Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 3-studie til evaluering af NTLA-2002 hos deltagere med arvelig angioødem (HAE) (HAELO)

28. juli 2026 opdateret af: Intellia Therapeutics

HAELO: en fase 3, multinational, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​NTLA-2002 hos deltagere med arvelig angioødem (HAE)

Dette fase 3-studie har til formål at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​NTLA-2002 sammenlignet med placebo hos voksne deltagere med HAE.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multinationalt, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret studie, hvor cirka 60 deltagere vil blive randomiseret i et 2:1-forhold til at modtage en enkelt IV-infusion af NTLA-2002 eller placebo. Efter den primære observationsperiode (uge 1 til og med uge 28) vil deltagerne have mulighed for at modtage en blindet, enkelt IV-infusion af den modsatte behandling. Efter den primære observationsperiode vil deltagerne gå ind i den langsigtede observationsperiode (76 uger), i alt 104 uger. Inklusive screenings- og indkøringsperioden forud for den første blindede dosering er den samlede undersøgelsesvarighed ca. 28 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

80

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australien, 2560
        • Campbelltown Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Canada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Forenede Stater, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92122
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Santa Monica, California, Forenede Stater, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc
      • Walnut Creek, California, Forenede Stater, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Forenede Stater, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Forenede Stater, 80907
        • Asthma & Allergy Associates
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33613
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63141
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • NYU Langone Health - Long Island
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • AARA Research Center
  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig, 38043
        • CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
      • Lille, Frankrig, 59037
        • CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Frankrig, 13385
        • AP-HM - Hopital de la Timone
  • Holland
      • Amsterdam, Holland, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7700
        • University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 12203
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Tyskland, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Tyskland, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder ≥18 år
  2. Klinisk historie i overensstemmelse med HAE-C1INH-Type 1 eller -Type 2
  3. Evne til at fremlægge bevis for HAE-angreb (bekræftet af efterforskeren) for at opfylde screeningskravet
  4. Skal acceptere at afstå fra brugen af ​​langsigtede profylaktiske terapier fra starten af ​​screeningsperioden til slutningen af ​​den primære observationsperiode. PI skal være indforstået med, at det er medicinsk acceptabelt for deltageren at gøre det.
  5. Skal have adgang til og evnen til at bruge on-demand medicin(er) til at behandle potentielle angioødem-anfald
  6. Tilstrækkelige kemi- og hæmatologiske mål ved screening
  7. Skal acceptere ikke at deltage i en anden interventionsundersøgelse i dette forsøgs varighed.
  8. Skal være i stand til at give underskrevet informeret samtykke
  9. Skal acceptere at følge præventionskravene

Ekskluderingskriterier:

  1. Samtidig diagnosticering af enhver anden form for tilbagevendende angioødem eller HAE med normal C1-INH
  2. Har kendt negativ reaktion eller overfølsomhed over for nogen lipid nanopartikler (LNP) komponent.
  3. Enhver tilstand, der efter efterforskerens mening kan have en negativ indvirkning på forsøgspersonens sikkerhed.
  4. Uvillig til at overholde undersøgelsesprocedurer.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Arm A: NTLA-2002
Arm A: NTLA-2002 (50 mg; enkelt IV-infusion)
Biologisk: NTLA-2002
CRISPR/Cas9 genredigeringssystem leveret af lipid nanopartikel (LNP) til intravenøs (IV) administration
Placebo komparator: Arm B: Placebo
Arm B: Placebo (saltvand; enkelt IV-infusion)
Biologisk: Normal saltvandsindgivelse
Administration af intravenøst ​​(IV) normalt saltvand

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal investigator-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 28
Fra uge 5 til og med uge 28

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tidsnormaliseret antal investigator-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: Fra uge 1 til og med uge 28
Fra uge 1 til og med uge 28
Tidsnormaliseret antal Investigator-bekræftede HAE-angreb, der kræver on-demand-behandling
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 28
Fra uge 5 til og med uge 28
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære Investigator-bekræftede HAE-anfald
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 28
Fra uge 5 til og med uge 28
Efterforsker-bekræftet HAE-angrebsfri status
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 28
Fra uge 5 til og med uge 28
Ændring fra baseline til uge 28 i AE-QoL spørgeskemaets samlede score
Tidsramme: Fra baseline til uge 28
Fra baseline til uge 28
Responderstatus, defineret som en reduktion fra baseline på mindst 50 %, 70 % og 90 % i tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 28
Fra uge 5 til og med uge 28
Tidsnormaliseret antal Investigator-bekræftede HAE-angreb, der kræver on-demand-behandling
Tidsramme: fra uge 1 til og med uge 28
fra uge 1 til og med uge 28
Tidsnormaliseret antal moderate eller svære Investigator-bekræftede HAE-anfald
Tidsramme: Fra uge 1 til og med uge 28
Fra uge 1 til og med uge 28
Efterforsker-bekræftet HAE-angrebsfri status
Tidsramme: Fra uge 1 til og med uge 28
Fra uge 1 til og med uge 28
Reduktion fra baseline på mindst 50 %, 70 % og 90 % i tidsnormaliseret antal af investigator-bekræftede HAE-angreb
Tidsramme: Fra uge 1 til og med uge 28
Fra uge 1 til og med uge 28
Langsigtet profylaksefri status
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 104
Fra uge 5 til og med uge 104
HAE-behandlingsfri status, defineret som ingen brug af langsigtet profylakse eller on-demand medicin
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 104
Fra uge 5 til og med uge 104
Komplet responder-status, defineret som nul efterforsker-bekræftede angreb uden langsigtet profylakse
Tidsramme: Fra uge 5 til og med uge 104
Fra uge 5 til og med uge 104
Reduktion i det tidsnormaliserede antal af investigator-bekræftede HAE-anfald efter crossover-behandling (uge 33 til uge 104) sammenlignet med før crossover-behandling (screening til uge 28) hos deltagere randomiseret til placebo
Tidsramme: Fra uge 33 til uge 104 og fra screening til uge 28
Fra uge 33 til uge 104 og fra screening til uge 28

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. januar 2025

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. februar 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. september 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. oktober 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

9. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

29. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. juli 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ITL-2002-CL-301

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner