Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Vaiheen 1 tutkimus Anitocabtagene Autoleucelista potilaiden hoitoon, joilla on ei-onkologisia plasmasoluihin liittyviä sairauksia

tiistai 24. helmikuuta 2026 päivittänyt: Arcellx, Inc.
Vaiheen 1 annoskorotustutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida anitocelin turvallisuutta, siedettävyyttä ja alustavaa tehoa potilailla, joilla on yleistynyt myasthenia gravis (GMG). Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) on BCMA-ohjattu CAR-T-soluhoito.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on faasin 1 avoin monikeskustutkimus anito-celin* turvallisuus- ja annoskorotustutkimuksessa aikuispotilailla, joilla on GMG (MGFA-aste 2–4a), joille immunosuppressiivinen hoito on kliinisesti aiheellista hoitavan neurologin harkinnan mukaan. . Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida turvallisuusprofiilia, mukaan lukien mahdollinen DLT ja MTD:n tunnistaminen (jos sovellettavissa), tukeakseen anitocelin RP2D:n valintaa, kun sitä annetaan GMG-potilaille.

Tutkimuksessa on seuraavat peräkkäiset vaiheet: seulonta, rekisteröinti (leukafereesi), esihoito lymfodepletion (LD) kemoterapialla, hoito anitocelilla ja seuranta. Valinnainen siltahoito on sallittu tutkijan harkinnan mukaan, kun anito-celia valmistetaan.

Yhden anitocel-infuusion jälkeen sekä turvallisuus- että tehotiedot arvioidaan. DLT:t arvioidaan ensimmäisten 28 päivän aikana anitocelin annon jälkeen, ja turvallisuustietoja kerätään koko tutkimuksen ajan.

*Anitocabtagene autoleucel (anito-cel) -lääkevalmiste koostuu autologisista T-soluista, jotka on muunnettu geneettisesti ex vivo D-domeenin kimeerisen antigeenin reseptorin (CAR) ilmentämiseksi, mitä seuraa erilaistumisen 8 (CD8) sarana- ja transmembraanialue. on fuusioitu solunsisäisiin signalointidomeeneihin 4-1BB:lle ja CD3ξ:lle, joka tunnistaa spesifisesti B-solujen kypsymisantigeenin (BCMA). Anitokabtageeniautoleucelin vaikuttava aine on CAR+ CD3+ T-solut, jotka ovat läpikäyneet ex vivo T-soluaktivaation, geeninsiirron replikaatiopuutteellisella lentivirusvektorilla ja ekspansion.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
        • Rekrytointi
        • UCLA Medical Center
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92602
        • Rekrytointi
        • University of California, Irvine
      • Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94305
        • Rekrytointi
        • Stanford Hospital
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Rekrytointi
        • University of South Florida - Carol and Frank Morsani Center of Advanced Healthcare
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Yhdysvallat, 48201
        • Rekrytointi
        • Karmanos Cancer Institute
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55414
        • Rekrytointi
        • University of Minnesota Delaware Clinical Research Unit
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Rekrytointi
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10032
        • Rekrytointi
        • Columbia University Irving Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
        • Rekrytointi
        • Ohio State University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Rekrytointi
        • Oregon Health & Science University (OHSU)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19140
        • Rekrytointi
        • Temple University Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75390
        • Rekrytointi
        • UT Southwestern Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • Houston Methodist Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Kohteen tulee olla vähintään 18-vuotias
  • Hänellä on oltava MGFA:n kliininen luokitus 2–4A seulonnan aikana
  • Potilaalla on oltava kliinisesti aktiivinen sairaus ja hänen on vaadittava jatkuvaa GMG-hoitoa
  • MG-ADL-pisteet 6 ja QMG-pisteet >10 seulonnassa
  • GMG-spesifisten autovasta-aineiden on oltava vertailulaboratorion ULN:n yläpuolella

Poissulkemiskriteerit:

  • Kohde on raskaana tai imettää
  • Hoito anti-CD20-aineilla, kalsineuriinin estäjillä, FcRN-estäjillä, atsatiopriinilla, mykofenolaattimofetiililla, metotreksaatilla tai syklofosfamidilla määritellyn ajan kuluessa ennen leukafereesia tai ennen anitocel-infuusiota
  • Aikaisempi hoito millä tahansa geeniterapialla, kimeerisellä antigeenireseptorihoidolla tai T-solujen aktivoijalla
  • Edellinen tymektomia 6 kuukauden sisällä seulonnasta
  • Merkittävä krooninen sairaus, jota ei ole hyvin hoidettu tutkimukseen tullessa ja tutkijan mielestä

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: anito-cel
Yksittäinen annos anitosolusoluja infusoituna suonensisäisesti
Biologinen: anito-cel
Anitocabtagene autoleucel BCMA ohjasi CAR T-soluterapiaa käyttämällä uutta, synteettistä sitoutumisdomeenia, jota kutsutaan D-domeeniksi
Muut nimet:
  • CART-ddBCMA
  • anitokabtageeni autoleucel
Lääke: Normaali lymfodepletio-ohjelma
Tavanomainen lymfodepletiohoito-potilas saa 5 päivää ennen CAR T-infuusiota
Muut nimet:
  • Syklofosfamidi
  • Fludarabiini

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Arvioi turvallisuusprofiili, mukaan lukien DLT ja MTD (jos sovellettavissa)
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Hoidon aiheuttamien haittatapahtumien (TEAE) tyyppi, ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien DLT(t) ja laboratoriopoikkeavuudet
24 kuukautta
RP2D:n valinta
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Arvioi MTD ja luo RP2D
24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Anito-celin kliinisen vaikutuksen kvantifiointi päivittäisen elämän myasthenia gravis -aktiviteettien (MG ADL) -pisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat ≥2 pisteen muutoksen MG ADL-pisteissä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. MG-ADL on 8 kohdan potilaan ilmoittama tulosmitta, joka arvioi GMG-oireita ja päivittäiseen elämään liittyviä toiminnallisia aktiviteetteja ja tuottaa kokonaispistemäärän välillä 0–24, jossa korkeammat pisteet osoittavat sairauden oireiden vakavuutta.
24 kuukautta
Anito-celin kliinisen vaikutuksen kvantifiointi kvantitatiivisessa myasthenia gravis (QMG) -pisteessä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, jotka saavuttivat ≥ 3 pisteen muutoksen QMG:ssä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. QMG-pistemäärä on 13 kohdan suora lääkärin arvioinnin pisteytysjärjestelmä, joka ilmaisee taudin vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemisen perusteella. QMG:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–39, missä korkeammat pisteet osoittavat sairauden vakavuutta.
24 kuukautta
Määritä Anito-celin kliininen vaikutus Myasthenia Gravis Composite (MGC) -asteikolla.
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Niiden koehenkilöiden osuus, jotka saavuttivat ≥3 pisteen muutoksen MGC-pisteissä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. MGC on 10 kohdan arviointi, joka mittaa GMG:n merkkejä ja oireita fyysisen tutkimuksen löydösten ja potilaan historian perusteella. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
24 kuukautta
Keskimääräinen muutos QMG-pisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Keskimääräinen muutos QMG-pisteessä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. QMG-pistemäärä on 13 kohdan suora lääkärin arvioinnin pisteytysjärjestelmä, joka ilmaisee taudin vakavuuden kehon toimintojen ja rakenteiden heikkenemisen perusteella. QMG:n kokonaispistemäärä vaihtelee välillä 0–39, missä korkeammat pisteet osoittavat sairauden vakavuutta.
24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MG-ADL-pisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MG-ADL-pisteessä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. MG-ADL on 8 kohdan potilaan ilmoittama tulosmitta, joka arvioi GMG-oireita ja päivittäiseen elämään liittyviä toiminnallisia aktiviteetteja ja tuottaa kokonaispistemäärän välillä 0–24, jossa korkeammat pisteet osoittavat sairauden oireiden vakavuutta.
24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MCG-pisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MGC-pisteessä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. MGC on 10 kohdan arviointi, joka mittaa GMG:n merkkejä ja oireita fyysisen tutkimuksen löydösten ja potilaan historian perusteella. Kokonaispisteet vaihtelevat 0–50, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa vajaatoimintaa.
24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MG-QoL15R-pisteissä
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Keskimääräinen muutos MG QoL15R -pisteessä lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen. MG-QoL15 on 15 kohdan kyselylomake, jonka avulla lääkärit voivat arvioida potilaan elämänlaatua GMG:n kannalta. Kumulatiiviset pisteet vaihtelevat välillä 0–60, ja korkeammat pisteet edustavat heikentynyttä elämänlaatua.
24 kuukautta
Myasthenia-spesifisten autovasta-aineiden tiitterin muutos
Aikaikkuna: 24 kuukautta
Niiden potilaiden osuus, joiden myasthenia-spesifiset autovasta-ainetiitterit pienenivät ≥ 50 % lähtötasosta milloin tahansa hoidon jälkeen
24 kuukautta
PK Parametri anito-cel:lle: Cmax
Aikaikkuna: Päivä 1 24 kuukauteen asti
Cmax määritellään anitocelin suurimmaksi havaituksi pitoisuudeksi mitattuna/kvantifioituna käyttämällä vektorin kopiolukua (VCN) perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa.
Päivä 1 24 kuukauteen asti
PK Parametri anito-celille: Tmax
Aikaikkuna: Päivä 1 24 kuukauteen asti
Tmax määritellään aika (havaittu aikapiste) anitocelin Cmax-arvoksi mitattuna/kvantifioituna käyttämällä vektorin kopionumeroa (VCN) perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa
Päivä 1 24 kuukauteen asti
PK-parametri anito-celille: Käyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: Päivä 1 24 kuukauteen asti
AUC on veren anitocelipitoisuuden mitta, joka on mitattu/kvantifioitu VCN:llä perifeerisen veren mononukleaarisissa soluissa ajan kuluessa.
Päivä 1 24 kuukauteen asti

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Arcellx, Inc.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 30. huhtikuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. maaliskuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Lauantai 1. huhtikuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 19. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 4. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 25. helmikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. helmikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Sunnuntai 1. helmikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ARC-311

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa