Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 1-studie af Anitocabtagene Autoleucel til behandling af forsøgspersoner med ikke-onkologiske plasmacelle-relaterede sygdomme

24. februar 2026 opdateret af: Arcellx, Inc.
Et fase 1 dosis-eskaleringsstudie designet til at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og den foreløbige effektivitet af anito-cel hos personer med generaliseret myasthenia gravis (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) er en BCMA-styret CAR-T-celleterapi.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 1 åbent, multicenter sikkerheds- og dosis-eskaleringsstudie af anito-cel* i voksne forsøgspersoner med GMG (MGFA grad 2 til 4a), hvor immunsuppressiv terapi er klinisk indiceret efter den behandlende neurologs vurdering . Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerhedsprofilen, inklusive enhver DLT og identifikation af en MTD (hvis relevant), for at understøtte udvælgelsen af ​​RP2D for anitocel, når det administreres til forsøgspersoner med GMG.

Studiet vil have følgende sekventielle faser: screening, indskrivning (leukaferese), forbehandling med lymfodepletion (LD) kemoterapi, behandling med anito-cel og opfølgning. Valgfri brobehandling er tilladt efter efterforskerens skøn, mens anito-cel bliver fremstillet.

Efter en enkelt infusion af anito-cel vil både sikkerheds- og effektdata blive vurderet. DLT'erne vil blive vurderet i de første 28 dage efter administration af anito-cel, og sikkerhedsdata vil blive indsamlet gennem hele undersøgelsen.

*Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) lægemiddelprodukt består af autologe T-celler, der er blevet genetisk modificeret ex vivo til at udtrykke en D-domæne kimærisk antigenreceptor (CAR), efterfulgt af en klynge af differentiering 8 (CD8) hængsel og transmembran region, der er fusioneret til de intracellulære signaldomæner for 4-1BB og CD3ξ, der specifikt genkender B-cellemodningsantigen (BCMA). Det aktive stof i anitocabtagene autoleucel er CAR+ CD3+ T-celler, der har gennemgået ex vivo T-celleaktivering, genoverførsel ved replikationsdefekt lentiviral vektor og ekspansion.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

30

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Rekruttering
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Forenede Stater, 92602
        • Rekruttering
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94305
        • Rekruttering
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
        • Rekruttering
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Rekruttering
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55414
        • Rekruttering
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Rekruttering
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Rekruttering
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Rekruttering
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19140
        • Rekruttering
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • Houston Methodist Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen skal være 18 år eller ældre
  • Skal have MGFA klinisk klassifikation Grad 2-4A på tidspunktet for screening
  • Forsøgspersonen skal have klinisk aktiv sygdom og kræve løbende behandling for GMG
  • MG-ADL score 6 og QMG score >10 ved screening
  • GMG-specifikke autoantistoffer skal være over referencelaboratoriets ULN

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen er gravid eller ammer
  • Behandling med anti-CD20-midler, calcineurin-hæmmere, FcRN-hæmmere, azathioprin, mycophenolatmofetil, methotrexat eller cyclophosphamid inden for den specificerede tidsramme før leukaferese eller før anito-cel-infusion
  • Tidligere behandling med enhver genterapi, kimær antigenreceptorterapi eller T-celle-engager
  • Tidligere thymektomi inden for 6 måneder efter screening
  • Større kronisk sygdom, der ikke er godt håndteret på tidspunktet for studiestart og efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: anito-cel
Enkelt dosis af anito-cel-celler infunderet intravenøst
Biologisk: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA-styret CAR T-celleterapi ved brug af et nyt, syntetisk bindingsdomæne, kaldet et D-domæne
Andre navne:
  • CART-ddBCMA
  • anitocabtagene autoleucel
Medicin: Standard Lymfodepletion regime
Standard lymfodepletion regime modtager 5 dage før CAR T infusion
Andre navne:
  • Cyclofosfamid
  • Fludarabin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurder sikkerhedsprofilen, inklusive eventuelle DLT og MTD (hvis relevant)
Tidsramme: 24 måneder
Type, forekomst og sværhedsgrad af behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE), herunder DLT(er) og laboratorieabnormiteter
24 måneder
Valg af RP2D
Tidsramme: 24 måneder
Evaluer MTD'en og opret RP2D
24 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Kvantificer den kliniske effekt af Anito-cel i Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG ADL) score
Tidsramme: 24 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ændring på ≥2 point i MG ADL-score fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt efter behandlingen. MG-ADL er et patientrapporteret resultatmål med 8 punkter, der vurderer GMG-symptomer og funktionelle aktiviteter relateret til dagligdagsaktiviteter og producerer en samlet score fra 0 til 24, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad af sygdomssymptomer.
24 måneder
Kvantificer den kliniske effekt af Anito-cel i Quantitative Myasthenia Gravis (QMG) score
Tidsramme: 24 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ≥3-punkts ændring i QMG fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt efter behandlingen. QMG-scoren er et 13-elements scoringssystem for direkte lægevurdering, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomssværhedsgrad.
24 måneder
Kvantificer den kliniske effekt af Anito-cel i Myasthenia Gravis Composite (MGC) skalaen.
Tidsramme: 24 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår en ændring på ≥3 point i MGC-score fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt efter behandlingen. MGC er en vurdering på 10 punkter, der måler tegn og symptomer på GMG baseret på fysiske undersøgelsesfund og patienthistorie. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlig svækkelse.
24 måneder
Gennemsnitlig ændring i QMG-score
Tidsramme: 24 måneder
Den gennemsnitlige ændring i QMG-score fra baseline på ethvert tidspunkt efter behandling. QMG-scoren er et 13-elements scoringssystem for direkte lægevurdering, der kvantificerer sygdommens sværhedsgrad baseret på svækkelse af kropsfunktioner og strukturer. Den samlede QMG-score varierer fra 0 til 39, hvor højere score indikerer større sygdomssværhedsgrad.
24 måneder
Gennemsnitlig ændring i MG-ADL-score
Tidsramme: 24 måneder
Den gennemsnitlige ændring i MG-ADL-score fra baseline på ethvert tidspunkt efter behandling. MG-ADL er et patientrapporteret resultatmål med 8 punkter, der vurderer GMG-symptomer og funktionelle aktiviteter relateret til dagligdagsaktiviteter og producerer en samlet score fra 0 til 24, hvor højere score indikerer større sværhedsgrad af sygdomssymptomer.
24 måneder
Gennemsnitlig ændring i MCG-score
Tidsramme: 24 måneder
Den gennemsnitlige ændring i MGC-scoren fra baseline på ethvert tidspunkt efter behandlingen. MGC er en vurdering på 10 punkter, der måler tegn og symptomer på GMG baseret på fysiske undersøgelsesfund og patienthistorie. Den samlede score spænder fra 0 til 50, hvor højere score indikerer mere alvorlig svækkelse.
24 måneder
Gennemsnitlig ændring i MG-QoL15R score
Tidsramme: 24 måneder
Den gennemsnitlige ændring i MG QoL15R-scoren fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt efter behandling. MG-QoL15 er et spørgeskema med 15 punkter, der giver klinikere mulighed for at vurdere en patients livskvalitet, der er relevant for GMG. De kumulative scorer varierer fra 0 til 60, hvor højere score repræsenterer nedsat livskvalitet.
24 måneder
Ændring i titer af myasteni-specifikke autoantistoffer
Tidsramme: 24 måneder
Andelen af ​​forsøgspersoner, der opnår ≥50 % reduktion i myasteni-specifikke autoantistoftitre fra baseline på et hvilket som helst tidspunkt efter behandling
24 måneder
PK Parameter for anito-cel: Cmax
Tidsramme: Dag 1 op til 24 måneder
Cmax er defineret som den maksimale observerede koncentration af anitocel målt/kvantificeret ved hjælp af vektorkopinummer (VCN) på perifere mononukleære blodceller
Dag 1 op til 24 måneder
PK Parameter for anito-cel: Tmax
Tidsramme: Dag 1 op til 24 måneder
Tmax er defineret som tiden (observeret tidspunkt) for Cmax for anitocel målt/kvantificeret ved hjælp af vektorkopinummer (VCN) på perifere mononukleære blodceller
Dag 1 op til 24 måneder
PK Parameter for anito-cel: Areal under kurven (AUC)
Tidsramme: Dag 1 op til 24 måneder
AUC er et mål for anitocelkoncentrationen i blodet målt/kvantificeret ved hjælp af VCN på perifere mononukleære blodceller over tid.
Dag 1 op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Arcellx, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

30. april 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. april 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

4. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. februar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2026

Sidst verificeret

1. februar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ARC-311

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner