Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie fazy 3 mające na celu ocenę NTLA-2002 u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE) (HAELO)

28 lipca 2026 zaktualizowane przez: Intellia Therapeutics

HAELO: międzynarodowe, randomizowane badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa testu NTLA-2002 u osób z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym (HAE)

Celem tego badania fazy 3 jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa NTLA-2002 w porównaniu z placebo u dorosłych uczestników z HAE.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to międzynarodowe, wieloośrodkowe badanie z podwójnie ślepą próbą i grupą kontrolną placebo, w którym około 60 uczestników zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do grupy otrzymującej pojedynczy wlew dożylny NTLA-2002 lub placebo. Po głównym okresie obserwacji (od 1. do 28. tygodnia) uczestnicy będą mieli możliwość otrzymania zaślepionego, pojedynczego wlewu dożylnego przeciwnego leczenia. Po głównym okresie obserwacji uczestnicy rozpoczną długoterminowy okres obserwacji (76 tygodni), trwający łącznie 104 tygodnie. Łącznie z okresem badań przesiewowych i okresu wstępnego przed podaniem pierwszej dawki zaślepionej, całkowity czas trwania badania wynosi około 28 miesięcy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

80

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Afryka Południowa
      • Cape Town, Afryka Południowa, 7700
        • University of Cape Town - Lung Institute - Lung Clinical Research Unit
  • Australia
    • New South Wales
      • Campbelltown, New South Wales, Australia, 2560
        • Campbelltown Hospital
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3050
        • Royal Melbourne Hospital
  • Francja
      • Grenoble, Francja, 38043
        • CHU Grenoble-Alpes - Hopital Michallon
      • Lille, Francja, 59037
        • CHU de Lille - Hôpital Claude Huriez
      • Marseille, Francja, 13385
        • AP-HM - Hopital de la Timone
  • Holandia
      • Amsterdam, Holandia, 1105 AZ
        • Amsterdam UMC - Locatie AMC
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada, T6G 2G3
        • University of Alberta
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1H 1E4
        • Ottawa Allergy Research Corporation
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 12203
        • Charite Universitaetsmedizin Berlin
      • Frankfurt, Niemcy, 60590
        • Universitaetsklinikum Frankfurt - Klinikum der Johann Wolfgang Goethe Universitaet
      • Hanover, Niemcy, 30625
        • Medizinische Hochschule Hannover (MHH)
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1010
        • New Zealand Clinical Research (NZCR)
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Scottsdale, Arizona, Stany Zjednoczone, 85251
        • Medical Research of Arizona
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92122
        • University of California, San Diego (UCSD)
      • Santa Monica, California, Stany Zjednoczone, 90404
        • Raffi Tachdjian MD, Inc
      • Walnut Creek, California, Stany Zjednoczone, 94598
        • Allergy & Asthma Clinical Research
    • Colorado
      • Centennial, Colorado, Stany Zjednoczone, 80112
        • IMMUNOe International Research Centers
      • Colorado Springs, Colorado, Stany Zjednoczone, 80907
        • Asthma & Allergy Associates
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33613
        • University of South Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63141
        • Washington University in St. Louis
    • New York
      • Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
        • NYU Langone Health - Long Island
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Icahn School of Medicine at Mount Sinai
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45236
        • Bernstein Clinical Research Center, LLC
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75231
        • AARA Research Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo, CB2 0QQ
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Wiek ≥18 lat
  2. Historia kliniczna zgodna z HAE-C1INH-typ 1 lub -typ 2
  3. Możliwość przedstawienia dowodów ataków HAE (potwierdzonych przez badacza) w celu spełnienia wymagań kontroli
  4. Musi wyrazić zgodę na powstrzymanie się od stosowania długoterminowych terapii profilaktycznych od początku okresu badań przesiewowych do końca głównego okresu obserwacji. PI musi zgodzić się, że jest to medycznie dopuszczalne dla uczestnika.
  5. Musi mieć dostęp i możliwość stosowania leków na żądanie w celu leczenia potencjalnych ataków obrzęku naczynioruchowego
  6. Odpowiednie badania chemiczne i hematologiczne podczas badań przesiewowych
  7. Musi wyrazić zgodę na nieuczestniczenie w innym badaniu interwencyjnym na czas trwania tego badania.
  8. Musi być w stanie wyrazić podpisaną świadomą zgodę
  9. Musi zgodzić się na przestrzeganie wymogów antykoncepcji

Kryteria wykluczenia:

  1. Jednoczesna diagnoza dowolnego innego typu nawracającego obrzęku naczynioruchowego lub HAE z prawidłowym C1-INH
  2. Znana jest negatywna reakcja lub nadwrażliwość na którykolwiek składnik nanocząstek lipidowych (LNP).
  3. Każdy stan, który w opinii Badacza może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo podmiotu.
  4. Nie chce przestrzegać procedur studiowania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Aktywny komparator: Ramię A: NTLA-2002
Ramię A: NTLA-2002 (50 mg; pojedynczy wlew dożylny)
Biologiczny: NTLA-2002
System edycji genów CRISPR/Cas9 dostarczany przez nanocząstki lipidowe (LNP) do podawania dożylnego (IV)
Komparator placebo: Ramię B: Placebo
Ramię B: Placebo (sól fizjologiczna; pojedynczy wlew dożylny)
Biologiczny: Normalne podanie soli IV
Podanie dożylnego (IV) roztworu soli fizjologicznej

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba ataków HAE potwierdzona przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Od tygodnia 5 do tygodnia 28

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Znormalizowana w czasie liczba ataków HAE potwierdzona przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE wymagających leczenia na żądanie
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Znormalizowana w czasie liczba umiarkowanych lub ciężkich ataków HAE potwierdzona przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Status wolny od ataków HAE potwierdzony przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Zmiana całkowitego wyniku Kwestionariusza AE-QoL od wartości początkowej do tygodnia 28
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 28. tygodnia
Od wartości początkowej do 28. tygodnia
Status osoby odpowiadającej, zdefiniowany jako zmniejszenie w porównaniu z wartością wyjściową co najmniej 50%, 70% i 90% liczby znormalizowanych w czasie liczby ataków HAE potwierdzonych przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Od tygodnia 5 do tygodnia 28
Znormalizowana w czasie liczba potwierdzonych przez badacza ataków HAE wymagających leczenia na żądanie
Ramy czasowe: od tygodnia 1 do tygodnia 28
od tygodnia 1 do tygodnia 28
Znormalizowana w czasie liczba umiarkowanych lub ciężkich ataków HAE potwierdzona przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Status wolny od ataków HAE potwierdzony przez badacza
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Zmniejszenie liczby ataków HAE potwierdzonych przez badacza w stosunku do wartości początkowej o co najmniej 50%, 70% i 90% w znormalizowanej w czasie liczbie ataków HAE
Ramy czasowe: Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Od tygodnia 1 do tygodnia 28
Status wolny od długotrwałej profilaktyki
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Status wolny od leczenia HAE, zdefiniowany jako brak stosowania długoterminowej profilaktyki lub leków na żądanie
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Stan osoby odpowiadającej, zdefiniowany jako zero ataków potwierdzonych przez badacza, bez długoterminowej profilaktyki
Ramy czasowe: Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Od tygodnia 5 do tygodnia 104
Zmniejszenie znormalizowanej w czasie liczby napadów HAE, potwierdzonych przez badacza po leczeniu naprzemiennym (od 33. do 104. tygodnia) w porównaniu z sytuacją przed leczeniem naprzemiennym (badanie przesiewowe do 28. tygodnia) u uczestników losowo przydzielonych do grupy placebo
Ramy czasowe: Od tygodnia 33. do tygodnia 104. oraz od badania przesiewowego do tygodnia 28
Od tygodnia 33. do tygodnia 104. oraz od badania przesiewowego do tygodnia 28

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Intellia Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 stycznia 2025

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

10 lutego 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 października 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 lipca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

28 lipca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ITL-2002-CL-301

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj