Vaiheen 3 tutkimus NTLA-2002:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE) (HAELO)
tiistai 28. heinäkuuta 2026 päivittänyt: Intellia Therapeutics
HAELO: vaiheen 3, monikansallinen, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus NTLA-2002:n tehokkuuden ja turvallisuuden arvioimiseksi osallistujilla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)
Tämän vaiheen 3 tutkimuksen tavoitteena on arvioida NTLA-2002:n tehoa ja turvallisuutta lumelääkkeeseen verrattuna aikuisilla HAE-potilailla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikansallinen, monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa noin 60 osallistujaa satunnaistetaan suhteessa 2:1 saamaan yksi IV-infuusio NTLA-2002:ta tai lumelääkettä.
Ensisijaisen tarkkailujakson (viikko 1–28) jälkeen osallistujilla on mahdollisuus saada sokkoutettu, yksi IV-infuusio päinvastaisella hoidolla.
Ensisijaisen tarkkailujakson jälkeen osallistujat siirtyvät pitkäaikaiseen tarkkailujaksoon (76 viikkoa), yhteensä 104 viikkoa.
Mukaan lukien seulonta- ja sisäänajojakso, ennen ensimmäistä sokkoannosta, tutkimuksen kokonaiskesto on noin 28 kuukautta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
80
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Amsterdam, Alankomaat, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
-
-
-
-
New South Wales
-
Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- Campbelltown Hospital
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
- University of Alberta
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
-
-
-
-
-
Grenoble, Ranska, 38043
- CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
-
Lille, Ranska, 59037
- CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
-
Marseille, Ranska, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
-
-
-
-
-
Berlin, Saksa, 12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
-
Frankfurt, Saksa, 60590
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
-
Hanover, Saksa, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
-
-
-
-
-
Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Scottsdale, Arizona, Yhdysvallat, 85251
- Medical Research of Arizona
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92122
- University of California, San Diego (UCSD)
-
Santa Monica, California, Yhdysvallat, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc
-
Walnut Creek, California, Yhdysvallat, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
-
-
Colorado
-
Centennial, Colorado, Yhdysvallat, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
-
Colorado Springs, Colorado, Yhdysvallat, 80907
- Asthma & Allergy Associates
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33613
- University of South Florida
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63141
- Washington University in St. Louis
-
-
New York
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- NYU Langone Health - Long Island
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75231
- AARA Research Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällön kriteerit:
- Ikä ≥18 vuotta
- Kliininen historia vastaa HAE-C1INH-tyyppiä 1 tai -tyyppiä 2
- Kyky toimittaa todisteita HAE-hyökkäyksistä (tutkijan vahvistama) seulontavaatimuksen täyttämiseksi
- On suostuttava pidättäytymään pitkäaikaisten profylaktisten hoitojen käytöstä seulontajakson alusta primaarisen tarkkailujakson loppuun. PI:n on hyväksyttävä, että osallistujan on lääketieteellisesti hyväksyttävää tehdä niin.
- Sinulla on oltava mahdollisuus käyttää tilattavia lääkkeitä mahdollisten angioödeemakohtausten hoitoon ja mahdollisuus käyttää niitä
- Riittävät kemialliset ja hematologiset toimenpiteet seulonnassa
- On suostuttava olemaan osallistumatta toiseen interventiotutkimukseen tämän kokeen aikana.
- On kyettävä antamaan allekirjoitettu tietoinen suostumus
- On suostuttava noudattamaan ehkäisyvaatimuksia
Poissulkemiskriteerit:
- Minkä tahansa muun tyyppisen toistuvan angioedeeman tai HAE:n samanaikainen diagnoosi normaalilla C1-INH:lla
- Sinulla on tunnettu negatiivinen reaktio tai yliherkkyys jollekin lipidinanohiukkasten (LNP) komponentille.
- Mikä tahansa ehto, joka voi tutkijan mielestä vaikuttaa haitallisesti tutkittavan turvallisuuteen.
- Ei halua noudattaa opintomenettelyjä.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Active Comparator: Varsi A: NTLA-2002
Käsivarsi A: NTLA-2002 (50 mg; yksi IV-infuusio)
|
CRISPR/Cas9-geenin muokkausjärjestelmä, joka toimitetaan lipidinanohiukkasten (LNP) avulla suonensisäiseen (IV) antamiseen
|
|
Placebo Comparator: Käsivarsi B: Placebo
Käsivarsi B: lumelääke (suolaliuos; yksi IV-infuusio)
|
Suonensisäisen (IV) normaalin suolaliuoksen anto
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäysten aikanormalisoitu määrä
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 28
|
Viikosta 5 viikkoon 28
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-hyökkäysten aikanormalisoitu määrä
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 28
|
Viikosta 1 viikkoon 28
|
|
Aikanormalisoitu määrä tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia, jotka vaativat tarvittaessa hoitoa
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 28
|
Viikosta 5 viikkoon 28
|
|
Keskivaikeiden tai vaikeiden tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten aikanormalisoitu määrä
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 28
|
Viikosta 5 viikkoon 28
|
|
Tutkijan vahvistama HAE-hyökkäyksetön tila
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 28
|
Viikosta 5 viikkoon 28
|
|
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 28 AE-QoL Questionnaire -kyselyn kokonaispistemäärässä
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 28
|
Perustasosta viikkoon 28
|
|
Responder-status, joka määritellään vähintään 50 %:n, 70 %:n ja 90 %:n vähenemisenä lähtötasosta tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten aikanormalisoidussa määrässä
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 28
|
Viikosta 5 viikkoon 28
|
|
Aikanormalisoitu määrä tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia, jotka vaativat tarvittaessa hoitoa
Aikaikkuna: viikosta 1 viikkoon 28
|
viikosta 1 viikkoon 28
|
|
Keskivaikeiden tai vaikeiden tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten aikanormalisoitu määrä
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 28
|
Viikosta 1 viikkoon 28
|
|
Tutkijan vahvistama HAE-hyökkäyksetön tila
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 28
|
Viikosta 1 viikkoon 28
|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten aikanormalisoitu määrä vähenee vähintään 50 %, 70 % ja 90 % lähtötasosta
Aikaikkuna: Viikosta 1 viikkoon 28
|
Viikosta 1 viikkoon 28
|
|
Pitkäaikainen profylaksivapaa tila
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 104
|
Viikosta 5 viikkoon 104
|
|
HAE-hoidosta vapaa tila, joka määritellään pitkäaikaisen ennaltaehkäisyn tai tilauslääkityksen käyttämättä jättämisenä
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 104
|
Viikosta 5 viikkoon 104
|
|
Täydellinen reagoijan tila, määritelty nollaksi tutkijan vahvistamia hyökkäyksiä ilman pitkäaikaista estohoitoa
Aikaikkuna: Viikosta 5 viikkoon 104
|
Viikosta 5 viikkoon 104
|
|
Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten aikanormalisoitujen lukumäärän väheneminen jakohoidon jälkeen (viikko 33 - viikko 104) verrattuna ennen jakohoitoa (seulonta viikkoon 28) lumelääkkeeseen satunnaistetuilla osallistujilla
Aikaikkuna: Viikosta 33 viikkoon 104 ja seulonnasta viikkoon 28
|
Viikosta 33 viikkoon 104 ja seulonnasta viikkoon 28
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 15. tammikuuta 2025
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Tiistai 10. helmikuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Keskiviikko 1. syyskuuta 2027
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 7. lokakuuta 2024
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 8. lokakuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 9. lokakuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 29. heinäkuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 28. heinäkuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Perjantai 1. toukokuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Perinnölliset komplementin puutostaudit
- Primaariset immuunipuutostaudit
- Verisuonisairaudet
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Immuunijärjestelmän sairaudet
- Yliherkkyys, välitön
- Yliherkkyys
- Immunologiset puutosoireyhtymät
- Ihosairaudet
- Urtikaria
- Ihotaudit, verisuonisairaudet
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Iho- ja sidekudostaudit
- Angioedeema
- Angioedeema, perinnöllinen
Muut tutkimustunnusnumerot
- ITL-2002-CL-301
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .