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Uno studio di fase 1 su Anitocabtagene Autoleucel per il trattamento di soggetti con malattie non oncologiche correlate alle plasmacellule

24 febbraio 2026 aggiornato da: Arcellx, Inc.
Uno studio di fase 1 con incremento della dose progettato per valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia preliminare di anito-cel in soggetti con miastenia gravis generalizzata (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) è una terapia cellulare CAR-T diretta al BCMA.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di Fase 1 in aperto, multicentrico sulla sicurezza e con incremento della dose di anito-cel* in soggetti adulti affetti da GMG (MGFA di grado da 2 a 4a), in cui la terapia immunosoppressiva è clinicamente indicata a giudizio del neurologo curante. . L'obiettivo primario di questo studio è valutare il profilo di sicurezza, inclusa qualsiasi DLT e l'identificazione di un MTD (se applicabile), per supportare la selezione dell'RP2D di anito-cel quando somministrato a soggetti con GMG.

Lo studio avrà le seguenti fasi sequenziali: screening, arruolamento (leucaferesi), pretrattamento con chemioterapia linfodepletiva (LD), trattamento con anito-cel e follow-up. Una terapia ponte opzionale è consentita a discrezione dello sperimentatore durante la produzione di anito-cel.

A seguito di una singola infusione di anito-cel verranno valutati sia i dati di sicurezza che quelli di efficacia. I DLT verranno valutati nei primi 28 giorni successivi alla somministrazione di anito-cel e i dati sulla sicurezza verranno raccolti durante lo studio.

*Il prodotto farmaceutico Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) è costituito da cellule T autologhe che sono state geneticamente modificate ex vivo per esprimere un recettore antigenico chimerico (CAR) con dominio D, seguito da un cluster di cerniera di differenziazione 8 (CD8) e da una regione transmembrana che è fuso con i domini di segnalazione intracellulare per 4-1BB e CD3ξ, che riconoscono specificamente l'antigene di maturazione delle cellule B (BCMA). Il principio attivo di anitocabtagene autoleucel sono le cellule T CAR+ CD3+ che sono state sottoposte ad attivazione delle cellule T ex vivo, trasferimento genico mediante vettore lentivirale carente di replicazione ed espansione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

30

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Reclutamento
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Stati Uniti, 92602
        • Reclutamento
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94305
        • Reclutamento
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
        • Reclutamento
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Reclutamento
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55414
        • Reclutamento
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Reclutamento
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43221
        • Reclutamento
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Reclutamento
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19140
        • Reclutamento
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • Reclutamento
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • Houston Methodist Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Il soggetto deve avere almeno 18 anni
  • Deve avere la classificazione clinica MGFA Grado 2-4A al momento dello screening
  • Il soggetto deve avere una malattia clinicamente attiva e richiedere una terapia in corso per GMG
  • Punteggio MG-ADL 6 e punteggio QMG >10 allo screening
  • Gli autoanticorpi specifici GMG devono essere superiori all'ULN del laboratorio di riferimento

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto è incinta o sta allattando
  • Trattamento con agenti anti-CD20, inibitori della calcineurina, inibitori dell'FcRN, azatioprina, micofenolato mofetile, metotrexato o ciclofosfamide entro il periodo di tempo specificato prima della leucaferesi o prima dell'infusione di anito-cel
  • Precedente trattamento con qualsiasi terapia genica, terapia con recettori antigenici chimerici o coinvolgente delle cellule T
  • Precedente timectomia entro 6 mesi dallo screening
  • Malattia cronica grave che non è ben gestita al momento dell'ingresso nello studio e secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: anito-cel
Dose singola di cellule anito-cel infuse per via endovenosa
Biologico: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA ha diretto la terapia con cellule CAR T utilizzando un nuovo dominio di legame sintetico, chiamato dominio D
Altri nomi:
  • CART-ddBCMA
  • anitocabtagene autoleucel
Droga: Regime standard di linfodeplezione
I soggetti sottoposti a regime di linfodeplezione standard ricevono 5 giorni prima dell'infusione di CAR T
Altri nomi:
  • Ciclofosfamide
  • Fludarabina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutare il profilo di sicurezza, inclusi eventuali DLT e MTD (se applicabile)
Lasso di tempo: 24 mesi
Tipo, incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), inclusi DLT(i) e anomalie di laboratorio
24 mesi
Selezione di RP2D
Lasso di tempo: 24 mesi
Valutare l'MTD e stabilire l'RP2D
24 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Quantificare l'effetto clinico di Anito-cel nel punteggio della miastenia grave nelle attività della vita quotidiana (MG ADL).
Lasso di tempo: 24 mesi
La percentuale di soggetti che hanno ottenuto una variazione ≥ 2 punti nel punteggio MG ADL rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. L'MG-ADL è una misura di esito riferita dal paziente composta da 8 elementi che valuta i sintomi della GMG e le attività funzionali correlate alle attività della vita quotidiana e produce un punteggio totale compreso tra 0 e 24, dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi della malattia.
24 mesi
Quantificare l'effetto clinico di Anito-cel nel punteggio quantitativo della miastenia grave (QMG).
Lasso di tempo: 24 mesi
La percentuale di soggetti che hanno raggiunto una variazione ≥ 3 punti nel QMG rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia, sulla base delle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee. Il punteggio QMG totale varia da 0 a 39, dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
24 mesi
Quantificare l'effetto clinico di Anito-cel nella scala Myasthenia Gravis Composite (MGC).
Lasso di tempo: 24 mesi
La percentuale di soggetti che hanno ottenuto una variazione ≥ 3 punti nel punteggio MGC rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. L'MGC è una valutazione in 10 item che misura i segni e i sintomi della GMG sulla base dei risultati dell'esame obiettivo e dell'anamnesi del paziente. Il punteggio totale varia da 0 a 50, dove i punteggi più alti indicano una compromissione più grave.
24 mesi
Variazione media del punteggio QMG
Lasso di tempo: 24 mesi
La variazione media del punteggio QMG rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. Il punteggio QMG è un sistema di punteggio di valutazione diretta del medico composto da 13 elementi che quantifica la gravità della malattia, sulla base delle menomazioni delle funzioni e delle strutture corporee. Il punteggio QMG totale varia da 0 a 39, dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità della malattia.
24 mesi
Variazione media del punteggio MG-ADL
Lasso di tempo: 24 mesi
La variazione media del punteggio MG-ADL rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. L'MG-ADL è una misura di esito riferita dal paziente composta da 8 elementi che valuta i sintomi della GMG e le attività funzionali correlate alle attività della vita quotidiana e produce un punteggio totale compreso tra 0 e 24, dove i punteggi più alti indicano una maggiore gravità dei sintomi della malattia.
24 mesi
Variazione media del punteggio MCG
Lasso di tempo: 24 mesi
La variazione media del punteggio MGC rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. L'MGC è una valutazione in 10 item che misura i segni e i sintomi della GMG sulla base dei risultati dell'esame obiettivo e dell'anamnesi del paziente. Il punteggio totale varia da 0 a 50, dove i punteggi più alti indicano una compromissione più grave.
24 mesi
Variazione media del punteggio MG-QoL15R
Lasso di tempo: 24 mesi
La variazione media del punteggio MG QoL15R rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento. L'MG-QoL15 è un questionario composto da 15 voci che consente ai medici di stimare la qualità della vita di un paziente rilevante per la GMG. I punteggi cumulativi vanno da 0 a 60, con i punteggi più alti che rappresentano una diminuzione della qualità della vita.
24 mesi
Variazione del titolo degli autoanticorpi specifici della miastenia
Lasso di tempo: 24 mesi
La percentuale di soggetti che hanno ottenuto una riduzione ≥50% dei titoli di autoanticorpi specifici per la miastenia rispetto al basale in qualsiasi momento dopo il trattamento
24 mesi
Parametro PK per anito-cel: Cmax
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 24 mesi
La Cmax è definita come la concentrazione massima osservata di anitocel misurata/quantificata utilizzando il numero di copie vettoriali (VCN) sulle cellule mononucleari del sangue periferico
Giorno 1 fino a 24 mesi
Parametro PK per anito-cel: Tmax
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 24 mesi
La Tmax è definita come il tempo (punto temporale osservato) della Cmax di anitocel misurata/quantificata utilizzando il numero di copie vettoriali (VCN) sulle cellule mononucleari del sangue periferico
Giorno 1 fino a 24 mesi
Parametro PK per anito-cel: Area sotto la curva (AUC)
Lasso di tempo: Giorno 1 fino a 24 mesi
L'AUC è una misura della concentrazione di anitocel nel sangue misurata/quantificata utilizzando VCN sulle cellule mononucleate del sangue periferico nel tempo.
Giorno 1 fino a 24 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Arcellx, Inc.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

30 aprile 2025

Completamento primario (Stimato)

1 marzo 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 aprile 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

19 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

2 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

4 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 febbraio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2026

Ultimo verificato

1 febbraio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ARC-311

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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