유전성 혈관부종(HAE) 참가자의 NTLA-2002를 평가하기 위한 3상 연구 (HAELO)
2026년 7월 28일 업데이트: Intellia Therapeutics
HAELO: 유전성 혈관부종(HAE)이 있는 참가자를 대상으로 NTLA-2002의 효능과 안전성을 평가하기 위한 다국적, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 3상 연구
이 3상 연구는 HAE가 있는 성인 참가자를 대상으로 위약과 비교하여 NTLA-2002의 효능과 안전성을 평가하는 것을 목표로 합니다.
연구 개요
상세 설명
이는 다국적, 다기관, 이중 맹검, 위약 대조 연구로 약 60명의 참가자가 2:1 비율로 무작위 배정되어 NTLA-2002 또는 위약의 단일 IV 주입을 받습니다.
1차 관찰 기간(1주차 ~ 28주차) 후에 참가자는 반대 치료법을 맹검 단일 IV 주입할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
1차 관찰 기간 이후 참가자는 장기 관찰 기간(76주)에 진입하여 총 104주 동안 진행됩니다.
첫 번째 맹검 투여 이전의 스크리닝 및 준비 기간을 포함하면 총 연구 기간은 약 28개월입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
80
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Cape Town, 남아프리카, 7700
- University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
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Amsterdam, 네덜란드, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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Auckland, 뉴질랜드, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Berlin, 독일, 12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Frankfurt, 독일, 60590
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Hanover, 독일, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, 미국, 85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego, California, 미국, 92122
- University of California, San Diego (UCSD)
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Santa Monica, California, 미국, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc
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Walnut Creek, California, 미국, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial, Colorado, 미국, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
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Colorado Springs, Colorado, 미국, 80907
- Asthma & Allergy Associates
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Florida
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Tampa, Florida, 미국, 33613
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63141
- Washington University in St. Louis
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New York
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Mineola, New York, 미국, 11501
- NYU Langone Health - Long Island
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New York, New York, 미국, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75231
- AARA Research Center
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Cambridge, 영국, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Grenoble, 프랑스, 38043
- CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
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Lille, 프랑스, 59037
- CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
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Marseille, 프랑스, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, 호주, 2560
- Campbelltown Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, 호주, 3004
- The Alfred Hospital
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Parkville, Victoria, 호주, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 연령 ≥18세
- HAE-C1INH-유형 1 또는 -유형 2와 일치하는 임상 병력
- 스크리닝 요구 사항을 충족하기 위해 HAE 공격의 증거(조사자가 확인)를 제공할 수 있는 능력
- 스크리닝 기간 시작부터 1차 관찰 기간이 종료될 때까지 장기간의 예방 요법의 사용을 자제하는 데 동의해야 합니다. PI는 참가자가 그렇게 하는 것이 의학적으로 허용된다는 점에 동의해야 합니다.
- 잠재적인 혈관부종 발작을 치료하기 위해 주문형 약물에 접근하고 이를 사용할 수 있는 능력이 있어야 합니다.
- 스크리닝 시 적절한 화학 및 혈액학 측정
- 본 임상시험 기간 동안 다른 중재적 연구에 참여하지 않는다는 데 동의해야 합니다.
- 서명된 사전 동의를 제공할 수 있어야 합니다.
- 피임 요건을 준수하는 데 동의해야 합니다.
제외 기준:
- 다른 유형의 재발성 혈관부종 또는 정상 C1-INH와 HAE의 동시 진단
- 지질 나노입자(LNP) 성분에 대해 부정적인 반응이나 과민증이 있는 것으로 알려진 경우.
- 연구자의 의견으로는 피험자의 안전에 부정적인 영향을 미칠 수 있는 모든 상태.
- 연구 절차를 따르기를 꺼려합니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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활성 비교기: 암 A: NTLA-2002
A군: NTLA-2002(50mg, 단일 IV 주입)
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정맥(IV) 투여를 위해 지질 나노입자(LNP)를 통해 전달되는 CRISPR/Cas9 유전자 편집 시스템
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위약 비교기: 팔 B: 위약
팔 B: 위약(식염수, 단일 IV 주입)
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정맥(IV) 생리식염수 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 5주차부터 28주차까지
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5주차부터 28주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 1주차부터 28주차까지
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1주차부터 28주차까지
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조사관이 확인한 주문형 처리가 필요한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 5주차부터 28주차까지
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5주차부터 28주차까지
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조사관이 확인한 중간 정도 또는 심각한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 5주차부터 28주차까지
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5주차부터 28주차까지
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조사관이 HAE 공격 없음 상태를 확인함
기간: 5주차부터 28주차까지
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5주차부터 28주차까지
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AE-QoL 설문지 총점의 기준선에서 28주차까지의 변화
기간: 기준선부터 28주차까지
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기준선부터 28주차까지
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조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 표준화된 횟수가 기준선에서 최소 50%, 70%, 90% 감소한 것으로 정의되는 대응자 상태
기간: 5주차부터 28주차까지
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5주차부터 28주차까지
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조사관이 확인한 주문형 처리가 필요한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 1주차부터 28주차까지
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1주차부터 28주차까지
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조사관이 확인한 중간 정도 또는 심각한 HAE 공격의 시간 정규화된 수
기간: 1주차부터 28주차까지
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1주차부터 28주차까지
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조사관이 HAE 공격 없음 상태를 확인함
기간: 1주차부터 28주차까지
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1주차부터 28주차까지
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조사관이 확인한 HAE 공격의 시간 정규화 횟수가 기준선에서 최소 50%, 70%, 90% 감소합니다.
기간: 1주차부터 28주차까지
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1주차부터 28주차까지
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장기간 예방요법이 없는 상태
기간: 5주차부터 104주차까지
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5주차부터 104주차까지
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HAE 무치료 상태, 장기간 예방약이나 주문형 약물을 사용하지 않는 것으로 정의됨
기간: 5주차부터 104주차까지
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5주차부터 104주차까지
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장기적인 예방 조치 없이 조사관이 확인한 공격이 없는 것으로 정의된 완전한 대응자 상태
기간: 5주차부터 104주차까지
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5주차부터 104주차까지
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위약에 무작위 배정된 참가자에서 교차 치료 전(28주까지 스크리닝)과 비교하여 교차 치료 후(33주~104주) 연구자가 확인한 HAE 발작의 시간 정규화된 횟수 감소
기간: 33주차부터 104주차까지, 스크리닝부터 28주차까지
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33주차부터 104주차까지, 스크리닝부터 28주차까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2025년 1월 15일
기본 완료 (실제)
2026년 2월 10일
연구 완료 (추정된)
2027년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 10월 7일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 8일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 7월 29일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 7월 28일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ITL-2002-CL-301
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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