糖原病 Ia 型 (GSDIa) 疾患モニタリング プログラム
2026年8月25日 更新者：Ultragenyx Pharmaceutical Inc
GSDia 疾病モニタリング プログラム
この観察研究の主な目的は、DTX401 投与後少なくとも 10 年間の DTX401 の長期安全性と有効性を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
DTX401-CL401 疾患モニタリング プログラム (DMP) は、GSDIa の参加者を DTX401 投与後少なくとも 10 年間追跡調査する前向き多施設長期観察研究です。
研究の種類
観察的
入学 (推定)
140
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Patients Contact: Trial Recruitment
- 電話番号：1-888-756-8657
- メール：trialrecruitment@ultragenyx.com
研究連絡先のバックアップ
- 名前：HCPs Contact: Medical Information
- 電話番号：1-888-756-8657
- メール：medinfo@ultragenyx.com
研究場所
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California
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Orange、California、アメリカ、92868
- 募集
- Children's Hospital of Orange County
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Colorado
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Denver、Colorado、アメリカ、80045
- 募集
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- 募集
- University of Connecticut Health Center
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Michigan
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Ann Arbor、Michigan、アメリカ、48109
- 募集
- University of Michigan
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- 募集
- Duke University Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44195
- まだ募集していません
- The Cleveland Clinic Foundation
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19104
- 募集
- Children's Hospital of Philadelphia
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Texas
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- 募集
- University of Texas Health Science Center at Houston
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84108
- まだ募集していません
- Primary Children's Hospital
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Genoa、イタリア、16147
- 募集
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
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Campania
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Naples、Campania、イタリア、80131
- 募集
- University of Naples
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Provincie Groningen
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Groningen、Provincie Groningen、オランダ、9700 RB
- 募集
- Groningen University
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Quebec
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Montreal、Quebec、カナダ、H4A3J1
- 募集
- McGill University Health Center
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Santiago、スペイン、15706
- 募集
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Copenhagen、デンマーク、2700
- 募集
- Rigshospitalet
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Hamburg、ドイツ、20246
- 募集
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre、Rio Grande do Sul、ブラジル、90035-903
- 募集
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Osaka、日本、534-0021
- 募集
- Osaka City General Hospital
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Toyoake、日本、470-1192
- 募集
- Fujita Health University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
適格な臨床研究で DTX401 を投与されたすべての参加者は、すべての遺伝子治療研究の規制当局の要求に従って、親研究の完了または早期終了 (ET) 時に DMP に参加することが期待され、求められます。
説明
包含基準:
以下の症状を呈した患者:
- 親臨床研究で投与された DTX401 (全用量または部分用量) (グループ 1)、または
- 市販後の設定で処方された DTX401 (全用量または部分用量) が投与された (グループ 2)
- 患者は、研究の性質を説明した後、研究関連の評価や手順の前に、インフォームドコンセントを提供する意思があり、提供することができます。 未成年者または認知機能に制限のある成人の場合、患者は（可能であれば）同意を提供する意欲と能力があり、研究の性質について説明した後、研究関連の評価の前に、法的に権限を与えられた代理人にインフォームド・コンセントを提供してもらいます。または手順。
除外基準:
- 研究者の意見において、研究への参加、結果の解釈を妨げる、または患者の安全に影響を与える可能性のある状態の存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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グループ1：以前の臨床研究におけるDTX401
DTX401を含む以前の臨床研究で、DTX401（パリグラスゲンbrecaparvovec）、完全または部分用量を投与した患者
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この DMP では治験薬は投与されません。
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グループ2：マーケティング後の設定でのDTX401
市場後の設定で、処方されたDTX401（パリグラスゲンbrecaparvovec）、完全または部分用量を投与した患者
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この DMP では治験薬は投与されません。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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治験責任医師によって DTX401 に関連すると評価された重篤な有害事象 (SAE) の発生率と重症度
時間枠：10年
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10年
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アデノ随伴ウイルス（AAV）治療における特別関心のある有害事象（AESI）の発生率、関係性、重症度および深刻度
時間枠：10年
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10年
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DTX401 で治療を受けた患者または患者のパートナーにおける妊娠の発生率
時間枠：10年
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10年
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DTX401 で治療を受けた患者または患者のパートナーの妊娠の転帰
時間枠：10年
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10年
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過敏症を含む輸液関連反応の SAE の発生率と重症度 (グループ 2 のみ)
時間枠：1年
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1年
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併用免疫調節療法に関連すると研究者が評価したSAEの発生率と重症度（グループ2のみ）
時間枠：1年
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1年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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コーンスターチ総摂取量のベースラインからの経時的変化率
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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コーンスターチ摂取頻度のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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コーンスターチの夜間覚醒回数のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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外因性グルコース送達のための連続一晩経管栄養に応じたベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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食品、飲料、医療用食品/フォーミュラ（非コーンスターチ）の毎日の食事摂取量のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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評価訪問までの 2 週間の日中および夜間の血糖値のベースラインからの割合の経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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次の範囲が評価されます: < 54 mg/dL、< 60 mg/dL、< 70 mg/dL、70 ～ 120 mg/dL、> 120 mg/dL
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ベースライン、最長 10 年
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評価来院までの 2 週間の持続血糖モニタリング (CGM) における低血糖イベントの総数のベースラインからの時間の経過に伴う変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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次の範囲が評価されます: < 54 mg/dL、< 70 mg/dL
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ベースライン、最長 10 年
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評価来院までの 2 週間における CGM での低血糖イベントの総継続時間のベースラインからの時間の経過に伴う変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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次の範囲が評価されます: < 54 mg/dL、< 70 mg/dL
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ベースライン、最長 10 年
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現実世界の一晩絶食耐性におけるベースラインからの時間の経過に伴う変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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代謝およびGSDIa関連パラメータのベースラインからの経時的変化: 身長
時間枠：10年
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10年
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代謝およびGSDIa関連パラメータのベースラインからの経時的変化: 体重
時間枠：10年
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10年
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代謝およびGSDIa関連パラメータのベースラインからの経時的変化: ボディマス指数(BMI)
時間枠：10年
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10年
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臨床的に重要な検査値を持つ参加者の数
時間枠：10年
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10年
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重大な臨床事象 (MCE) の頻度
時間枠：10年
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10年
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医療記録のレビューによる MCE の頻度
時間枠：10年
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10年
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患者体験のベースラインからの変化 臨床面接
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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ヨーロッパの生活の質のベースラインからの変化 5 次元 5 レベル (EQ-5D-5L) アンケート スコア
時間枠：ベースライン、最長 1 年
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ベースライン、最長 1 年
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ヨーロッパの生活の質5次元青少年（EQ-5D-Y）アンケートスコアのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 1 年
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ベースライン、最長 1 年
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GSDIa関連の年間入院数、救急外来受診数、外来受診数、入院日数のベースラインからの経時的変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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過去 3 か月間で仕事/学校を欠席した日数のベースラインからの時間の経過に伴う変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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仕事/学校の生産性評価のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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雇用におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、最長 10 年
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ベースライン、最長 10 年
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年11月4日
一次修了 (推定)
2036年12月1日
研究の完了 (推定)
2036年12月1日
試験登録日
最初に提出
2024年9月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年10月9日
最初の投稿 (実際)
2024年10月10日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月25日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DTX401-CL401
- 2023 (米国 NIH グラント/契約：GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510219-20-00 (Ctis)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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