Um estudo de fase 3 para avaliar NTLA-2002 em participantes com angioedema hereditário (AEH) (HAELO)
28 de julho de 2026 atualizado por: Intellia Therapeutics
HAELO: um estudo de fase 3, multinacional, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo para avaliar a eficácia e segurança do NTLA-2002 em participantes com angioedema hereditário (AEH)
Este estudo de Fase 3 visa avaliar a eficácia e segurança do NTLA-2002 em comparação com o placebo em participantes adultos com AEH.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo multinacional, multicêntrico, duplo-cego e controlado por placebo, no qual aproximadamente 60 participantes serão randomizados em uma proporção de 2:1 para receber uma única infusão intravenosa de NTLA-2002 ou placebo.
Após o período de observação primária (semana 1 até a semana 28), os participantes terão a opção de receber uma infusão intravenosa única e cega do tratamento oposto.
Após o Período de Observação Primária, os participantes entrarão no Período de Observação de Longo Prazo (76 semanas), num total de 104 semanas.
Incluindo o período de triagem e run-in, antes da primeira dosagem cega, a duração total do estudo é de aproximadamente 28 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
80
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Frankfurt, Alemanha, 60590
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Hanover, Alemanha, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Austrália, 2560
- Campbelltown Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
- The Alfred Hospital
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Parkville, Victoria, Austrália, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- University of California, San Diego (UCSD)
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Asthma & Allergy Associates
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University in St. Louis
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Langone Health - Long Island
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Grenoble, França, 38043
- CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
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Lille, França, 59037
- CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
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Marseille, França, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Amsterdam, Holanda, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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Auckland, Nova Zelândia, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Cape Town, África do Sul, 7700
- University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- Idade ≥18 anos
- História clínica consistente com HAE-C1INH-Tipo 1 ou Tipo 2
- Capacidade de fornecer evidências de ataques de AEH (confirmados pelo Investigador) para atender aos requisitos de triagem
- Deve concordar em abster-se do uso de terapias profiláticas de longo prazo desde o início do período de triagem até o final do período de observação primária. O PI deve concordar que é clinicamente aceitável para o participante fazê-lo.
- Deve ter acesso e capacidade de usar medicamentos sob demanda para tratar possíveis ataques de angioedema
- Medidas químicas e hematológicas adequadas na triagem
- Deve concordar em não participar de outro estudo de intervenção durante este estudo.
- Deve ser capaz de fornecer consentimento informado assinado
- Deve concordar em seguir os requisitos de contracepção
Critérios de exclusão:
- Diagnóstico concomitante de qualquer outro tipo de angioedema recorrente ou AEH com C1-INH normal
- Ter reação negativa conhecida ou hipersensibilidade a qualquer componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
- Qualquer condição que, na opinião do Investigador, possa afetar adversamente a segurança do sujeito.
- Não está disposto a cumprir os procedimentos do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Comparador Ativo: Braço A: NTLA-2002
Braço A: NTLA-2002 (50 mg; infusão IV única)
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Sistema de edição genética CRISPR/Cas9 fornecido por nanopartículas lipídicas (LNP) para administração intravenosa (IV)
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Comparador de Placebo: Braço B: Placebo
Braço B: Placebo (solução salina; infusão IV única)
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A administração de solução salina normal intravenosa (IV)
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número normalizado no tempo de ataques HAE confirmados pelo investigador
Prazo: Da semana 5 à semana 28
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Da semana 5 à semana 28
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Prazo |
|---|---|
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Número normalizado no tempo de ataques HAE confirmados pelo investigador
Prazo: Da Semana 1 à Semana 28
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Da Semana 1 à Semana 28
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Número normalizado no tempo de ataques de AEH confirmados pelo investigador que requerem tratamento sob demanda
Prazo: Da semana 5 à semana 28
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Da semana 5 à semana 28
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Número normalizado no tempo de ataques de AEH moderados ou graves confirmados pelo investigador
Prazo: Da semana 5 à semana 28
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Da semana 5 à semana 28
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Status livre de ataque de HAE confirmado pelo investigador
Prazo: Da semana 5 à semana 28
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Da semana 5 à semana 28
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Mudança da linha de base até a Semana 28 na pontuação total do Questionário AE-QoL
Prazo: Da linha de base até a semana 28
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Da linha de base até a semana 28
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Status do respondente, definido como redução da linha de base de pelo menos 50%, 70% e 90% no número normalizado no tempo de ataques de AEH confirmados pelo investigador
Prazo: Da semana 5 à semana 28
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Da semana 5 à semana 28
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Número normalizado no tempo de ataques de AEH confirmados pelo investigador que requerem tratamento sob demanda
Prazo: da semana 1 até a semana 28
|
da semana 1 até a semana 28
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Número normalizado no tempo de ataques de AEH moderados ou graves confirmados pelo investigador
Prazo: Da Semana 1 à Semana 28
|
Da Semana 1 à Semana 28
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Status livre de ataque de HAE confirmado pelo investigador
Prazo: Da Semana 1 à Semana 28
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Da Semana 1 à Semana 28
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Redução da linha de base de pelo menos 50%, 70% e 90% no número normalizado de tempo de ataques de AEH confirmados pelo investigador
Prazo: Da Semana 1 à Semana 28
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Da Semana 1 à Semana 28
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Status livre de profilaxia a longo prazo
Prazo: Da semana 5 até a semana 104
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Da semana 5 até a semana 104
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Status livre de tratamento para AEH, definido como nenhum uso de profilaxia de longo prazo ou medicação sob demanda
Prazo: Da semana 5 até a semana 104
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Da semana 5 até a semana 104
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Status de resposta completa, definido como zero ataques confirmados pelo investigador sem profilaxia de longo prazo
Prazo: Da semana 5 até a semana 104
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Da semana 5 até a semana 104
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Redução no número normalizado de crises de AEH confirmadas pelo investigador após o tratamento cruzado (semana 33 até a semana 104) em comparação com antes do tratamento cruzado (triagem até a semana 28) em participantes randomizados para receber placebo
Prazo: Da Semana 33 à Semana 104 e da Triagem à Semana 28
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Da Semana 33 à Semana 104 e da Triagem à Semana 28
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
15 de janeiro de 2025
Conclusão Primária (Real)
10 de fevereiro de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de setembro de 2027
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de outubro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
8 de outubro de 2024
Primeira postagem (Real)
9 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de julho de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de julho de 2026
Última verificação
1 de maio de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças por Deficiência de Complemento Hereditário
- Doenças de Imunodeficiência Primária
- Doenças Vasculares
- Doenças cardiovasculares
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças do sistema imunológico
- Hipersensibilidade, Imediata
- Hipersensibilidade
- Síndromes de Deficiência Imunológica
- Doenças de pele
- Urticária
- Doenças de Pele, Vasculares
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças da Pele e do Tecido Conjuntivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditários
Outros números de identificação do estudo
- ITL-2002-CL-301
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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