Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Program monitorowania chorób związanych z chorobą spichrzania glikogenu typu Ia (GSDIa).

25 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program monitorowania chorób GSDIa

Głównym celem tego badania obserwacyjnego jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności DTX401 przez co najmniej 10 lat po podaniu DTX401.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Program monitorowania choroby DTX401-CL401 (DMP) to prospektywne, wieloośrodkowe, długoterminowe badanie obserwacyjne mające na celu obserwację uczestników z GSDIa przez co najmniej 10 lat po podaniu DTX401.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Szacowany)

140

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Dania
      • Copenhagen, Dania, 2700
        • Rekrutacyjny
        • Rigshospitalet
  • Hiszpania
      • Santiago, Hiszpania, 15706
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Holandia
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandia, 9700 RB
        • Rekrutacyjny
        • Groningen University
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Rekrutacyjny
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japonia, 470-1192
        • Rekrutacyjny
        • Fujita Health University Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Rekrutacyjny
        • McGill University Health Center
  • Niemcy
      • Hamburg, Niemcy, 20246
        • Rekrutacyjny
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Rekrutacyjny
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Rekrutacyjny
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84108
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Primary Children's Hospital
  • Włochy
      • Genoa, Włochy, 16147
        • Rekrutacyjny
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Włochy, 80131
        • Rekrutacyjny
        • University of Naples

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Od wszystkich uczestników, którzy otrzymali DTX401 w kwalifikującym badaniu klinicznym, oczekuje się udziału w DMP po jego ukończeniu lub przedterminowym zakończeniu (ET) badania macierzystego, zgodnie z wymogami agencji regulacyjnych dla wszystkich badań nad terapią genową.

Opis

Kryteria włączenia:

  • Pacjent, który miał:

    • DTX401 (w dawce pełnej lub częściowej) podawany w macierzystym badaniu klinicznym (Grupa 1) lub
    • Przepisany DTX401 (w dawce pełnej lub częściowej) podawany po wprowadzeniu do obrotu (Grupa 2)
  • Pacjent wyraża chęć i możliwość wyrażenia świadomej zgody po wyjaśnieniu charakteru badania oraz przed jakąkolwiek oceną lub procedurami związanymi z badaniem. Jeżeli pacjent jest osobą niepełnoletnią lub dorosłą z ograniczeniami poznawczymi, pacjent chce i może (jeśli to możliwe) wyrazić zgodę i uzyskać świadomą zgodę od swojego prawnie upoważnionego przedstawiciela po wyjaśnieniu charakteru badania i przed jakąkolwiek oceną związaną z badaniem lub procedury.

Kryteria wykluczenia:

  • Obecność jakiegokolwiek stanu, który w opinii Badacza mógłby zakłócać udział w badaniu, interpretację wyników lub wpływać na bezpieczeństwo pacjenta

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Grupa 1: DTX401 we wcześniejszym badaniu klinicznym
Pacjenci podawali DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), pełna lub częściowa dawka, we wcześniejszym badaniu klinicznym z udziałem DTX401
Inny: Brak interwencji
W tym DMP nie będzie podawany żaden badany produkt.
Grupa 2: DTX401 w ustawieniu po marketingu
Pacjenci przeprowadzani przepisani DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), pełna lub częściowa dawka, w warunkach po marketingu
Inny: Brak interwencji
W tym DMP nie będzie podawany żaden badany produkt.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE) oceniona przez badacza jako związane z DTX401
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Częstość występowania, związek, ciężkość i powaga zdarzeń niepożądanych o szczególnym znaczeniu (AESI) w przypadku terapii wirusami związanymi z adenowirusami (AAV)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Częstość występowania ciąży u pacjentek leczonych DTX401 lub partnera pacjentki
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Wyniki ciąży u pacjentek leczonych DTX401 lub partnera pacjentki
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Częstość występowania i nasilenie SAE reakcji związanych z infuzją, w tym nadwrażliwości (tylko grupa 2)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok
Częstość występowania i ciężkość SAE oceniane przez badacza w związku ze współistniejącymi terapiami immunomodulacyjnymi (tylko grupa 2)
Ramy czasowe: 1 rok
1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa zmiana w czasie od wartości początkowej całkowitego spożycia skrobi kukurydzianej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w czasie częstotliwości spożycia skrobi kukurydzianej w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie pod względem liczby przebudzeń nocnych dla skrobi kukurydzianej
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie w zależności od ciągłego karmienia przez sondę przez noc w celu dostarczenia egzogennej glukozy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie dziennego spożycia żywności, napojów i żywności/preparatów medycznych (nie zawierających skrobi kukurydzianej)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w zakresie procentowego stężenia glukozy w ciągu dnia i nocy w ciągu 2 tygodni poprzedzających wizyty oceniające
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Oceniane będą następujące zakresy: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie całkowitej liczby epizodów hipoglikemii podczas ciągłego monitorowania poziomu glukozy (CGM) w ciągu 2 tygodni poprzedzających wizyty oceniające
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Oceniane będą następujące zakresy: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie całkowitego czasu trwania epizodów hipoglikemii w CGM w ciągu 2 tygodni poprzedzających wizyty oceniające
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Oceniane będą następujące zakresy: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie w rzeczywistej tolerancji nocnego postu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w czasie w porównaniu z wartością wyjściową w parametrach metabolicznych i związanych z GSDIa: Wzrost
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w czasie w parametrach metabolicznych i związanych z GSDIa: Masa ciała
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w czasie w porównaniu z wartością wyjściową w parametrach metabolicznych i związanych z GSDIa: Wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Częstotliwość głównych zdarzeń klinicznych (MCE)
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Częstotliwość MCE na podstawie przeglądu dokumentacji medycznej
Ramy czasowe: 10 lat
10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wywiadzie klinicznym dotyczącym doświadczenia pacjenta
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w europejskiej jakości życia 5 wymiarów 5 poziomów (EQ-5D-5L) Wynik kwestionariusza
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 1 roku
Wartość podstawowa, do 1 roku
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w europejskiej jakości życia w 5 wymiarach Wynik w kwestionariuszu dla młodzieży (EQ-5D-Y)
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 1 roku
Wartość podstawowa, do 1 roku
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie rocznej liczby hospitalizacji związanych z GSDIa, wizyt na izbie przyjęć, wizyt ambulatoryjnych i dni w szpitalu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w czasie pod względem liczby dni opuszczonych w pracy/szkole w ciągu ostatnich 3 miesięcy
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w stosunku do wartości bazowej w ocenie produktywności w pracy/szkole
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w zatrudnieniu
Ramy czasowe: Wartość podstawowa, do 10 lat
Wartość podstawowa, do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2036

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2036

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 września 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 października 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

10 października 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

26 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Grant/umowa NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj