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Eine Phase-3-Studie zur Bewertung von NTLA-2002 bei Teilnehmern mit hereditärem Angioödem (HAE) (HAELO)

28. Juli 2026 aktualisiert von: Intellia Therapeutics

HAELO: eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2002 bei Teilnehmern mit hereditärem Angioödem (HAE)

Ziel dieser Phase-3-Studie ist es, die Wirksamkeit und Sicherheit von NTLA-2002 im Vergleich zu Placebo bei erwachsenen Teilnehmern mit HAE zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hierbei handelt es sich um eine multinationale, multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Studie, in der etwa 60 Teilnehmer im Verhältnis 2:1 randomisiert werden und eine einzelne intravenöse Infusion von NTLA-2002 oder Placebo erhalten. Nach dem primären Beobachtungszeitraum (Woche 1 bis Woche 28) haben die Teilnehmer die Möglichkeit, eine verblindete, einmalige intravenöse Infusion der entgegengesetzten Behandlung zu erhalten. Im Anschluss an den primären Beobachtungszeitraum treten die Teilnehmer in den Langzeitbeobachtungszeitraum (76 Wochen) für insgesamt 104 Wochen ein. Einschließlich der Screening- und Einlaufphase vor der ersten verblindeten Dosierung beträgt die Gesamtstudiendauer etwa 28 Monate.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

80

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Campbelltown Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Deutschland
      • Berlin, Deutschland, 12203
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Deutschland, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Deutschland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich, 38043
        • CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
      • Lille, Frankreich, 59037
        • CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Frankreich, 13385
        • AP-HM - Hopital de la Timone
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Neuseeland
      • Auckland, Neuseeland, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Niederlande
      • Amsterdam, Niederlande, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika, 7700
        • University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Vereinigte Staaten, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92122
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Santa Monica, California, Vereinigte Staaten, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc
      • Walnut Creek, California, Vereinigte Staaten, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Vereinigte Staaten, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Vereinigte Staaten, 80907
        • Asthma & Allergy Associates
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33613
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63141
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • NYU Langone Health - Long Island
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75231
        • AARA Research Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Alter ≥18 Jahre
  2. Klinische Vorgeschichte im Einklang mit HAE-C1INH-Typ 1 oder -Typ 2
  3. Fähigkeit, Beweise für HAE-Attacken vorzulegen (vom Prüfer bestätigt), um die Screening-Anforderungen zu erfüllen
  4. Muss zustimmen, vom Beginn des Screening-Zeitraums bis zum Ende des primären Beobachtungszeitraums auf den Einsatz langfristiger prophylaktischer Therapien zu verzichten. PI muss zustimmen, dass dies für den Teilnehmer medizinisch vertretbar ist.
  5. Muss Zugang zu und die Fähigkeit haben, bedarfsgesteuerte Medikamente zur Behandlung potenzieller Angioödem-Attacken zu verwenden
  6. Angemessene chemische und hämatologische Maßnahmen beim Screening
  7. Muss zustimmen, für die Dauer dieser Studie nicht an einer anderen Interventionsstudie teilzunehmen.
  8. Muss in der Lage sein, eine unterzeichnete Einverständniserklärung abzugeben
  9. Muss zustimmen, die Verhütungsvorschriften einzuhalten

Ausschlusskriterien:

  1. Gleichzeitige Diagnose einer anderen Art von rezidivierendem Angioödem oder HAE mit normalem C1-INH
  2. Bei Ihnen ist eine negative Reaktion oder Überempfindlichkeit gegen einen Lipid-Nanopartikel-Bestandteil (LNP) bekannt.
  3. Jeder Zustand, der nach Ansicht des Ermittlers die Sicherheit des Probanden beeinträchtigen könnte.
  4. Nicht bereit, die Studienverfahren einzuhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Arm A: NTLA-2002
Arm A: NTLA-2002 (50 mg; einzelne IV-Infusion)
Biologisch: NTLA-2002
CRISPR/Cas9-Geneditierungssystem, bereitgestellt durch Lipid-Nanopartikel (LNP) zur intravenösen (IV) Verabreichung
Placebo-Komparator: Arm B: Placebo
Arm B: Placebo (Kochsalzlösung; einzelne IV-Infusion)
Biologisch: Normale intravenöse Kochsalzlösung
Die Verabreichung von intravenöser (IV) normaler Kochsalzlösung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Forscher bestätigten HAE-Angriffe
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 28
Von Woche 5 bis Woche 28

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Zeitnormalisierte Anzahl der vom Forscher bestätigten HAE-Angriffe
Zeitfenster: Von Woche 1 bis Woche 28
Von Woche 1 bis Woche 28
Zeitnormalisierte Anzahl von vom Forscher bestätigten HAE-Attacken, die eine bedarfsgerechte Behandlung erfordern
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 28
Von Woche 5 bis Woche 28
Zeitnormalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Forscher bestätigter HAE-Attacken
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 28
Von Woche 5 bis Woche 28
Vom Ermittler bestätigter HAE-Angriffsfreier Status
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 28
Von Woche 5 bis Woche 28
Änderung der Gesamtpunktzahl im AE-QoL-Fragebogen vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Vom Ausgangswert bis zur 28. Woche
Responder-Status, definiert als Verringerung der zeitnormalisierten Anzahl der vom Forscher bestätigten HAE-Angriffe um mindestens 50 %, 70 % und 90 % gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 28
Von Woche 5 bis Woche 28
Zeitnormalisierte Anzahl von vom Forscher bestätigten HAE-Attacken, die eine bedarfsgerechte Behandlung erfordern
Zeitfenster: von Woche 1 bis Woche 28
von Woche 1 bis Woche 28
Zeitnormalisierte Anzahl mittelschwerer oder schwerer, vom Forscher bestätigter HAE-Attacken
Zeitfenster: Von Woche 1 bis Woche 28
Von Woche 1 bis Woche 28
Vom Ermittler bestätigter HAE-Angriffsfreier Status
Zeitfenster: Von Woche 1 bis Woche 28
Von Woche 1 bis Woche 28
Reduzierung der zeitnormalisierten Anzahl der von Forschern bestätigten HAE-Angriffe gegenüber dem Ausgangswert um mindestens 50 %, 70 % und 90 %
Zeitfenster: Von Woche 1 bis Woche 28
Von Woche 1 bis Woche 28
Langfristiger prophylaxefreier Status
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 104
Von Woche 5 bis Woche 104
HAE-Behandlungsfreiheitsstatus, definiert als keine Verwendung von Langzeitprophylaxe oder Bedarfsmedikation
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 104
Von Woche 5 bis Woche 104
Vollständiger Responder-Status, definiert als null vom Untersucher bestätigte Angriffe ohne langfristige Prophylaxe
Zeitfenster: Von Woche 5 bis Woche 104
Von Woche 5 bis Woche 104
Reduzierung der zeitnormalisierten Anzahl von durch Forscher bestätigten HAE-Attacken nach der Crossover-Behandlung (Woche 33 bis Woche 104) im Vergleich zu vor der Crossover-Behandlung (Screening bis Woche 28) bei Teilnehmern, die randomisiert Placebo erhielten
Zeitfenster: Von Woche 33 bis Woche 104 und vom Screening bis Woche 28
Von Woche 33 bis Woche 104 und vom Screening bis Woche 28

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. Januar 2025

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

10. Februar 2026

Studienabschluss (Geschätzt)

1. September 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. Oktober 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juli 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

28. Juli 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ITL-2002-CL-301

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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