Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie fáze 3 k vyhodnocení NTLA-2002 u účastníků s hereditárním angioedémem (HAE) (HAELO)

28. července 2026 aktualizováno: Intellia Therapeutics

HAELO: Fáze 3, nadnárodní, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti NTLA-2002 u účastníků s hereditárním angioedémem (HAE)

Tato studie fáze 3 má za cíl vyhodnotit účinnost a bezpečnost NTLA-2002 ve srovnání s placebem u dospělých účastníků s HAE.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o nadnárodní, multicentrickou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii, ve které bude přibližně 60 účastníků randomizováno v poměru 2:1, aby dostali jednu IV infuzi NTLA-2002 nebo placebo. Po primárním pozorovacím období (1. týden až 28. týden) budou mít účastníci možnost obdržet zaslepenou jednorázovou IV infuzi opačné léčby. Po primárním období sledování vstoupí účastníci do období dlouhodobého sledování (76 týdnů), celkem na 104 týdnů. Včetně screeningového a zaváděcího období před prvním zaslepeným dávkováním je celková délka studie přibližně 28 měsíců.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

80

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Austrálie, 2560
        • Campbelltown Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Francie
      • Grenoble, Francie, 38043
        • CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
      • Lille, Francie, 59037
        • CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Francie, 13385
        • AP-HM - Hopital de la Timone
  • Holandsko
      • Amsterdam, Holandsko, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7700
        • University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Německo
      • Berlin, Německo, 12203
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Německo, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Německo, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Spojené státy, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92122
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Santa Monica, California, Spojené státy, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc
      • Walnut Creek, California, Spojené státy, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Spojené státy, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Spojené státy, 80907
        • Asthma & Allergy Associates
    • Florida
      • Tampa, Florida, Spojené státy, 33613
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63141
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Mineola, New York, Spojené státy, 11501
        • NYU Langone Health - Long Island
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75231
        • AARA Research Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zahrnutí:

  1. Věk ≥18 let
  2. Klinická anamnéza shodná s HAE-C1INH-typu 1 nebo -typu 2
  3. Schopnost poskytnout důkazy o záchvatech HAE (potvrzené zkoušejícím), aby byly splněny požadavky na screening
  4. Musí souhlasit s tím, že se zdrží používání dlouhodobých profylaktických terapií od začátku období screeningu do konce primárního období pozorování. PI musí souhlasit s tím, že je to pro účastníka z lékařského hlediska přijatelné.
  5. Musí mít přístup a schopnost používat léky na vyžádání k léčbě potenciálních záchvatů angioedému
  6. Adekvátní chemická a hematologická opatření při screeningu
  7. Musí souhlasit s tím, že se po dobu trvání této studie neúčastní jiné intervenční studie.
  8. Musí být schopen poskytnout podepsaný informovaný souhlas
  9. Musíte souhlasit s dodržováním antikoncepčních požadavků

Kritéria vyloučení:

  1. Současná diagnóza jakéhokoli jiného typu recidivujícího angioedému nebo HAE s normálním C1-INH
  2. Mají známou negativní reakci nebo přecitlivělost na jakoukoli složku lipidových nanočástic (LNP).
  3. Jakýkoli stav, který by podle názoru vyšetřovatele mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost subjektu.
  4. Neochota dodržovat studijní postupy.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Rameno A: NTLA-2002
Rameno A: NTLA-2002 (50 mg, jedna IV infuze)
Biologický: NTLA-2002
Systém pro úpravu genu CRISPR/Cas9 dodávaný lipidovými nanočásticemi (LNP) pro intravenózní (IV) podání
Komparátor placeba: Rameno B: Placebo
Rameno B: Placebo (fyziologický roztok; jedna IV infuze)
Biologický: Podání normálního fyziologického roztoku IV
Podání intravenózního (IV) normálního fyziologického roztoku

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný počet HAE útoků potvrzených vyšetřovatelem
Časové okno: Od 5. do 28. týdne
Od 5. do 28. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Časově normalizovaný počet HAE útoků potvrzených vyšetřovatelem
Časové okno: Od týdne 1 do týdne 28
Od týdne 1 do týdne 28
Časově normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících léčbu na vyžádání
Časové okno: Od 5. do 28. týdne
Od 5. do 28. týdne
Časově normalizovaný počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím
Časové okno: Od 5. do 28. týdne
Od 5. do 28. týdne
Stav bez útoku HAE potvrdil vyšetřovatel
Časové okno: Od 5. do 28. týdne
Od 5. do 28. týdne
Změna od výchozího stavu do 28. týdne v celkovém skóre dotazníku AE-QoL
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 28
Od výchozího stavu do týdne 28
Stav respondenta, definovaný jako snížení od výchozí hodnoty alespoň o 50 %, 70 % a 90 % v časově normalizovaném počtu útoků HAE potvrzených zkoušejícím
Časové okno: Od 5. do 28. týdne
Od 5. do 28. týdne
Časově normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících léčbu na vyžádání
Časové okno: od týdne 1 do týdne 28
od týdne 1 do týdne 28
Časově normalizovaný počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím
Časové okno: Od týdne 1 do týdne 28
Od týdne 1 do týdne 28
Stav bez útoku HAE potvrdil vyšetřovatel
Časové okno: Od týdne 1 do týdne 28
Od týdne 1 do týdne 28
Snížení počtu časově normalizovaných záchvatů HAE potvrzených vyšetřovatelem oproti výchozí hodnotě alespoň o 50 %, 70 % a 90 %
Časové okno: Od týdne 1 do týdne 28
Od týdne 1 do týdne 28
Dlouhodobý stav bez profylaxe
Časové okno: Od 5. do 104. týdne
Od 5. do 104. týdne
Stav bez léčby HAE, definovaný jako nepoužívání dlouhodobé profylaxe nebo medikace na vyžádání
Časové okno: Od 5. do 104. týdne
Od 5. do 104. týdne
Stav kompletní odezvy, definovaný jako nula útoků potvrzených vyšetřovatelem bez dlouhodobé profylaxe
Časové okno: Od 5. do 104. týdne
Od 5. do 104. týdne
Snížení časově normalizovaného počtu záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím po zkřížené léčbě (33. týden až 104. týden) ve srovnání s před zkříženou léčbou (screening do týdne 28) u účastníků randomizovaných k placebu
Časové okno: Od 33. do 104. týdne a od promítání do 28. týdne
Od 33. do 104. týdne a od promítání do 28. týdne

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intellia Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. ledna 2025

Primární dokončení (Aktuální)

10. února 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. září 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. října 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

9. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. července 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

28. července 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ITL-2002-CL-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit