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Eine Phase-1-Studie zu Anitocabtagene Autoleucel zur Behandlung von Patienten mit nicht-onkologischen Plasmazell-bedingten Erkrankungen

24. Februar 2026 aktualisiert von: Arcellx, Inc.
Eine Dosissteigerungsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von Anito-Cel bei Patienten mit generalisierter Myasthenia gravis (GMG). Anitocabtagene autoleucel (Anito-cel) ist eine BCMA-gesteuerte CAR-T-Zelltherapie.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-1-Studie zur Sicherheit und Dosissteigerung von Anito-Cel* bei erwachsenen Probanden mit GMG (MGFA Grad 2 bis 4a), bei denen nach Einschätzung des behandelnden Neurologen eine immunsuppressive Therapie klinisch indiziert ist . Das Hauptziel dieser Studie ist die Beurteilung des Sicherheitsprofils, einschließlich etwaiger DLT und der Identifizierung eines MTD (falls zutreffend), um die Auswahl des RP2D von Anito-Cel bei Verabreichung an Probanden mit GMG zu unterstützen.

Die Studie wird die folgenden aufeinanderfolgenden Phasen umfassen: Screening, Aufnahme (Leukapherese), Vorbehandlung mit Chemotherapie zur Lymphodepletion (LD), Behandlung mit Anito-Cel und Nachsorge. Während der Herstellung von Anito-Cel ist eine optionale Überbrückungstherapie nach Ermessen des Prüfers zulässig.

Nach einer einzelnen Infusion von Anito-Cel werden sowohl Sicherheits- als auch Wirksamkeitsdaten bewertet. Die DLTs werden in den ersten 28 Tagen nach der Verabreichung von Anito-Cel bewertet und Sicherheitsdaten werden während der gesamten Studie gesammelt.

*Das Arzneimittelprodukt Anitocabtagene autoleucel (Anito-cel) besteht aus autologen T-Zellen, die ex vivo genetisch verändert wurden, um einen chimären Antigenrezeptor (CAR) der D-Domäne zu exprimieren, gefolgt von einem Cluster aus Differenzierungs-8 (CD8)-Gelenk- und Transmembranregion ist mit den intrazellulären Signaldomänen für 4-1BB und CD3ξ fusioniert, die spezifisch das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) erkennen. Der Wirkstoff von Anitocabtagene Autoleucel sind CAR+ CD3+ T-Zellen, die einer ex vivo T-Zellaktivierung, einem Gentransfer durch einen replikationsdefizienten lentiviralen Vektor und einer Expansion unterzogen wurden.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

30

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Rekrutierung
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92602
        • Rekrutierung
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94305
        • Rekrutierung
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Rekrutierung
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55414
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Rekrutierung
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Rekrutierung
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Rekrutierung
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Rekrutierung
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19140
        • Rekrutierung
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Rekrutierung
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • Houston Methodist Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband muss mindestens 18 Jahre alt sein
  • Zum Zeitpunkt des Screenings muss die klinische MGFA-Klassifikation Grad 2–4A vorliegen
  • Der Proband muss an einer klinisch aktiven Erkrankung leiden und eine fortlaufende GMG-Therapie benötigen
  • MG-ADL-Score 6 und QMG-Score >10 beim Screening
  • GMG-spezifische Autoantikörper müssen über dem ULN des Referenzlabors liegen

Ausschlusskriterien:

  • Die Testperson ist schwanger oder stillt
  • Behandlung mit Anti-CD20-Mitteln, Calcineurin-Inhibitoren, FcRN-Inhibitoren, Azathioprin, Mycophenolatmofetil, Methotrexat oder Cyclophosphamid innerhalb des angegebenen Zeitrahmens vor der Leukapherese oder vor der Anito-Cel-Infusion
  • Vorherige Behandlung mit einer Gentherapie, einer Therapie mit chimären Antigenrezeptoren oder einem T-Zell-Engager
  • Vorherige Thymektomie innerhalb von 6 Monaten nach dem Screening
  • Schwerwiegende chronische Erkrankung, die zum Zeitpunkt des Studieneintritts und nach Meinung des Prüfarztes nicht gut behandelt wird

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: anito-cel
Einzeldosis Anito-Cel-Zellen, intravenös infundiert
Biologisch: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA steuerte die CAR-T-Zelltherapie mithilfe einer neuartigen, synthetischen Bindungsdomäne, der sogenannten D-Domäne
Andere Namen:
  • CART-ddBCMA
  • Anitocabtagene-Autoleucel
Arzneimittel: Standard-Lymphodepletionsschema
Der Proband erhält 5 Tage vor der CAR-T-Infusion ein Standard-Lymphodepletionsschema
Andere Namen:
  • Cyclophosphamid
  • Fludarabin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie das Sicherheitsprofil, einschließlich aller DLT und MTD (falls zutreffend).
Zeitfenster: 24 Monate
Art, Häufigkeit und Schwere der behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse (TEAEs), einschließlich DLT(s) und Laboranomalien
24 Monate
Auswahl von RP2D
Zeitfenster: 24 Monate
Bewerten Sie die MTD und legen Sie die RP2D fest
24 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Quantifizieren Sie die klinische Wirkung von Anito-cel im Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL)-Score
Zeitfenster: 24 Monate
Der Anteil der Probanden, die zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung eine Veränderung des MG-ADL-Scores um ≥2 Punkte gegenüber dem Ausgangswert erreichten. Der MG-ADL ist ein vom Patienten berichtetes Ergebnismaß mit 8 Punkten, das GMG-Symptome und funktionelle Aktivitäten im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet und einen Gesamtscore von 0 bis 24 ergibt, wobei höhere Scores auf eine größere Schwere der Krankheitssymptome hinweisen.
24 Monate
Quantifizieren Sie die klinische Wirkung von Anito-cel im quantitativen Myasthenia Gravis (QMG)-Score
Zeitfenster: 24 Monate
Der Anteil der Probanden, die zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung eine Veränderung des QMG um ≥3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert erreichten. Der QMG-Score ist ein 13 Punkte umfassendes Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das die Schwere der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Der QMG-Gesamtwert reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
24 Monate
Quantifizieren Sie die klinische Wirkung von Anito-cel in der Myasthenia Gravis Composite (MGC)-Skala.
Zeitfenster: 24 Monate
Der Anteil der Probanden, die zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung eine Veränderung des MGC-Scores um ≥ 3 Punkte gegenüber dem Ausgangswert erreichten. Der MGC ist eine 10-Punkte-Bewertung, die Anzeichen und Symptome von GMG auf der Grundlage der Ergebnisse der körperlichen Untersuchung und der Krankengeschichte des Patienten misst. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
24 Monate
Mittlere Änderung des QMG-Scores
Zeitfenster: 24 Monate
Die mittlere Änderung des QMG-Scores gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung. Der QMG-Score ist ein 13 Punkte umfassendes Bewertungssystem zur direkten ärztlichen Beurteilung, das die Schwere der Erkrankung auf der Grundlage von Beeinträchtigungen von Körperfunktionen und -strukturen quantifiziert. Der QMG-Gesamtwert reicht von 0 bis 39, wobei höhere Werte auf eine größere Schwere der Erkrankung hinweisen.
24 Monate
Mittlere Änderung des MG-ADL-Scores
Zeitfenster: 24 Monate
Die mittlere Änderung des MG-ADL-Scores gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung. Der MG-ADL ist ein vom Patienten berichtetes Ergebnismaß mit 8 Punkten, das GMG-Symptome und funktionelle Aktivitäten im Zusammenhang mit Aktivitäten des täglichen Lebens bewertet und einen Gesamtscore von 0 bis 24 ergibt, wobei höhere Scores auf eine größere Schwere der Krankheitssymptome hinweisen.
24 Monate
Mittlere Änderung des MCG-Scores
Zeitfenster: 24 Monate
Die mittlere Änderung des MGC-Scores gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung. Der MGC ist eine 10-Punkte-Bewertung, die Anzeichen und Symptome von GMG auf der Grundlage der Ergebnisse der körperlichen Untersuchung und der Krankengeschichte des Patienten misst. Der Gesamtscore reicht von 0 bis 50, wobei höhere Werte auf eine stärkere Beeinträchtigung hinweisen.
24 Monate
Mittlere Änderung des MG-QoL15R-Scores
Zeitfenster: 24 Monate
Die mittlere Veränderung des MG QoL15R-Scores gegenüber dem Ausgangswert zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung. Der MG-QoL15 ist ein 15-Punkte-Fragebogen, der es Ärzten ermöglicht, die für GMG relevante Lebensqualität eines Patienten einzuschätzen. Die kumulativen Werte reichen von 0 bis 60, wobei höhere Werte eine verminderte Lebensqualität bedeuten.
24 Monate
Änderung des Titers Myasthenie-spezifischer Autoantikörper
Zeitfenster: 24 Monate
Der Anteil der Probanden, die zu jedem Zeitpunkt nach der Behandlung eine Verringerung der Myasthenie-spezifischen Autoantikörpertiter um ≥ 50 % gegenüber dem Ausgangswert erreichten
24 Monate
PK-Parameter für Anito-Cel: Cmax
Zeitfenster: Tag 1 bis 24 Monate
Cmax ist definiert als die maximal beobachtete Konzentration von Anitocel, gemessen/quantifiziert anhand der Vektorkopiezahl (VCN) auf mononukleären Zellen des peripheren Blutes
Tag 1 bis 24 Monate
PK-Parameter für Anito-Cel: Tmax
Zeitfenster: Tag 1 bis 24 Monate
Tmax ist definiert als die Zeit (beobachteter Zeitpunkt) der Cmax von Anitocel, gemessen/quantifiziert unter Verwendung der Vektorkopiezahl (VCN) auf mononukleären Zellen des peripheren Blutes
Tag 1 bis 24 Monate
PK-Parameter für Anito-Cel: Fläche unter der Kurve (AUC)
Zeitfenster: Tag 1 bis 24 Monate
Die AUC ist ein Maß für die Anitocel-Konzentration im Blut, gemessen/quantifiziert mithilfe von VCN an mononukleären Zellen des peripheren Bluts im Zeitverlauf.
Tag 1 bis 24 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Arcellx, Inc.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

30. April 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. März 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

19. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

2. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. Februar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ARC-311

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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