遺伝性血管性浮腫 (HAE) の参加者を対象とした NTLA-2002 を評価する第 3 相試験 (HAELO)
2026年7月28日 更新者：Intellia Therapeutics
HAELO: 遺伝性血管浮腫 (HAE) の参加者における NTLA-2002 の有効性と安全性を評価するための多国籍無作為化二重盲検プラセボ対照第 3 相試験
この第 3 相試験は、HAE の成人参加者を対象に、プラセボと比較した NTLA-2002 の有効性と安全性を評価することを目的としています。
調査の概要
詳細な説明
これは、多国籍、多施設共同、二重盲検、プラセボ対照研究であり、約 60 人の参加者が 2:1 の比率で無作為に割り付けられ、NTLA-2002 またはプラセボの 1 回の IV 注入を受けることになります。
一次観察期間（第 1 週から第 28 週）の後、参加者は、反対の治療法を盲検で 1 回点滴静注するかどうかを選択できます。
一次観察期間の後、参加者は長期観察期間 (76 週間) に入り、合計 104 週間になります。
最初の盲検投与前のスクリーニングおよび慣らし期間を含め、総研究期間は約 28 か月です。
研究の種類
介入
入学 (実際)
80
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Arizona
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Scottsdale、Arizona、アメリカ、85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego、California、アメリカ、92122
- University of California, San Diego (UCSD)
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Santa Monica、California、アメリカ、90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc
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Walnut Creek、California、アメリカ、94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial、Colorado、アメリカ、80112
- IMMUNOe International Research Centers
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Colorado Springs、Colorado、アメリカ、80907
- Asthma & Allergy Associates
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Florida
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Tampa、Florida、アメリカ、33613
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63141
- Washington University in St. Louis
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New York
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Mineola、New York、アメリカ、11501
- NYU Langone Health - Long Island
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New York、New York、アメリカ、10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75231
- AARA Research Center
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Cambridge、イギリス、CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Amsterdam、オランダ、1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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New South Wales
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Campbelltown、New South Wales、オーストラリア、2560
- Campbelltown Hospital
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3004
- The Alfred Hospital
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3050
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ、T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Ottawa、Ontario、カナダ、K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Berlin、ドイツ、12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Frankfurt、ドイツ、60590
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Hanover、ドイツ、30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Auckland、ニュージーランド、1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Grenoble、フランス、38043
- CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
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Lille、フランス、59037
- CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
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Marseille、フランス、13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Cape Town、南アフリカ、7700
- University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 年齢 18 歳以上
- HAE-C1INH-1型または2型と一致する臨床歴
- スクリーニング要件を満たすために HAE 攻撃の証拠 (調査官によって確認された) を提供する能力
- スクリーニング期間の開始から一次観察期間の終了まで、長期の予防療法の使用を控えることに同意する必要があります。 PI は、参加者がそうすることが医学的に許容されることに同意する必要があります。
- 潜在的な血管浮腫発作を治療するためのオンデマンド薬にアクセスし、使用できる必要があります。
- スクリーニング時の適切な化学および血液学対策
- この試験の期間中は別の介入研究に参加しないことに同意する必要があります。
- 署名されたインフォームドコンセントを提供できる必要がある
- 避妊要件に従うことに同意する必要があります
除外基準:
- 正常なC1-INHを伴う他のタイプの再発性血管浮腫またはHAEの同時診断
- 脂質ナノ粒子（LNP）成分に対する既知の否定的な反応または過敏症がある。
- 治験責任医師が被験者の安全に悪影響を与える可能性があると判断した状態。
- 研究手順に従う気がない。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：アームA：NTLA-2002
アーム A: NTLA-2002 (50 mg、単回点滴静注)
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静脈内 (IV) 投与用の脂質ナノ粒子 (LNP) によって送達される CRISPR/Cas9 遺伝子編集システム
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プラセボコンパレーター：アーム B: プラセボ
アーム B: プラセボ (生理食塩水、単回点滴)
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生理食塩水の静脈内（IV）投与
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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調査員が確認した HAE 攻撃の時間正規化数
時間枠：第5週から第28週まで
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第5週から第28週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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調査員が確認した HAE 攻撃の時間正規化数
時間枠：第 1 週から第 28 週まで
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第 1 週から第 28 週まで
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オンデマンド治療を必要とする研究者が確認した HAE 攻撃の時間正規化された数
時間枠：第5週から第28週まで
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第5週から第28週まで
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調査員が確認した中程度または重度の HAE 攻撃の時間正規化された数
時間枠：第5週から第28週まで
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第5週から第28週まで
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HAE 攻撃がないことを研究者が確認
時間枠：第5週から第28週まで
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第5週から第28週まで
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AE-QoL アンケート合計スコアのベースラインから 28 週目までの変化
時間枠：ベースラインから 28 週目まで
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ベースラインから 28 週目まで
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レスポンダーのステータス。調査員が確認した HAE 攻撃の時間正規化数におけるベースラインからの少なくとも 50%、70%、および 90% の減少として定義されます。
時間枠：第5週から第28週まで
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第5週から第28週まで
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オンデマンド治療を必要とする研究者が確認した HAE 攻撃の時間正規化された数
時間枠：第 1 週から第 28 週まで
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第 1 週から第 28 週まで
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調査員が確認した中程度または重度の HAE 攻撃の時間正規化された数
時間枠：第 1 週から第 28 週まで
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第 1 週から第 28 週まで
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HAE 攻撃がないことを研究者が確認
時間枠：第 1 週から第 28 週まで
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第 1 週から第 28 週まで
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調査員が確認した HAE 攻撃の時間正規化数がベースラインから少なくとも 50%、70%、90% 減少
時間枠：第 1 週から第 28 週まで
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第 1 週から第 28 週まで
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長期予防なしの状態
時間枠：第5週から第104週まで
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第5週から第104週まで
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HAE 治療を受けていない状態。長期予防薬やオンデマンド薬を使用していないことと定義されます。
時間枠：第5週から第104週まで
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第5週から第104週まで
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完全レスポンダー ステータス。長期的な予防策がなく、調査員によって確認された攻撃がゼロであると定義されます。
時間枠：第5週から第104週まで
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第5週から第104週まで
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プラセボに無作為に割り付けられた参加者において、クロスオーバー治療前（28週までのスクリーニング）と比較して、クロスオーバー治療後（33週から104週まで）の研究者が確認したHAE発作の時間正規化数の減少
時間枠：33週目から104週目まで、およびスクリーニングから28週目まで
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33週目から104週目まで、およびスクリーニングから28週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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出版物と役立つリンク
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2025年1月15日
一次修了 (実際)
2026年2月10日
研究の完了 (推定)
2027年9月1日
試験登録日
最初に提出
2024年10月7日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月8日
最初の投稿 (実際)
2024年10月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年7月29日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年7月28日
最終確認日
2026年5月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ITL-2002-CL-301
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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