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Programa de Monitoramento de Doenças da Doença de Armazenamento de Glicogênio Tipo Ia (GSDIa)

25 de agosto de 2026 atualizado por: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Programa de Monitoramento de Doenças GSDia

O principal objetivo deste estudo observacional é avaliar a segurança e eficácia a longo prazo do DTX401 por pelo menos 10 anos após a administração do DTX401.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Programa de Monitoramento de Doenças (DMP) DTX401-CL401 é um estudo prospectivo, multicêntrico e observacional de longo prazo para acompanhar participantes com GSDIa por pelo menos 10 anos após a administração de DTX401.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

140

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Hamburg, Alemanha, 20246
        • Recrutamento
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Brasil
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-903
        • Recrutamento
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Canadá
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H4A3J1
        • Recrutamento
        • McGill University Health Center
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca, 2700
        • Recrutamento
        • Rigshospitalet
  • Espanha
      • Santiago, Espanha, 15706
        • Recrutamento
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Estados Unidos
    • California
      • Orange, California, Estados Unidos, 92868
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Recrutamento
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Recrutamento
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Recrutamento
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Recrutamento
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Recrutamento
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84108
        • Ainda não está recrutando
        • Primary Children's Hospital
  • Holanda
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holanda, 9700 RB
        • Recrutamento
        • Groningen University
  • Itália
      • Genoa, Itália, 16147
        • Recrutamento
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Itália, 80131
        • Recrutamento
        • University of Naples
  • Japão
      • Osaka, Japão, 534-0021
        • Recrutamento
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japão, 470-1192
        • Recrutamento
        • Fujita Health University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Todos os participantes que receberam DTX401 em um estudo clínico qualificado serão esperados e solicitados a participar do DMP após a conclusão ou término antecipado (ET) do estudo principal, conforme exigido pelas agências reguladoras para todos os estudos de terapia genética.

Descrição

Critérios de inclusão:

  • Paciente que teve:

    • DTX401 (dose total ou parcial) administrado em um estudo clínico parental (Grupo 1) ou
    • DTX401 prescrito (dose total ou parcial) administrado em ambiente pós-comercialização (Grupo 2)
  • O paciente deseja e é capaz de fornecer consentimento informado após a explicação da natureza do estudo e antes de quaisquer avaliações ou procedimentos relacionados à pesquisa. Se for menor ou adulto com limitações cognitivas, o paciente está disposto e é capaz (se possível) de fornecer consentimento e ter um representante legalmente autorizado para fornecer consentimento informado após a natureza do estudo ter sido explicada e antes de qualquer avaliação relacionada à pesquisa ou procedimentos.

Critérios de exclusão:

  • Presença de qualquer condição que possa interferir na participação no estudo, na interpretação dos resultados ou afetar a segurança do paciente na opinião do Investigador

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Grupo 1: DTX401 no estudo clínico anterior
Os pacientes administraram DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec), dose completa ou parcial, em estudo clínico anterior envolvendo DTX401
Outro: Sem intervenção
Nenhum produto de investigação/estudo será administrado neste DMP.
Grupo 2: DTX401 na configuração pós-comercialização
Pacientes administrados DTX401 prescritos (Pariglasgene brecaparvovec), dose completa ou parcial, em uma configuração pós-comercialização
Outro: Sem intervenção
Nenhum produto de investigação/estudo será administrado neste DMP.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Incidência e gravidade de eventos adversos graves (SAEs) avaliados como relacionados ao DTX401 pelo investigador
Prazo: 10 anos
10 anos
Incidência, Relação, Gravidade e Gravidade de Eventos Adversos de Interesse Especial (EAIEs) para Terapias com Vírus Adeno-Associados (AAV)
Prazo: 10 anos
10 anos
Incidência de gravidez em pacientes tratados com DTX401 ou parceiro do paciente
Prazo: 10 anos
10 anos
Resultados da gravidez em pacientes tratados com DTX401 ou parceiro do paciente
Prazo: 10 anos
10 anos
Incidência e gravidade de EAGs de reações relacionadas à infusão, incluindo hipersensibilidade (apenas Grupo 2)
Prazo: 1 ano
1 ano
Incidência e gravidade de EAGs avaliadas pelo investigador como relacionadas a terapias imunomoduladoras concomitantes (apenas Grupo 2)
Prazo: 1 ano
1 ano

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual ao longo do tempo em relação à linha de base na ingestão total de amido de milho
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo na frequência de ingestão de amido de milho
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo no número de despertares noturnos para amido de milho
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo na dependência da alimentação contínua durante a noite por sonda para fornecimento de glicose exógena
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo na ingestão diária de alimentos, bebidas e alimentos/fórmulas medicinais (sem amido de milho)
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Alteração da linha de base ao longo do tempo na porcentagem diurna e noturna dos valores de glicose durante as 2 semanas que antecederam as visitas de avaliação
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Serão avaliadas as seguintes faixas: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Linha de base, até 10 anos
Alteração da linha de base ao longo do tempo no número total de eventos hipoglicêmicos no monitoramento contínuo da glicose (CGM) durante as 2 semanas que antecederam as visitas de avaliação
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Serão avaliadas as seguintes faixas: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Linha de base, até 10 anos
Alteração da linha de base ao longo do tempo na duração total dos eventos hipoglicêmicos no CGM durante as 2 semanas que antecederam as visitas de avaliação
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Serão avaliadas as seguintes faixas: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo na tolerância ao jejum noturno no mundo real
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo em parâmetros metabólicos e relacionados ao GSDia: Altura
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo em parâmetros metabólicos e relacionados ao GSDia: Peso
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo em parâmetros metabólicos e relacionados ao GSDia: Índice de Massa Corporal (IMC)
Prazo: 10 anos
10 anos
Número de participantes com valores laboratoriais clinicamente significativos
Prazo: 10 anos
10 anos
Frequência de Eventos Clínicos Maiores (ECM)
Prazo: 10 anos
10 anos
Frequência de MCEs a partir da revisão de registros médicos
Prazo: 10 anos
10 anos
Mudança da linha de base na entrevista clínica da experiência do paciente
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base na pontuação do questionário de qualidade de vida europeia 5 dimensões 5 níveis (EQ-5D-5L)
Prazo: Linha de base, até 1 ano
Linha de base, até 1 ano
Mudança da linha de base na pontuação do questionário europeu de qualidade de vida 5 dimensões para jovens (EQ-5D-Y)
Prazo: Linha de base, até 1 ano
Linha de base, até 1 ano
Mudança da linha de base ao longo do tempo no número anual de hospitalizações relacionadas ao GSDia, visitas ao pronto-socorro, consultas ambulatoriais e dias de hospitalização
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base ao longo do tempo em dias perdidos de trabalho/escola nos últimos 3 meses
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base na classificação de produtividade no trabalho/escola
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos
Mudança da linha de base no emprego
Prazo: Linha de base, até 10 anos
Linha de base, até 10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

4 de novembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2036

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2036

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de setembro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

10 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

26 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

25 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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