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Uno studio di fase 3 per valutare NTLA-2002 in partecipanti con angioedema ereditario (HAE) (HAELO)

28 luglio 2026 aggiornato da: Intellia Therapeutics

HAELO: uno studio di fase 3, multinazionale, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2002 in partecipanti con angioedema ereditario (HAE)

Questo studio di Fase 3 mira a valutare l'efficacia e la sicurezza di NTLA-2002 rispetto al placebo nei partecipanti adulti affetti da HAE.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio multinazionale, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo in cui circa 60 partecipanti saranno randomizzati in un rapporto 2:1 per ricevere una singola infusione endovenosa di NTLA-2002 o placebo. Dopo il periodo di osservazione primaria (dalla settimana 1 alla settimana 28), i partecipanti avranno la possibilità di ricevere una singola infusione endovenosa in cieco del trattamento opposto. Dopo il periodo di osservazione primaria, i partecipanti entreranno nel periodo di osservazione a lungo termine (76 settimane), per un totale di 104 settimane. Includendo il periodo di screening e di run-in, precedente alla prima somministrazione in cieco, la durata totale dello studio è di circa 28 mesi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

80

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Francia
      • Grenoble, Francia, 38043
        • CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
      • Lille, Francia, 59037
        • CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Francia, 13385
        • AP-HM - Hopital de la Timone
  • Germania
      • Berlin, Germania, 12203
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Germania, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Germania, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stati Uniti, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92122
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Santa Monica, California, Stati Uniti, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc
      • Walnut Creek, California, Stati Uniti, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stati Uniti, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stati Uniti, 80907
        • Asthma & Allergy Associates
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33613
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63141
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • NYU Langone Health - Long Island
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75231
        • AARA Research Center
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa, 7700
        • University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  1. Età ≥18 anni
  2. Anamnesi clinica compatibile con HAE-C1INH-Tipo 1 o -Tipo 2
  3. Capacità di fornire prove di attacchi HAE (confermati dall'investigatore) per soddisfare i requisiti di screening
  4. Deve accettare di astenersi dall'uso di terapie profilattiche a lungo termine dall'inizio del periodo di screening fino alla fine del periodo di osservazione primaria. Il PI deve essere d'accordo sul fatto che sia accettabile dal punto di vista medico per il partecipante farlo.
  5. Deve avere accesso e capacità di utilizzare farmaci su richiesta per trattare potenziali attacchi di angioedema
  6. Misure chimiche ed ematologiche adeguate allo screening
  7. Deve accettare di non partecipare a un altro studio interventistico per la durata di questo studio.
  8. Deve essere in grado di fornire il consenso informato firmato
  9. Deve accettare di seguire i requisiti di contraccezione

Criteri di esclusione:

  1. Diagnosi concomitante di qualsiasi altro tipo di angioedema ricorrente o HAE con C1-INH normale
  2. Avere reazioni negative note o ipersensibilità a qualsiasi componente delle nanoparticelle lipidiche (LNP).
  3. Qualsiasi condizione che, a giudizio dell'investigatore, potrebbe compromettere la sicurezza del soggetto.
  4. Non disposto a rispettare le procedure dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore attivo: Braccio A: NTLA-2002
Braccio A: NTLA-2002 (50 mg; singola infusione endovenosa)
Biologico: NTLA-2002
Sistema di editing genetico CRISPR/Cas9 fornito da nanoparticelle lipidiche (LNP) per la somministrazione endovenosa (IV)
Comparatore placebo: Braccio B: placebo
Braccio B: placebo (soluzione salina; singola infusione endovenosa)
Biologico: Somministrazione normale di soluzione salina IV
La somministrazione di soluzione fisiologica per via endovenosa (IV).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 28
Dalla settimana 5 alla settimana 28

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero normalizzato nel tempo di attacchi HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 28
Dalla settimana 1 alla settimana 28
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono trattamento su richiesta
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 28
Dalla settimana 5 alla settimana 28
Numero normalizzato nel tempo di attacchi HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 28
Dalla settimana 5 alla settimana 28
Stato di assenza di attacchi HAE confermato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 28
Dalla settimana 5 alla settimana 28
Variazione dal basale alla settimana 28 nel punteggio totale del questionario AE-QoL
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 28
Dal basale alla settimana 28
Stato del risponditore, definito come riduzione rispetto al basale di almeno il 50%, 70% e 90% del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 28
Dalla settimana 5 alla settimana 28
Numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedono trattamento su richiesta
Lasso di tempo: dalla settimana 1 alla settimana 28
dalla settimana 1 alla settimana 28
Numero normalizzato nel tempo di attacchi HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 28
Dalla settimana 1 alla settimana 28
Stato di assenza di attacchi HAE confermato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 28
Dalla settimana 1 alla settimana 28
Riduzione rispetto al basale di almeno il 50%, 70% e 90% del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dalla settimana 1 alla settimana 28
Dalla settimana 1 alla settimana 28
Stato libero da profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 104
Dalla settimana 5 alla settimana 104
Stato di assenza di trattamento per HAE, definito come assenza di utilizzo di profilassi a lungo termine o di farmaci al bisogno
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 104
Dalla settimana 5 alla settimana 104
Stato di risponditore completo, definito come zero attacchi confermati dallo sperimentatore senza profilassi a lungo termine
Lasso di tempo: Dalla settimana 5 alla settimana 104
Dalla settimana 5 alla settimana 104
Riduzione del numero normalizzato nel tempo di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore dopo il trattamento crossover (dalla settimana 33 alla settimana 104) rispetto a prima del trattamento crossover (screening fino alla settimana 28) nei partecipanti randomizzati al placebo
Lasso di tempo: Dalla settimana 33 alla settimana 104 e dallo screening alla settimana 28
Dalla settimana 33 alla settimana 104 e dallo screening alla settimana 28

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

15 gennaio 2025

Completamento primario (Effettivo)

10 febbraio 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 settembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

9 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

29 luglio 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 luglio 2026

Ultimo verificato

1 maggio 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ITL-2002-CL-301

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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