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비종양성 혈장 세포 관련 질환이 있는 피험자의 치료를 위한 애니토카브타진 오토류셀의 1상 연구

2026년 2월 24일 업데이트: Arcellx, Inc.
전신 중증 근무력증(GMG) 환자를 대상으로 anito-cel의 안전성, 내약성 및 예비 효능을 평가하기 위해 고안된 1상 용량 증량 연구입니다. Anitocabtagene autoleucel(anito-cel)은 BCMA 지향 CAR-T 세포 치료법입니다.

연구 개요

상태

모병

정황

개입 / 치료

상세 설명

이는 치료 신경과 전문의의 판단에 따라 면역억제 요법이 임상적으로 필요한 GMG 성인 환자(MGFA 2~4a등급)를 대상으로 한 anito-cel*에 대한 공개 라벨, 다기관 안전성 및 용량 증량 연구입니다. . 본 연구의 일차 목적은 GMG 환자에게 투여할 때 anito-cel의 RP2D 선택을 뒷받침하기 위해 모든 DLT 및 MTD 식별(해당되는 경우)을 포함한 안전성 프로필을 평가하는 것입니다.

이 연구는 스크리닝, 등록(백혈구 성분채집술), 림프구 결핍(LD) 화학요법을 통한 전처리, 애니토셀 치료 및 후속 조치 등의 순차적 단계를 거치게 됩니다. anito-cel이 제조되는 동안 연구자의 재량에 따라 선택적 가교 요법이 허용됩니다.

anito-cel을 1회 주입한 후 안전성과 효능 데이터가 모두 평가됩니다. DLT는 anito-cel 투여 후 처음 28일 동안 평가될 것이며 안전성 데이터는 연구 전반에 걸쳐 수집될 것입니다.

*Anitocabtagene autoleucel(anito-cel) 의약품은 D 도메인 키메라 항원 수용체(CAR)를 발현하도록 생체 외에서 유전적으로 변형된 자가 T 세포, 이어서 분화 8(CD8) 힌지 클러스터와 막횡단 영역으로 구성됩니다. B 세포 성숙 항원(BCMA)을 특이적으로 인식하는 4-1BB 및 CD3ξ에 대한 세포내 신호 전달 도메인에 융합됩니다. 아니토카브타겐 오토류셀의 활성물질은 생체 외 T 세포 활성화, 복제 불능 렌티바이러스 벡터에 의한 유전자 전달 및 확장을 거친 CAR+ CD3+ T 세포입니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

30

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Los Angeles, California, 미국, 90095
        • 모병
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, 미국, 92602
        • 모병
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, 미국, 94305
        • 모병
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, 미국, 33612
        • 모병
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • 모병
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55414
        • 모병
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • 모병
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • 모병
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43221
        • 모병
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • 모병
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19140
        • 모병
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • 모병
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • 모병
        • Houston Methodist Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 대상은 18세 이상이어야 합니다.
  • 스크리닝 시점에 MGFA 임상 분류 등급 2~4A를 보유해야 합니다.
  • 피험자는 임상적으로 활성인 질병을 가지고 있어야 하며 GMG에 대한 지속적인 치료가 필요해야 합니다.
  • 스크리닝 시 MG-ADL 점수 6 및 QMG 점수 >10
  • GMG 특이적 자가항체는 기준 실험실 ULN보다 높아야 합니다.

제외 기준:

  • 피험자는 임신 중이거나 모유 수유 중입니다.
  • 백혈구 성분채집술 전 또는 아니토셀 주입 전 지정된 기간 내에 항-CD20제, 칼시뉴린 억제제, FcRN 억제제, 아자티오프린, 마이코페놀레이트 모페틸, 메토트렉세이트 또는 시클로포스파미드로 치료
  • 유전자 요법, 키메라 항원 수용체 요법 또는 T 세포 관여제를 사용한 이전 치료
  • 스크리닝 후 6개월 이내에 이전 흉선절제술을 받은 경우
  • 연구 시작 당시 및 시험자의 의견에 잘 관리되지 않는 주요 만성 질환

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아니토 셀
정맥 내 주입된 항세포 세포의 단일 용량
생물학적: 아니토 셀
아니토카브타겐 오토류셀 BCMA는 D-도메인이라고 불리는 새로운 합성 결합 도메인을 사용하여 CAR T 세포 치료를 유도했습니다.
다른 이름들:
  • 카트-ddBCMA
  • 아니토카바타겐 오토류셀
의약품: 표준 림프 고갈 요법
표준 림프구 고갈 요법 대상자는 CAR T 주입 5일 전에 투여받습니다.
다른 이름들:
  • 사이클로포스파마이드
  • 플루다라빈

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
DLT 및 MTD(해당되는 경우)를 포함한 안전성 프로필을 평가합니다.
기간: 24개월
DLT 및 실험실 이상을 포함한 치료 관련 부작용(TEAE)의 유형, 발생률 및 심각도
24개월
RP2D 선택
기간: 24개월
MTD 평가 및 RP2D 구축
24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
일상 생활의 중증 근무력증 활동(MG ADL) 점수에서 Anito-cel의 임상 효과 정량화
기간: 24개월
치료 후 어느 시점에서든 기준선 대비 MG ADL 점수가 2점 이상 변화한 피험자의 비율입니다. MG-ADL은 GMG 증상과 일상생활 활동과 관련된 기능적 활동을 평가하고 총점 0~24점으로, 점수가 높을수록 질병 증상의 심각도가 높은 것을 의미하는 8개 항목의 환자 보고 결과 척도입니다.
24개월
정량적 중증 근무력증(QMG) 점수에서 Anito-cel의 임상 효과 정량화
기간: 24개월
치료 후 임의의 시점에서 기준치로부터 QMG의 ≥3점 변화를 달성한 피험자의 비율. QMG 점수는 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 직접 평가 채점 시스템입니다. 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높은 것을 의미합니다.
24개월
중증근육무력증 복합(MGC) 규모로 Anito-cel의 임상 효과를 정량화합니다.
기간: 24개월
치료 후 어느 시점에서든 기준선 대비 MGC 점수가 3점 이상 변화한 피험자의 비율입니다. MGC는 신체 검사 소견과 환자 병력을 바탕으로 GMG의 징후와 증상을 측정하는 10개 항목 평가입니다. 총점의 범위는 0~50점이며, 점수가 높을수록 장애가 더 심각한 것을 의미합니다.
24개월
QMG 점수의 평균 변화
기간: 24개월
치료 후 임의의 시점에서 기준선 대비 QMG 점수의 평균 변화입니다. QMG 점수는 신체 기능 및 구조의 손상을 기반으로 질병 심각도를 정량화하는 13개 항목의 의사 직접 평가 채점 시스템입니다. 총 QMG 점수의 범위는 0~39점이며, 점수가 높을수록 질병의 심각도가 높은 것을 의미합니다.
24개월
MG-ADL 점수의 평균 변화
기간: 24개월
치료 후 임의의 시점에서 기준선 대비 MG-ADL 점수의 평균 변화입니다. MG-ADL은 GMG 증상과 일상생활 활동과 관련된 기능적 활동을 평가하고 총점 0~24점으로, 점수가 높을수록 질병 증상의 심각도가 높은 것을 의미하는 8개 항목의 환자 보고 결과 척도입니다.
24개월
MCG 점수의 평균 변화
기간: 24개월
치료 후 임의의 시점에서 기준선 대비 MGC 점수의 평균 변화입니다. MGC는 신체 검사 소견과 환자 병력을 바탕으로 GMG의 징후와 증상을 측정하는 10개 항목 평가입니다. 총점의 범위는 0~50점이며, 점수가 높을수록 장애가 더 심각한 것을 의미합니다.
24개월
MG-QoL15R 점수의 평균 변화
기간: 24개월
치료 후 임의의 시점에서 기준선 대비 MG QoL15R 점수의 평균 변화입니다. MG-QoL15는 임상의가 GMG와 관련된 환자의 삶의 질을 추정할 수 있는 15개 항목으로 구성된 설문지입니다. 누적점수는 0점에서 60점까지이며, 점수가 높을수록 삶의 질이 저하된 것을 의미한다.
24개월
중증근육무력증 특이 자가항체 역가의 변화
기간: 24개월
치료 후 어느 시점에서든 기준선 대비 중증근육무력증 특이 자가항체 역가가 50% 이상 감소한 피험자의 비율
24개월
Anito-cel에 대한 PK 매개변수: Cmax
기간: 1일차 ~ 24개월
Cmax는 말초 혈액 단핵 세포에서 벡터 카피 수(VCN)를 사용하여 측정/정량화된 최대 관찰 아니토셀 농도로 정의됩니다.
1일차 ~ 24개월
Anito-cel에 대한 PK 매개변수: Tmax
기간: 1일차 ~ 24개월
Tmax는 말초혈액단핵세포에서 VCN(Vector Copy Number)을 이용하여 측정/정량된 아니토셀의 Cmax의 시간(관찰시점)으로 정의된다.
1일차 ~ 24개월
Anito-cel에 대한 PK 매개변수: 곡선 아래 면적(AUC)
기간: 1일차 ~ 24개월
AUC는 말초 혈액 단핵 세포에서 VCN을 사용하여 시간 경과에 따라 측정/정량화된 혈액 내 아니토셀 농도를 측정한 것입니다.
1일차 ~ 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Arcellx, Inc.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2025년 4월 30일

기본 완료 (추정된)

2027년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2028년 4월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 9월 19일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 10월 2일

처음 게시됨 (실제)

2024년 10월 4일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2026년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2026년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2026년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ARC-311

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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