Un estudio de fase 3 para evaluar NTLA-2002 en participantes con angioedema hereditario (AEH) (HAELO)
28 de julio de 2026 actualizado por: Intellia Therapeutics
HAELO: un estudio de fase 3, multinacional, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2002 en participantes con angioedema hereditario (AEH)
Este estudio de fase 3 tiene como objetivo evaluar la eficacia y seguridad de NTLA-2002 en comparación con placebo en participantes adultos con AEH.
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multinacional, multicéntrico, doble ciego y controlado con placebo en el que aproximadamente 60 participantes serán asignados al azar en una proporción de 2:1 para recibir una única infusión intravenosa de NTLA-2002 o placebo.
Después del período de observación principal (semana 1 a semana 28), los participantes tendrán la opción de recibir una infusión intravenosa única y ciega del tratamiento opuesto.
Después del Período de observación principal, los participantes ingresarán al Período de observación a largo plazo (76 semanas), para un total de 104 semanas.
Incluyendo el período de selección y de preinclusión, antes de la primera dosis ciega, la duración total del estudio es de aproximadamente 28 meses.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
80
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Berlin, Alemania, 12203
- Charite Universitaetsmedizin Berlin
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Frankfurt, Alemania, 60590
- Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
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Hanover, Alemania, 30625
- Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
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New South Wales
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Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
- Campbelltown Hospital
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
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Parkville, Victoria, Australia, 3050
- Royal Melbourne Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canadá, T6G 2G3
- University of Alberta
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Ontario
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Ottawa, Ontario, Canadá, K1H 1E4
- Ottawa Allergy Research Corporation
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Arizona
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Scottsdale, Arizona, Estados Unidos, 85251
- Medical Research of Arizona
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92122
- University of California, San Diego (UCSD)
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Santa Monica, California, Estados Unidos, 90404
- Raffi Tachdjian MD, Inc
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Walnut Creek, California, Estados Unidos, 94598
- Allergy & Asthma Clinical Research
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Colorado
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Centennial, Colorado, Estados Unidos, 80112
- IMMUNOe International Research Centers
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Colorado Springs, Colorado, Estados Unidos, 80907
- Asthma & Allergy Associates
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33613
- University of South Florida
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Massachusetts General Hospital
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63141
- Washington University in St. Louis
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New York
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Mineola, New York, Estados Unidos, 11501
- NYU Langone Health - Long Island
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- Icahn School of Medicine at Mount Sinai
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45236
- Bernstein Clinical Research Center, LLC
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75231
- AARA Research Center
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Grenoble, Francia, 38043
- CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
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Lille, Francia, 59037
- CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
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Marseille, Francia, 13385
- AP-HM - Hopital de la Timone
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Auckland, Nueva Zelanda, 1010
- New Zealand Clinical Research (NZCR)
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Amsterdam, Países Bajos, 1105 AZ
- Amsterdam UMC - Locatie AMC
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Cambridge, Reino Unido, CB2 0QQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust
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Cape Town, Sudáfrica, 7700
- University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥18 años
- Historia clínica compatible con HAE-C1INH-Tipo 1 o -Tipo 2
- Capacidad de proporcionar evidencia de ataques de AEH (confirmados por el investigador) para cumplir con el requisito de detección
- Debe aceptar abstenerse del uso de terapias profilácticas a largo plazo desde el inicio del período de selección hasta el final del Período de observación primaria. PI debe estar de acuerdo en que es médicamente aceptable que el participante lo haga.
- Debe tener acceso y capacidad de utilizar medicamentos a demanda para tratar posibles ataques de angioedema.
- Medidas adecuadas de química y hematología en el cribado.
- Debe aceptar no participar en otro estudio de intervención durante la duración de este ensayo.
- Debe ser capaz de proporcionar un consentimiento informado firmado.
- Debe aceptar seguir los requisitos anticonceptivos.
Criterios de exclusión:
- Diagnóstico concurrente de cualquier otro tipo de angioedema recurrente o AEH con INH-C1 normal
- Tener reacción negativa conocida o hipersensibilidad a cualquier componente de nanopartículas lipídicas (LNP).
- Cualquier condición que, a juicio del Investigador, pueda afectar negativamente la seguridad del sujeto.
- No estar dispuesto a cumplir con los procedimientos del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo A: NTLA-2002
Grupo A: NTLA-2002 (50 mg; infusión intravenosa única)
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Sistema de edición de genes CRISPR/Cas9 administrado mediante nanopartículas lipídicas (LNP) para administración intravenosa (IV)
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Comparador de placebos: Brazo B: Placebo
Grupo B: Placebo (solución salina; infusión intravenosa única)
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La administración de solución salina normal intravenosa (IV)
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por investigadores
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por investigadores
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por investigadores que requieren tratamiento a pedido
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por investigadores
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Estado libre de ataques de AEH confirmado por un investigador
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Cambio desde el inicio hasta la semana 28 en la puntuación total del cuestionario AE-QoL
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 28
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Desde el inicio hasta la semana 28
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Estado de respuesta, definido como una reducción desde el valor inicial de al menos un 50 %, un 70 % y un 90 % en el número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador.
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Desde la semana 5 hasta la semana 28
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por investigadores que requieren tratamiento a pedido
Periodo de tiempo: desde la semana 1 hasta la semana 28
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desde la semana 1 hasta la semana 28
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Número normalizado en el tiempo de ataques de AEH moderados o graves confirmados por investigadores
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Estado libre de ataques de AEH confirmado por un investigador
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Reducción con respecto al valor inicial de al menos un 50 %, un 70 % y un 90 % en el número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Desde la semana 1 hasta la semana 28
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Estado libre de profilaxis a largo plazo
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Estado libre de tratamiento para AEH, definido como la ausencia de uso de profilaxis a largo plazo o medicación a demanda
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Estado de respuesta completa, definido como cero ataques confirmados por el investigador sin profilaxis a largo plazo
Periodo de tiempo: Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Desde la semana 5 hasta la semana 104
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Reducción en el número normalizado en el tiempo de ataques de AEH confirmados por el investigador después del tratamiento cruzado (semana 33 a la semana 104) en comparación con antes del tratamiento cruzado (detección hasta la semana 28) en participantes asignados al azar a placebo
Periodo de tiempo: Desde la semana 33 hasta la semana 104 y desde la evaluación hasta la semana 28
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Desde la semana 33 hasta la semana 104 y desde la evaluación hasta la semana 28
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
15 de enero de 2025
Finalización primaria (Actual)
10 de febrero de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de septiembre de 2027
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de octubre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de octubre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
9 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
29 de julio de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
28 de julio de 2026
Última verificación
1 de mayo de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hereditarias por deficiencia del complemento
- Enfermedades de inmunodeficiencia primaria
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Síndromes de deficiencia inmunológica
- Enfermedades de la piel
- Urticaria
- Enfermedades De La Piel Vasculares
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades de la piel y del tejido conectivo
- Angioedema
- Angioedemas Hereditarios
Otros números de identificación del estudio
- ITL-2002-CL-301
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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