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Um estudo de fase 1 de Anitocabtagene Autoleucel para o tratamento de indivíduos com doenças não oncológicas relacionadas a células plasmáticas

24 de fevereiro de 2026 atualizado por: Arcellx, Inc.
Um estudo de escalonamento de dose de Fase 1 projetado para avaliar a segurança, tolerabilidade e eficácia preliminar do anito-cel em indivíduos com miastenia gravis generalizada (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) é uma terapia com células CAR-T dirigida por BCMA.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase 1 aberto, multicêntrico de segurança e escalonamento de dose de anito-cel* em indivíduos adultos com GMG (MGFA Grau 2 a 4a), nos quais a terapia imunossupressora é clinicamente indicada no julgamento do neurologista responsável pelo tratamento . O objetivo principal deste estudo é avaliar o perfil de segurança, incluindo qualquer DLT e identificação de um MTD (se aplicável), para apoiar a seleção do RP2D de anito-cel quando administrado a indivíduos com GMG.

O estudo terá as seguintes fases sequenciais: triagem, inscrição (leucaferese), pré-tratamento com quimioterapia de linfodepleção (LD), tratamento com anito-cel e acompanhamento. A terapia de ponte opcional é permitida a critério do investigador enquanto o anito-cel está sendo fabricado.

Após uma única infusão de anito-cel, os dados de segurança e eficácia serão avaliados. Os DLTs serão avaliados nos primeiros 28 dias após a administração do anito-cel, e os dados de segurança serão coletados ao longo do estudo.

*O medicamento Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) consiste em células T autólogas que foram geneticamente modificadas ex vivo para expressar um receptor de antígeno quimérico (CAR) de domínio D, seguido por um agrupamento de dobradiça de diferenciação 8 (CD8) e região transmembrana que é fundido aos domínios de sinalização intracelular para 4-1BB e CD3ξ, que reconhece especificamente o antígeno de maturação de células B (BCMA). A substância ativa do anitocabtagene autoleucel são células T CAR+ CD3+ que foram submetidas à ativação ex vivo de células T, transferência genética por vetor lentiviral deficiente em replicação e expansão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Recrutamento
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Estados Unidos, 92602
        • Recrutamento
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94305
        • Recrutamento
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
        • Recrutamento
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Recrutamento
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55414
        • Recrutamento
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10032
        • Recrutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Recrutamento
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Recrutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19140
        • Recrutamento
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • Recrutamento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • Houston Methodist Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • O sujeito deve ter 18 anos de idade ou mais
  • Deve ter classificação clínica MGFA Graus 2-4A no momento da triagem
  • O indivíduo deve ter doença clinicamente ativa e necessitar de terapia contínua para GMG
  • Pontuação MG-ADL 6 e pontuação QMG >10 na triagem
  • Os autoanticorpos específicos para GMG devem estar acima do LSN do laboratório de referência

Critérios de exclusão:

  • A pessoa está grávida ou amamentando
  • Tratamento com agentes anti-CD20, inibidores de calcineurina, inibidores de FcRN, azatioprina, micofenolato mofetil, metotrexato ou ciclofosfamida dentro do período de tempo especificado antes da leucaferese ou antes da infusão de anito-cel
  • Tratamento prévio com qualquer terapia genética, terapia com receptor de antígeno quimérico ou acoplador de células T
  • Timectomia prévia dentro de 6 meses após a triagem
  • Doença crónica grave que não é bem gerida no momento da entrada no estudo e na opinião do investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: anito-cel
Dose única de células anito-cel infundidas por via intravenosa
Biológico: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA dirigiu a terapia com células T CAR usando um novo domínio de ligação sintética, denominado Domínio D
Outros nomes:
  • CART-ddBCMA
  • anitocabtagene autoleucel
Medicamento: Regime padrão de linfodepleção
Indivíduos do regime de linfodepleção padrão recebem 5 dias antes da infusão de CAR T
Outros nomes:
  • Ciclofosfamida
  • Fludarabina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avalie o perfil de segurança, incluindo qualquer DLT e MTD (se aplicável)
Prazo: 24 meses
Tipo, incidência e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), incluindo DLT(s) e anormalidades laboratoriais
24 meses
Seleção de RP2D
Prazo: 24 meses
Avalie o MTD e estabeleça o RP2D
24 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Quantificar o efeito clínico do Anito-cel na pontuação de atividades de vida diária da miastenia gravis (MG ADL)
Prazo: 24 meses
A proporção de indivíduos que alcançaram uma alteração ≥2 pontos na pontuação MG ADL da linha de base em qualquer momento após o tratamento. O MG-ADL é uma medida de resultados relatados pelo paciente com 8 itens que avalia os sintomas da GMG e as atividades funcionais relacionadas às atividades da vida diária e produz uma pontuação total que varia de 0 a 24, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade dos sintomas da doença.
24 meses
Quantificar o efeito clínico do Anito-cel na pontuação quantitativa da miastenia gravis (QMG)
Prazo: 24 meses
A proporção de indivíduos que alcançaram uma alteração ≥3 pontos no QMG da linha de base em qualquer momento após o tratamento. A pontuação QMG é um sistema de pontuação de avaliação direta do médico com 13 itens que quantifica a gravidade da doença, com base nas deficiências das funções e estruturas do corpo. A pontuação total do QMG varia de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
24 meses
Quantifique o efeito clínico do Anito-cel na escala Miastenia Gravis Composite (MGC).
Prazo: 24 meses
A proporção de indivíduos que alcançaram uma alteração ≥3 pontos na pontuação MGC da linha de base em qualquer momento após o tratamento. O MGC é uma avaliação de 10 itens que mede sinais e sintomas de GMG com base nos achados do exame físico e no histórico do paciente. A pontuação total varia de 0 a 50, onde pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave.
24 meses
Mudança média na pontuação QMG
Prazo: 24 meses
A alteração média na pontuação QMG da linha de base em qualquer momento após o tratamento. A pontuação QMG é um sistema de pontuação de avaliação direta do médico com 13 itens que quantifica a gravidade da doença, com base nas deficiências das funções e estruturas do corpo. A pontuação total do QMG varia de 0 a 39, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade da doença.
24 meses
Mudança média na pontuação MG-ADL
Prazo: 24 meses
A alteração média no escore MG-ADL da linha de base em qualquer momento após o tratamento. O MG-ADL é uma medida de resultados relatados pelo paciente com 8 itens que avalia os sintomas da GMG e as atividades funcionais relacionadas às atividades da vida diária e produz uma pontuação total que varia de 0 a 24, onde pontuações mais altas indicam maior gravidade dos sintomas da doença.
24 meses
Mudança média na pontuação MCG
Prazo: 24 meses
A alteração média na pontuação MGC da linha de base em qualquer momento após o tratamento. O MGC é uma avaliação de 10 itens que mede sinais e sintomas de GMG com base nos achados do exame físico e no histórico do paciente. A pontuação total varia de 0 a 50, onde pontuações mais altas indicam comprometimento mais grave.
24 meses
Mudança média na pontuação MG-QoL15R
Prazo: 24 meses
A alteração média na pontuação MG QoL15R da linha de base em qualquer momento após o tratamento. O MG-QoL15 é um questionário de 15 itens que permite aos médicos estimar a qualidade de vida de um paciente relevante para GMG. As pontuações cumulativas variam de 0 a 60, com pontuações mais altas representando diminuição da qualidade de vida.
24 meses
Alteração no título de autoanticorpos específicos para miastenia
Prazo: 24 meses
A proporção de indivíduos que alcançaram redução ≥50% nos títulos de autoanticorpos específicos para miastenia desde o início em qualquer momento após o tratamento
24 meses
Parâmetro PK para anito-cel: Cmax
Prazo: Dia 1 até 24 meses
Cmax é definido como a concentração máxima observada de anitocel medida/quantificada usando o número de cópias do vetor (VCN) em células mononucleares do sangue periférico
Dia 1 até 24 meses
Parâmetro PK para anito-cel: Tmax
Prazo: Dia 1 até 24 meses
Tmax é definido como o tempo (ponto de tempo observado) de Cmax de anitocel medido/quantificado usando o número de cópias do vetor (VCN) em células mononucleares do sangue periférico
Dia 1 até 24 meses
Parâmetro PK para anito-cel: Área sob a curva (AUC)
Prazo: Dia 1 até 24 meses
AUC é uma medida da concentração de anitocel no sangue medida/quantificada usando VCN em células mononucleares do sangue periférico ao longo do tempo.
Dia 1 até 24 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

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Arcellx, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

30 de abril de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

1 de março de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de abril de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

19 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

2 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

4 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de fevereiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2026

Última verificação

1 de fevereiro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • ARC-311

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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