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Programa de seguimiento de enfermedades de la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa)

25 de agosto de 2026 actualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoreo de Enfermedades GSDIa

El principal objetivo de este estudio observacional es evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de DTX401 durante al menos 10 años después de la administración de DTX401.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

El Programa de Monitoreo de Enfermedades (DMP) DTX401-CL401 es un estudio observacional prospectivo, multicéntrico y a largo plazo para realizar un seguimiento de los participantes con GSDIa durante al menos 10 años después de la administración de DTX401.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

140

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: HCPs Contact: Medical Information
  • Número de teléfono: 1-888-756-8657
  • Correo electrónico: medinfo@ultragenyx.com

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Hamburg, Alemania, 20246
        • Reclutamiento
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Reclutamiento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • Reclutamiento
        • McGill University Health Center
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2700
        • Reclutamiento
        • Rigshospitalet
  • España
      • Santiago, España, 15706
        • Reclutamiento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Reclutamiento
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Reclutamiento
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Reclutamiento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Reclutamiento
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Aún no reclutando
        • Primary Children's Hospital
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamiento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • Reclutamiento
        • University of Naples
  • Japón
      • Osaka, Japón, 534-0021
        • Reclutamiento
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japón, 470-1192
        • Reclutamiento
        • Fujita Health University Hospital
  • Países Bajos
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Países Bajos, 9700 RB
        • Reclutamiento
        • Groningen University

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Se espera que todos los participantes que recibieron DTX401 en un estudio clínico calificado participen en el DMP al finalizar o finalizar anticipadamente (ET) el estudio principal, según lo exigen las agencias reguladoras para todos los estudios de terapia génica.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Paciente que tuvo:

    • DTX401 (dosis completa o parcial) administrado en un estudio clínico principal (Grupo 1) o
    • DTX401 recetado (dosis completa o parcial) administrado en un entorno poscomercialización (Grupo 2)
  • El paciente está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado después de que se le haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier evaluación o procedimiento relacionado con la investigación. Si es un menor o un adulto con limitaciones cognitivas, el paciente está dispuesto y es capaz (si es posible) de dar su consentimiento y de que un representante legalmente autorizado proporcione su consentimiento informado después de que se haya explicado la naturaleza del estudio y antes de cualquier evaluación relacionada con la investigación. o procedimientos.

Criterios de exclusión:

  • Presencia de cualquier condición que pueda interferir con la participación en el estudio, la interpretación de los resultados o afectar la seguridad del paciente en opinión del Investigador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Grupo 1: DTX401 en un estudio clínico anterior
Los pacientes administraron DTX401 (Pariglasgene BRECAPARVOVEC), dosis completa o parcial, en un estudio clínico previo que involucra DTX401
Otro: Sin intervención
No se administrará ningún producto de investigación/estudio en este DMP.
Grupo 2: DTX401 en el entorno posterior a la comercialización
Pacientes administrados prescritos DTX401 (Pariglasgene BRECAPARVOVEC), dosis completa o parcial, en un entorno posterior a la comercialización
Otro: Sin intervención
No se administrará ningún producto de investigación/estudio en este DMP.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Incidencia y gravedad de eventos adversos graves (AAG) evaluados como relacionados con DTX401 por el investigador
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Incidencia, relación, gravedad y gravedad de los eventos adversos de especial interés (AESI) para las terapias con virus adenoasociados (AAV)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Incidencia de embarazo en pacientes tratadas con DTX401 o la pareja del paciente
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Resultados del embarazo en pacientes tratadas con DTX401 o la pareja de la paciente
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Incidencia y gravedad de los EAG de reacciones relacionadas con la infusión, incluida la hipersensibilidad (solo grupo 2)
Periodo de tiempo: 1 año
1 año
Incidencia y gravedad de EAG evaluadas por el investigador en relación con terapias inmunomoduladoras concomitantes (solo grupo 2)
Periodo de tiempo: 1 año
1 año

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual a lo largo del tiempo desde el valor inicial en la ingesta total de maicena
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en la frecuencia de ingesta de maicena
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo en el número de despertares nocturnos con almidón de maíz
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en dependencia de la alimentación continua por sonda durante la noche para la administración de glucosa exógena
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo en la ingesta dietética diaria de alimentos, bebidas y alimentos/fórmulas medicinales (sin almidón de maíz)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en el porcentaje de valores de glucosa durante el día y la noche durante las 2 semanas previas a las visitas de evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Se evaluarán los siguientes rangos: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en el número total de eventos de hipoglucemia en la monitorización continua de glucosa (MCG) durante las 2 semanas previas a las visitas de evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Se evaluarán los siguientes rangos: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el inicio a lo largo del tiempo en la duración total de los eventos de hipoglucemia en MCG durante las 2 semanas previas a las visitas de evaluación
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Se evaluarán los siguientes rangos: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Línea de base, hasta 10 años
Cambio con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo en la tolerancia al ayuno nocturno en el mundo real
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en parámetros metabólicos y relacionados con GSDIa: altura
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en parámetros metabólicos y relacionados con GSDIa: Peso
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio desde el valor inicial a lo largo del tiempo en parámetros metabólicos y relacionados con GSDIa: índice de masa corporal (IMC)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Número de participantes con valores de laboratorio clínicamente significativos
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Frecuencia de eventos clínicos importantes (ECM)
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Frecuencia de MCE de la revisión de registros médicos
Periodo de tiempo: 10 años
10 años
Cambio desde el inicio en la entrevista clínica sobre la experiencia del paciente
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el inicio en la calidad de vida europea 5 dimensiones 5 niveles (EQ-5D-5L) Puntuación del cuestionario
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 1 año
Línea de base, hasta 1 año
Cambio desde el inicio en la puntuación del cuestionario europeo de calidad de vida de 5 dimensiones para jóvenes (EQ-5D-Y)
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 1 año
Línea de base, hasta 1 año
Cambio con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo en el número anual de hospitalizaciones, visitas a la sala de emergencias, visitas ambulatorias y días de hospital relacionados con GSDIa
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio con respecto al valor inicial a lo largo del tiempo en días de trabajo/escuela perdidos en los últimos 3 meses
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el valor inicial en la calificación de productividad laboral/escuela
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años
Cambio desde el punto de referencia en el empleo
Periodo de tiempo: Línea de base, hasta 10 años
Línea de base, hasta 10 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

4 de noviembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2036

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2036

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de septiembre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

10 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

26 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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