글리코겐 축적 질환 Ia형(GSDIa) 질병 모니터링 프로그램
2026년 8월 25일 업데이트: Ultragenyx Pharmaceutical Inc
GSDIa 질병 모니터링 프로그램
이번 관찰 연구의 주요 목적은 DTX401 투여 후 최소 10년 동안 DTX401의 장기적인 안전성과 유효성을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
DTX401-CL401 질병 모니터링 프로그램(DMP)은 DTX401 투여 후 최소 10년 동안 GSDIa 참가자를 추적하는 전향적, 다기관, 장기 관찰 연구입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
140
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Patients Contact: Trial Recruitment
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: trialrecruitment@ultragenyx.com
연구 연락처 백업
- 이름: HCPs Contact: Medical Information
- 전화번호: 1-888-756-8657
- 이메일: medinfo@ultragenyx.com
연구 장소
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Provincie Groningen
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Groningen, Provincie Groningen, 네덜란드, 9700 RB
- 모병
- Groningen University
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Copenhagen, 덴마크, 2700
- 모병
- Rigshospitalet
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Hamburg, 독일, 20246
- 모병
- Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
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California
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Orange, California, 미국, 92868
- 모병
- Children's Hospital of Orange County
-
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Colorado
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Denver, Colorado, 미국, 80045
- 모병
- Children's Hospital Colorado
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Connecticut
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Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- 모병
- University of Connecticut Health Center
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
- 모병
- University of Michigan
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, 미국, 27710
- 모병
- Duke University Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, 미국, 44195
- 아직 모집하지 않음
- The Cleveland Clinic Foundation
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
- 모병
- Children's Hospital of Philadelphia
-
-
Texas
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- 모병
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84108
- 아직 모집하지 않음
- Primary Children's Hospital
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-
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Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035-903
- 모병
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
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Santiago, 스페인, 15706
- 모병
- Hospital Clínico Universitario de Santiago
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Genoa, 이탈리아, 16147
- 모병
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
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Campania
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Naples, Campania, 이탈리아, 80131
- 모병
- University of Naples
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Osaka, 일본, 534-0021
- 모병
- Osaka City General Hospital
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Toyoake, 일본, 470-1192
- 모병
- Fujita Health University Hospital
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H4A3J1
- 모병
- McGill University Health Center
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
적격 임상 연구에서 DTX401을 받은 모든 참가자는 모든 유전자 치료 연구에 대해 규제 기관에서 요구하는 대로 모 연구의 완료 또는 조기 종료(ET) 시 DMP에 참여하도록 요청됩니다.
설명
포함 기준:
다음과 같은 환자가 있었습니다:
- 모 임상 연구(그룹 1)에서 투여된 DTX401(전체 또는 부분 용량) 또는
- 시판 후 환경에서 처방된 DTX401(전용량 또는 부분 용량) 투여(그룹 2)
- 환자는 연구의 성격을 설명한 후, 연구 관련 평가 또는 절차 이전에 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있습니다. 미성년자 또는 인지 장애가 있는 성인인 경우, 환자는 (가능한 경우) 연구의 성격을 설명한 후 연구 관련 평가 전에 동의를 제공하고 법적으로 권한을 부여받은 대리인이 사전 동의를 제공하도록 할 의지와 능력이 있습니다. 또는 절차.
제외 기준:
- 연구자가 판단할 때 연구 참여, 결과 해석을 방해하거나 환자의 안전에 영향을 미칠 수 있는 모든 상태의 존재
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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그룹 1 : 이전 임상 연구에서 DTX401
DTX401과 관련된 이전 임상 연구에서 DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec), 전액 또는 부분 용량을 투여 한 환자
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이 DMP에서는 조사/연구용 제품이 투여되지 않습니다.
