe: 24 miesiące
Oceń MTD i ustal RP2D
24 miesiące

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena ilościowa wpływu klinicznego Anito-cel na wynik czynności życia codziennego w miastenii (MG ADL)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli zmianę wyniku MG ADL o ≥2 punkty w porównaniu z wartością wyjściową w dowolnym momencie po leczeniu. MG-ADL to 8-elementowy miernik wyniku zgłaszany przez pacjenta, oceniający objawy GMG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami życia codziennego, dający całkowity wynik w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów choroby.
24 miesiące
Kwantyfikacja efektu klinicznego Anito-cel w ilościowej punktacji miastenii (QMG)
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ≥3-punktową zmianę QMG w porównaniu z wartością wyjściową w dowolnym momencie po leczeniu. Wynik QMG to 13-elementowy system bezpośredniej oceny lekarskiej, który określa ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Całkowity wynik QMG mieści się w zakresie od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
24 miesiące
Ocenić ilościowo efekt kliniczny Anito-cel w skali złożonej z miastenią (MGC).
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli zmianę wyniku MGC o ≥3 punkty w porównaniu z wartością wyjściową w dowolnym momencie po leczeniu. MGC to 10-punktowa ocena, która mierzy oznaki i objawy GMG na podstawie wyników badania fizykalnego i historii pacjenta. Całkowity wynik waha się od 0 do 50, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie.
24 miesiące
Średnia zmiana wyniku QMG
Ramy czasowe: 24 miesiące
Średnia zmiana wyniku QMG w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym momencie po leczeniu. Wynik QMG to 13-elementowy system bezpośredniej oceny lekarskiej, który określa ciężkość choroby na podstawie upośledzenia funkcji i struktur ciała. Całkowity wynik QMG mieści się w zakresie od 0 do 39, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie choroby.
24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MG-ADL
Ramy czasowe: 24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MG-ADLscore w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym momencie po leczeniu. MG-ADL to 8-elementowy miernik wyniku zgłaszany przez pacjenta, oceniający objawy GMG i czynności funkcjonalne związane z czynnościami życia codziennego, dający całkowity wynik w zakresie od 0 do 24, gdzie wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie objawów choroby.
24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MCG
Ramy czasowe: 24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MGC w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym momencie po leczeniu. MGC to 10-punktowa ocena, która mierzy oznaki i objawy GMG na podstawie wyników badania fizykalnego i historii pacjenta. Całkowity wynik waha się od 0 do 50, gdzie wyższe wyniki wskazują na poważniejsze upośledzenie.
24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MG-QoL15R
Ramy czasowe: 24 miesiące
Średnia zmiana wyniku MG QoL15R w stosunku do wartości wyjściowych w dowolnym punkcie czasowym po leczeniu. MG-QoL15 to kwestionariusz składający się z 15 pozycji, który pozwala lekarzom ocenić jakość życia pacjenta w odniesieniu do GMG. Łączne wyniki wahają się od 0 do 60, przy czym wyższe wyniki oznaczają obniżoną jakość życia.
24 miesiące
Zmiana miana autoprzeciwciał specyficznych dla miastenii
Ramy czasowe: 24 miesiące
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli ≥50% zmniejszenie miana autoprzeciwciał swoistych dla miastenii w porównaniu z wartością wyjściową w dowolnym momencie po leczeniu
24 miesiące
PK Parametr dla anito-celu: Cmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do 24 miesięcy
Cmax definiuje się jako maksymalne obserwowane stężenie anitocelu zmierzone/określone ilościowo przy użyciu liczby kopii wektorowych (VCN) na komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej
Dzień 1 do 24 miesięcy
PK Parametr dla anito-celu: Tmax
Ramy czasowe: Dzień 1 do 24 miesięcy
Tmax definiuje się jako czas (obserwowany punkt czasowy) Cmax anitocelu zmierzonego/określonego ilościowo przy użyciu liczby kopii wektorowych (VCN) na komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej
Dzień 1 do 24 miesięcy
Parametr PK dla anito-celu: Pole pod krzywą (AUC)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 24 miesięcy
AUC jest miarą stężenia anitocelu we krwi mierzonego/określanego ilościowo przy użyciu VCN na komórkach jednojądrzastych krwi obwodowej w czasie.
Dzień 1 do 24 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Arcellx, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

30 kwietnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 marca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

19 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

2 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 lutego 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ARC-311

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj