Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Glykogeenivarastointitaudin tyyppi Ia (GSDIa) -taudin seurantaohjelma

tiistai 25. elokuuta 2026 päivittänyt: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

GSDIa-taudin seurantaohjelma

Tämän havainnointitutkimuksen päätavoitteena on arvioida DTX401:n pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta vähintään 10 vuoden ajan DTX401:n annon jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

DTX401-CL401 Disease Monitoring Program (DMP) on prospektiivinen, monikeskus, pitkäaikainen havainnointitutkimus, jonka tarkoituksena on seurata osallistujia, joilla on GSDIa vähintään 10 vuoden ajan DTX401:n annon jälkeen.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

140

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Alankomaat, 9700 RB
        • Rekrytointi
        • Groningen University
  • Brasilia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilia, 90035-903
        • Rekrytointi
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Espanja
      • Santiago, Espanja, 15706
        • Rekrytointi
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Rekrytointi
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • Rekrytointi
        • University of Naples
  • Japani
      • Osaka, Japani, 534-0021
        • Rekrytointi
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japani, 470-1192
        • Rekrytointi
        • Fujita Health University Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Rekrytointi
        • McGill University Health Center
  • Saksa
      • Hamburg, Saksa, 20246
        • Rekrytointi
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Tanska
      • Copenhagen, Tanska, 2700
        • Rekrytointi
        • Rigshospitalet
  • Yhdysvallat
    • California
      • Orange, California, Yhdysvallat, 92868
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Rekrytointi
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Rekrytointi
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Rekrytointi
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Ei vielä rekrytointia
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Rekrytointi
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84108
        • Ei vielä rekrytointia
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Kaikkien osallistujien, jotka ovat saaneet DTX401:tä pätevässä kliinisessä tutkimuksessa, odotetaan ja pyydetään osallistumaan DMP:hen, kun emotutkimuksen päättyminen tai varhainen lopettaminen (ET) on suoritettu, kuten sääntelyvirastot vaativat kaikkia geeniterapiatutkimuksia varten.

Kuvaus

Sisällön kriteerit:

  • Potilas, jolla oli:

    • DTX401 (täysi tai osa-annos) annettu kliinisessä emotutkimuksessa (ryhmä 1) tai
    • Määrätty DTX401 (täysi tai osaannos) annettuna markkinoille tulon jälkeen (ryhmä 2)
  • Potilas on halukas ja kykenevä antamaan tietoisen suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä arviointeja tai toimenpiteitä. Jos alaikäinen tai aikuinen, jolla on kognitiivisia rajoitteita, potilas on halukas ja kykenevä (jos mahdollista) antamaan suostumuksensa ja laillisesti valtuutetun edustajan antamaan tietoisen suostumuksen sen jälkeen, kun tutkimuksen luonne on selitetty ja ennen tutkimukseen liittyviä arviointeja. tai menettelyt.

Poissulkemiskriteerit:

  • Sellaisen tilan olemassaolo, joka tutkijan mielestä häiritsee tutkimukseen osallistumista, tulosten tulkintaa tai vaikuttaa potilaan turvallisuuteen

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Ryhmä 1: DTX401 aikaisemmassa kliinisessä tutkimuksessa
Potilailla annettiin DTX401 (Pariglasgene brecaparvovec), täydellinen tai osittainen annos, aiemmassa kliinisessä tutkimuksessa, johon osallistui DTX401
Muut: Ei väliintuloa
Mitään tutkimus-/tutkimustuotetta ei anneta tässä DMP:ssä.
Ryhmä 2: DTX401 markkinoille saattamisen jälkeen
Potilaat, joille on määrätty DTX401 (Pariglasgene brecaparvovec), täydellinen tai osittainen annos, markkinoille saattamisen jälkeisessä ympäristössä
Muut: Ei väliintuloa
Mitään tutkimus-/tutkimustuotetta ei anneta tässä DMP:ssä.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus, jotka tutkija arvioi DTX401:een liittyväksi
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Erityisen kiinnostavien haittatapahtumien (AESI) ilmaantuvuus, suhde, vakavuus ja vakavuus adenoviruksen (AAV) hoidossa
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Raskauden ilmaantuvuus potilailla, joita on hoidettu DTX401:llä tai potilaan kumppanilla
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Raskauden tulokset DTX401:llä tai potilaan kumppanilla hoidetuilla potilailla
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Infuusioon liittyvien haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien yliherkkyys (vain ryhmä 2)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi
Tutkijan arvioimien SAE-tapausten ilmaantuvuus ja vakavuus liittyvät samanaikaisiin immunomodulatorisiin hoitoihin (vain ryhmä 2)
Aikaikkuna: 1 vuosi
1 vuosi

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Maissitärkkelyksen kokonaissaannin prosentuaalinen muutos ajassa perustasosta
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan myötä maissitärkkelyksen saannin tiheydessä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan mittaan maissitärkkelyksen yöaikojen heräämismäärissä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos lähtötasosta ajan mittaan riippuvuuden jatkuvasta yön yli syöttämisestä letkun kautta eksogeenisen glukoosin toimittamiseksi
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan myötä päivittäisessä ravinnonsaannissa elintarvikkeissa, juomissa ja lääkevalmisteissa/valmisteissa (muu kuin maissitärkkelys)
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan mittaan glukoosiarvojen päivä- ja yöaikaan prosenttiosuudessa arviointikäyntejä edeltäneiden 2 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Arvioidaan seuraavat alueet: < 54 mg/dl, < 60 mg/dl, < 70 mg/dl, 70-120 mg/dl, > 120 mg/dl
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan mittaan hypoglykeemisten tapahtumien kokonaismäärässä jatkuvassa glukoosivalvonnassa (CGM) arviointikäyntejä edeltäneiden 2 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Arvioidaan seuraavat alueet: < 54 mg/dl, < 70 mg/dl
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos lähtötilanteesta ajan mittaan hypoglykeemisten tapahtumien kokonaiskestossa CGM:ssä arviointikäyntejä edeltäneiden 2 viikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Arvioidaan seuraavat alueet: < 54 mg/dl, < 70 mg/dl
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan mittaan reaalimaailman yön yli -paastotoleranssissa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos perustasosta ajan kuluessa aineenvaihduntaan ja GSDIa:han liittyvissä parametreissa: Korkeus
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutos perustasosta ajan myötä aineenvaihduntaan ja GSDIa:han liittyvissä parametreissa: Paino
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutos perustasosta ajan myötä aineenvaihduntaan ja GSDIa:han liittyvissä parametreissa: Body Mass Index (BMI)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittävät laboratorioarvot
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Suurten kliinisten tapahtumien esiintymistiheys (MCE)
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
MCE:iden esiintymistiheys potilastietojen tarkastelusta
Aikaikkuna: 10 vuotta
10 vuotta
Muutos lähtötilanteesta potilaskokemuksen kliinisessä haastattelussa
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos lähtötasosta eurooppalaisessa elämänlaadussa 5 ulottuvuutta 5 tasoa (EQ-5D-5L) Kyselylomakkeen pisteet
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 1 vuosi
Perustaso, enintään 1 vuosi
Muutos lähtötasosta eurooppalaisen elämänlaadun 5 ulottuvuuden nuorisokyselyn (EQ-5D-Y) pistemäärässä
Aikaikkuna: Perustaso, enintään 1 vuosi
Perustaso, enintään 1 vuosi
Muutos perustasosta ajan myötä GSDIa:han liittyvien sairaalahoitojen, ensiapukäyntien, avohoitokäyntien ja sairaalapäivien vuotuisessa määrässä
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos lähtötilanteesta ajan mittaan poissa olleissa työ-/koulupäivissä viimeisen 3 kuukauden aikana
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos työn/koulun tuottavuusluokituksen lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta
Muutos työllisyyden lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso, jopa 10 vuotta
Perustaso, jopa 10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 4. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2036

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 1. joulukuuta 2036

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 20. syyskuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 9. lokakuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 10. lokakuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 26. elokuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 25. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Yhdysvaltain NIH-apuraha/sopimus: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa