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Un estudio de fase 1 de anitocabtagene autoleucel para el tratamiento de sujetos con enfermedades no oncológicas relacionadas con células plasmáticas

24 de febrero de 2026 actualizado por: Arcellx, Inc.
Un estudio de fase 1 de aumento de dosis diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y eficacia preliminar de anito-cel en sujetos con miastenia gravis generalizada (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) es una terapia con células CAR-T dirigida por BCMA.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase 1, abierto, multicéntrico, de seguridad y aumento de dosis de anito-cel* en sujetos adultos con GMG (MGFA Grado 2 a 4a), en quienes la terapia inmunosupresora está clínicamente indicada a juicio del neurólogo tratante. . El objetivo principal de este estudio es evaluar el perfil de seguridad, incluida cualquier DLT y la identificación de un MTD (si corresponde), para respaldar la selección del RP2D de anito-cel cuando se administra a sujetos con GMG.

El estudio tendrá las siguientes fases secuenciales: cribado, inscripción (leucoféresis), pretratamiento con quimioterapia de linfodepleción (LD), tratamiento con anito-cel y seguimiento. Se permite la terapia puente opcional a discreción del investigador mientras se fabrica anito-cel.

Después de una única infusión de anito-cel, se evaluarán los datos de seguridad y eficacia. Los DLT se evaluarán en los primeros 28 días después de la administración de anito-cel y se recopilarán datos de seguridad durante todo el estudio.

*El medicamento Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) consiste en células T autólogas que han sido modificadas genéticamente ex vivo para expresar un receptor de antígeno quimérico (CAR) de dominio D, seguido de un grupo de bisagra de diferenciación 8 (CD8) y una región transmembrana que está fusionado a los dominios de señalización intracelular para 4-1BB y CD3ξ, que reconoce específicamente el antígeno de maduración de células B (BCMA). El principio activo de anitocabtagene autoleucel son las células T CAR+ CD3+ que han experimentado activación de células T ex vivo, transferencia de genes mediante un vector lentiviral de replicación deficiente y expansión.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Clinical Information
  • Número de teléfono: 240-327-0379
  • Correo electrónico: clinical@arcellx.com

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Reclutamiento
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92602
        • Reclutamiento
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Reclutamiento
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Reclutamiento
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Reclutamiento
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Reclutamiento
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Reclutamiento
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Reclutamiento
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Reclutamiento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Reclutamiento
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Reclutamiento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • Houston Methodist Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto debe tener 18 años de edad o más.
  • Debe tener clasificación clínica MGFA Grados 2-4A en el momento de la evaluación
  • El sujeto debe tener una enfermedad clínicamente activa y requerir terapia continua para GMG.
  • Puntuación MG-ADL 6 y puntuación QMG >10 en el cribado
  • Los autoanticuerpos específicos de GMG deben estar por encima del LSN del laboratorio de referencia.

Criterios de exclusión:

  • El sujeto está embarazada o amamantando.
  • Tratamiento con agentes anti-CD20, inhibidores de la calcineurina, inhibidores de FcRN, azatioprina, micofenolato de mofetilo, metotrexato o ciclofosfamida dentro del período de tiempo especificado antes de la leucoféresis o antes de la infusión de anito-cel
  • Tratamiento previo con cualquier terapia génica, terapia con receptores de antígenos quiméricos o activador de células T.
  • Timectomía previa dentro de los 6 meses posteriores al cribado
  • Enfermedad crónica importante que no se maneja bien en el momento del ingreso al estudio y en la opinión del investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: anito-cel
Dosis única de células anito-cel infundidas por vía intravenosa
Biológico: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA dirigió la terapia con células T CAR utilizando un nuevo dominio de unión sintético, llamado dominio D
Otros nombres:
  • CARRITO-ddBCMA
  • anitocabtagén autoleucel
Droga: Régimen estándar de linfodepleción
El sujeto del régimen de linfodepleción estándar recibe 5 días antes de la infusión de CAR T
Otros nombres:
  • Ciclofosfamida
  • Fludarabina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluar el perfil de seguridad, incluido cualquier DLT y MTD (si corresponde)
Periodo de tiempo: 24 meses
Tipo, incidencia y gravedad de los eventos adversos que surgen del tratamiento (EAET), incluidos DLT y anomalías de laboratorio.
24 meses
Selección de RP2D
Periodo de tiempo: 24 meses
Evaluar el MTD y establecer el RP2D
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cuantificar el efecto clínico de Anito-cel en la puntuación de las actividades de la vida diaria (MG ADL) de miastenia gravis
Periodo de tiempo: 24 meses
La proporción de sujetos que lograron un cambio de ≥2 puntos en la puntuación de MG ADL desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. La MG-ADL es una medida de resultado informada por el paciente de 8 ítems que evalúa los síntomas de GMG y las actividades funcionales relacionadas con las actividades de la vida diaria y produce una puntuación total que varía de 0 a 24, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas de la enfermedad.
24 meses
Cuantificar el efecto clínico de Anito-cel en la puntuación cuantitativa de miastenia gravis (QMG)
Periodo de tiempo: 24 meses
La proporción de sujetos que lograron un cambio ≥3 puntos en el QMG desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. La puntuación QMG es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales. La puntuación total del QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
24 meses
Cuantificar el efecto clínico de Anito-cel en la escala Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Periodo de tiempo: 24 meses
La proporción de sujetos que lograron un cambio ≥3 puntos en la puntuación MGC desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. El MGC es una evaluación de 10 ítems que mide los signos y síntomas de GMG según los hallazgos del examen físico y el historial del paciente. La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave.
24 meses
Cambio medio en la puntuación QMG
Periodo de tiempo: 24 meses
El cambio medio en la puntuación QMG desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. La puntuación QMG es un sistema de puntuación de evaluación directa del médico de 13 ítems que cuantifica la gravedad de la enfermedad, en función de las deficiencias de las funciones y estructuras corporales. La puntuación total del QMG varía de 0 a 39, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de la enfermedad.
24 meses
Cambio medio en la puntuación MG-ADL
Periodo de tiempo: 24 meses
El cambio medio en la puntuación MG-ADL desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. La MG-ADL es una medida de resultado informada por el paciente de 8 ítems que evalúa los síntomas de GMG y las actividades funcionales relacionadas con las actividades de la vida diaria y produce una puntuación total que varía de 0 a 24, donde las puntuaciones más altas indican una mayor gravedad de los síntomas de la enfermedad.
24 meses
Cambio medio en la puntuación MCG
Periodo de tiempo: 24 meses
El cambio medio en la puntuación MGC desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. El MGC es una evaluación de 10 ítems que mide los signos y síntomas de GMG según los hallazgos del examen físico y el historial del paciente. La puntuación total oscila entre 0 y 50, donde las puntuaciones más altas indican un deterioro más grave.
24 meses
Cambio medio en la puntuación MG-QoL15R
Periodo de tiempo: 24 meses
El cambio medio en la puntuación MG QoL15R desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento. El MG-QoL15 es un cuestionario de 15 ítems que permite a los médicos estimar la calidad de vida de un paciente relevante para GMG. Las puntuaciones acumuladas varían de 0 a 60, y las puntuaciones más altas representan una menor calidad de vida.
24 meses
Cambio en el título de autoanticuerpos específicos de miastenia
Periodo de tiempo: 24 meses
La proporción de sujetos que lograron una reducción ≥50% en los títulos de autoanticuerpos específicos de miastenia desde el inicio en cualquier momento después del tratamiento.
24 meses
Parámetro PK para anito-cel: Cmax
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 24 meses
Cmax se define como la concentración máxima observada de anitocel medida/cuantificada utilizando el número de copias del vector (VCN) en células mononucleares de sangre periférica.
Día 1 hasta 24 meses
Parámetro PK para anito-cel: Tmax
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 24 meses
Tmax se define como el tiempo (punto de tiempo observado) de Cmax de anitocel medido/cuantificado utilizando el número de copias del vector (VCN) en células mononucleares de sangre periférica.
Día 1 hasta 24 meses
Parámetro PK para anito-cel: Área bajo la curva (AUC)
Periodo de tiempo: Día 1 hasta 24 meses
El AUC es una medida de la concentración de anitocel en la sangre medida/cuantificada utilizando VCN en células mononucleares de sangre periférica a lo largo del tiempo.
Día 1 hasta 24 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Arcellx, Inc.

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

30 de abril de 2025

Finalización primaria (Estimado)

1 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de abril de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

19 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

4 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ARC-311

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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