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Programma di monitoraggio della malattia da accumulo di glicogeno di tipo Ia (GSDIa).

25 agosto 2026 aggiornato da: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programma di monitoraggio delle malattie GSDIa

L'obiettivo principale di questo studio osservazionale è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di DTX401 per almeno 10 anni dopo la somministrazione di DTX401.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Il programma di monitoraggio della malattia (DMP) DTX401-CL401 è uno studio osservazionale prospettico, multicentrico a lungo termine per seguire i partecipanti con GSDIa per almeno 10 anni dopo la somministrazione di DTX401.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Stimato)

140

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Backup dei contatti dello studio

Luoghi di studio

  • Brasile
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-903
        • Reclutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Reclutamento
        • McGill University Health Center
  • Danimarca
      • Copenhagen, Danimarca, 2700
        • Reclutamento
        • Rigshospitalet
  • Germania
      • Hamburg, Germania, 20246
        • Reclutamento
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Giappone
      • Osaka, Giappone, 534-0021
        • Reclutamento
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Giappone, 470-1192
        • Reclutamento
        • Fujita Health University Hospital
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Reclutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Italia, 80131
        • Reclutamento
        • University of Naples
  • Olanda
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Olanda, 9700 RB
        • Reclutamento
        • Groningen University
  • Spagna
      • Santiago, Spagna, 15706
        • Reclutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Stati Uniti
    • California
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Reclutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stati Uniti, 06106
        • Reclutamento
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Reclutamento
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Reclutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Non ancora reclutamento
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Reclutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Reclutamento
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84108
        • Non ancora reclutamento
        • Primary Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

A tutti i partecipanti che hanno ricevuto DTX401 in uno studio clinico qualificante verrà chiesto di partecipare al DMP al completamento o alla conclusione anticipata (ET) dello studio genitore, come richiesto dalle agenzie di regolamentazione per tutti gli studi di terapia genica.

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • Paziente che aveva:

    • DTX401 (dose totale o parziale) somministrato in uno studio clinico principale (Gruppo 1) o
    • DTX401 prescritto (dose completa o parziale) somministrato in un contesto post-marketing (Gruppo 2)
  • Il paziente è disposto e in grado di fornire il consenso informato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi valutazione o procedura relativa alla ricerca. Se si tratta di un minore o di un adulto con limitazioni cognitive, il paziente è disposto e in grado (se possibile) di fornire il consenso e chiedere a un rappresentante legalmente autorizzato di fornire il consenso informato dopo che la natura dello studio è stata spiegata e prima di qualsiasi valutazione relativa alla ricerca o procedure.

Criteri di esclusione:

  • Presenza di qualsiasi condizione che possa interferire con la partecipazione allo studio, l'interpretazione dei risultati o influenzare la sicurezza del paziente secondo l'opinione dello sperimentatore

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Gruppo 1: DTX401 nel precedente studio clinico
I pazienti somministrati DTX401 (Pariglasgene brecaparvovec), dose completa o parziale, in precedenti studi clinici che coinvolgono DTX401
Altro: Nessun intervento
Nessun prodotto sperimentale/di studio verrà somministrato in questa DMP.
Gruppo 2: DTX401 in impostazione post-marketing
I pazienti somministrati prescritti DTX401 (Pariglasgene brecaparvovec), dose completa o parziale, in un ambiente post-marketing
Altro: Nessun intervento
Nessun prodotto sperimentale/di studio verrà somministrato in questa DMP.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi gravi (SAE) valutati come correlati a DTX401 dallo sperimentatore
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Incidenza, relazione, gravità e gravità degli eventi avversi di particolare interesse (AESI) per le terapie con virus adeno-associati (AAV)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Incidenza della gravidanza nei pazienti trattati con DTX401 o nel partner del paziente
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Esiti della gravidanza in pazienti trattati con DTX401 o con il partner del paziente
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Incidenza e gravità degli SAE delle reazioni correlate all'infusione, inclusa l'ipersensibilità (solo Gruppo 2)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno
Incidenza e gravità degli SAE valutati dallo sperimentatore come correlati a terapie immunomodulatorie concomitanti (solo Gruppo 2)
Lasso di tempo: 1 anno
1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale nel tempo rispetto al basale dell'assunzione totale di amido di mais
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo della frequenza di assunzione di amido di mais
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo del numero di risvegli notturni per l'amido di mais
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo in dipendenza dall'alimentazione notturna continua con sonda per la somministrazione di glucosio esogeno
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dell'assunzione giornaliera di alimenti, bevande e alimenti/formule a scopo medico (non amido di mais)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo della percentuale diurna e notturna dei valori glicemici durante le 2 settimane precedenti le visite di valutazione
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Verranno valutati i seguenti intervalli: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo del numero totale di eventi ipoglicemici nel monitoraggio continuo del glucosio (CGM) durante le 2 settimane precedenti le visite di valutazione
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Verranno valutati i seguenti intervalli: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo della durata totale degli eventi ipoglicemici sul CGM durante le 2 settimane precedenti le visite di valutazione
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Verranno valutati i seguenti intervalli: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo nella tolleranza al digiuno notturno nel mondo reale
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dei parametri metabolici e correlati alla GSDIa: Altezza
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dei parametri metabolici e correlati al GSDIa: Peso
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dei parametri metabolici e correlati al GSDIa: indice di massa corporea (BMI)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Numero di partecipanti con valori di laboratorio clinicamente significativi
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Frequenza degli eventi clinici maggiori (MCE)
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Frequenza degli MCE dalla revisione delle cartelle cliniche
Lasso di tempo: 10 anni
10 anni
Variazione rispetto al basale nell'intervista clinica sull'esperienza del paziente
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario sulla qualità della vita europea 5 dimensioni 5 livelli (EQ-5D-5L)
Lasso di tempo: Baseline, fino a 1 anno
Baseline, fino a 1 anno
Variazione rispetto al basale nel punteggio del questionario europeo sulla qualità della vita a 5 dimensioni per i giovani (EQ-5D-Y).
Lasso di tempo: Baseline, fino a 1 anno
Baseline, fino a 1 anno
Variazione rispetto al basale nel tempo del numero annuo di ricoveri correlati a GSDIa, visite al pronto soccorso, visite ambulatoriali e giorni di ricovero
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nel tempo dei giorni di lavoro/scuola persi negli ultimi 3 mesi
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nella valutazione della produttività lavorativa/scolastica
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni
Variazione rispetto al basale nell'occupazione
Lasso di tempo: Baseline, fino a 10 anni
Baseline, fino a 10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

4 novembre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2036

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2036

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

9 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

10 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

26 agosto 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

25 agosto 2026

Ultimo verificato

1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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