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그룹 2 : 마케팅 후 설정에서 DTX401
마케팅 후 설정에서 처방 된 DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), 전체 또는 부분 복용량을 투여 한 환자
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이 DMP에서는 조사/연구용 제품이 투여되지 않습니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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연구자가 DTX401과 관련하여 평가한 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
기간: 10년
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10년
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아데노 관련 바이러스(AAV) 치료법에 대한 특별 관심 부작용(AESI)의 발생률, 관계, 심각도 및 중대성
기간: 10년
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10년
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DTX401 또는 환자의 파트너로 치료받은 환자의 임신 발생률
기간: 10년
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10년
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DTX401 또는 환자의 파트너로 치료받은 환자의 임신 결과
기간: 10년
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10년
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과민증을 포함한 주입 관련 반응의 SAE 발생률 및 중증도(그룹 2에만 해당)
기간: 1년
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1년
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병용 면역조절 요법과 관련하여 연구자가 평가한 SAE의 발생률 및 중증도(그룹 2에만 해당)
기간: 1년
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1년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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총 옥수수 전분 섭취량의 기준선 대비 시간 경과에 따른 백분율 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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옥수수 전분 섭취 빈도의 시간 경과에 따른 기준치 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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옥수수 전분에 대한 야간 각성 횟수의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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외인성 포도당 전달을 위한 지속적인 밤새 튜브 공급에 따른 시간 경과에 따른 기준선의 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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시간이 지남에 따라 식품, 음료 및 의료 식품/조제식(옥수수 전분이 아닌)의 일일 식이 섭취량에 대한 기준선의 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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평가 방문까지 2주 동안 시간 경과에 따른 혈당 수치의 주간 및 야간 백분율 변화
기간: 기준, 최대 10년
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다음 범위가 평가됩니다: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
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기준, 최대 10년
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평가 방문까지 2주 동안 연속 혈당 모니터링(CGM)에 대한 총 저혈당 사건 수의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 기준, 최대 10년
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다음 범위가 평가됩니다: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
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기준, 최대 10년
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평가 방문까지 2주 동안 CGM에 대한 총 저혈당 사건 기간의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 기준, 최대 10년
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다음 범위가 평가됩니다: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
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기준, 최대 10년
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시간이 지남에 따라 실제 야간 단식 허용 기준치로부터의 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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시간에 따른 대사 및 GSDIa 관련 매개변수의 기준선 변화: 신장
기간: 10년
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10년
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시간 경과에 따른 대사 및 GSDIa 관련 매개변수의 기준치 변화: 체중
기간: 10년
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10년
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시간 경과에 따른 대사 및 GSDIa 관련 매개변수의 기준치 변화: 체질량 지수(BMI)
기간: 10년
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10년
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임상적으로 중요한 실험실 값을 가진 참가자 수
기간: 10년
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10년
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주요 임상 사건(MCE)의 빈도
기간: 10년
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10년
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의료 기록 검토로 인한 MCE 빈도
기간: 10년
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10년
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환자 경험 임상 인터뷰의 기준선 변경
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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유럽인의 삶의 질 5차원 5단계(EQ-5D-5L) 설문지 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준, 최대 1년
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기준, 최대 1년
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유럽인의 삶의 질 5차원 청소년(EQ-5D-Y) 설문지 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준, 최대 1년
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기준, 최대 1년
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연간 GSDIa 관련 입원 횟수, 응급실 방문 횟수, 외래 환자 방문 횟수 및 병원 일수의 기준선 대비 시간 경과에 따른 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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지난 3개월 동안 결근/학교 일수의 시간 경과에 따른 기준선 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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직장/학교 생산성 등급의 기준선 변경
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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고용 기준선의 변화
기간: 기준, 최대 10년
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기준, 최대 10년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 11월 4일
기본 완료 (추정된)
2036년 12월 1일
연구 완료 (추정된)
2036년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 9월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 10월 9일
처음 게시됨 (실제)
2024년 10월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 8월 26일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 8월 25일
마지막으로 확인됨
2026년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- DTX401-CL401
- 2023 (미국 NIH 보조금/계약: GRAMMY Museum Foundation)
- 2023-510219-20-00 (씨티스)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .