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Programm zur Überwachung der Glykogenspeicherkrankheit Typ Ia (GSDIa).

25. August 2026 aktualisiert von: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

GSDIa-Programm zur Krankheitsüberwachung

Das Hauptziel dieser Beobachtungsstudie besteht darin, die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von DTX401 für mindestens 10 Jahre nach der Verabreichung von DTX401 zu bewerten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das DTX401-CL401 Disease Monitoring Program (DMP) ist eine prospektive, multizentrische Langzeitbeobachtungsstudie zur Nachbeobachtung von Teilnehmern mit GSDIa für mindestens 10 Jahre nach der Verabreichung von DTX401.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

140

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Deutschland
      • Hamburg, Deutschland, 20246
        • Rekrutierung
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark, 2700
        • Rekrutierung
        • Rigshospitalet
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekrutierung
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Italien, 80131
        • Rekrutierung
        • University of Naples
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekrutierung
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japan, 470-1192
        • Rekrutierung
        • Fujita Health University Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Rekrutierung
        • McGill University Health Center
  • Niederlande
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Niederlande, 9700 RB
        • Rekrutierung
        • Groningen University
  • Spanien
      • Santiago, Spanien, 15706
        • Rekrutierung
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Vereinigte Staaten, 80045
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Rekrutierung
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Rekrutierung
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Rekrutierung
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Rekrutierung
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84108
        • Noch keine Rekrutierung
        • Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Von allen Teilnehmern, die DTX401 in einer qualifizierten klinischen Studie erhalten haben, wird erwartet und gebeten, nach Abschluss oder vorzeitigem Abbruch (ET) der Elternstudie am DMP teilzunehmen, wie von den Aufsichtsbehörden für alle Gentherapiestudien gefordert.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit:

    • DTX401 (vollständige oder teilweise Dosis), verabreicht in einer übergeordneten klinischen Studie (Gruppe 1) oder
    • Verschriebenes DTX401 (vollständige oder teilweise Dosis), verabreicht nach der Markteinführung (Gruppe 2)
  • Der Patient ist bereit und in der Lage, seine Einwilligung nach Aufklärung zu erteilen, nachdem die Art der Studie erläutert wurde und bevor forschungsbezogene Beurteilungen oder Verfahren durchgeführt werden. Wenn es sich um einen Minderjährigen oder einen Erwachsenen mit kognitiven Einschränkungen handelt, ist der Patient bereit und in der Lage (falls möglich), seine Einwilligung zu erteilen und einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter nach Aufklärung über die Art der Studie und vor forschungsbezogenen Bewertungen seine Einwilligung geben zu lassen oder Verfahren.

Ausschlusskriterien:

  • Vorliegen eines Zustands, der die Teilnahme an der Studie, die Interpretation der Ergebnisse oder die Sicherheit des Patienten nach Ansicht des Prüfarztes beeinträchtigen würde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Gruppe 1: DTX401 in früherer klinischer Studie
Patienten, die DTX401 (Pariglasgen Brecaparvovec), Voll- oder Teildosis, in früheren klinischen Studien mit DTX401 verabreicht wurden
Sonstiges: Keine Intervention
In diesem DMP wird kein Prüf-/Studienprodukt verabreicht.
Gruppe 2: DTX401 in der Einstellung nach dem Markt
Patienten verabreicht verabreichtem DTX401 (Pariglasgen Brecaparvovec), Voll- oder Teildosis, in einer Nachmarktumgebung
Sonstiges: Keine Intervention
In diesem DMP wird kein Prüf-/Studienprodukt verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Inzidenz und Schweregrad schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs), die vom Prüfer als mit DTX401 in Zusammenhang stehend beurteilt wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Inzidenz, Zusammenhang, Schwere und Schwere unerwünschter Ereignisse von besonderem Interesse (AESIs) für Therapien mit Adeno-assoziierten Viren (AAV).
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Häufigkeit von Schwangerschaften bei mit DTX401 behandelten Patienten oder dem Partner des Patienten
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Schwangerschaftsergebnisse bei Patienten, die mit DTX401 oder dem Partner des Patienten behandelt wurden
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Inzidenz und Schweregrad von SAEs infusionsbedingter Reaktionen, einschließlich Überempfindlichkeit (nur Gruppe 2)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr
Inzidenz und Schwere von SAEs, die vom Prüfer im Zusammenhang mit begleitenden immunmodulatorischen Therapien beurteilt wurden (nur Gruppe 2)
Zeitfenster: 1 Jahr
1 Jahr

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung der gesamten Maisstärkeaufnahme im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Häufigkeit der Maisstärkeaufnahme im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Anzahl der nächtlichen Aufwachen bei Maisstärke gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung vom Ausgangswert im Laufe der Zeit in Abhängigkeit von der kontinuierlichen Sondenernährung über Nacht zur exogenen Glukoseabgabe
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Veränderung der täglichen Nahrungsaufnahme von Lebensmitteln, Getränken und medizinischen Lebensmitteln/Nahrungsergänzungsmitteln (ohne Maisstärke) gegenüber dem Ausgangswert im Zeitverlauf
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung des Tages- und Nachtprozentsatzes der Glukosewerte gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit während der zwei Wochen vor den Bewertungsbesuchen
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Die folgenden Bereiche werden bewertet: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Gesamtzahl hypoglykämischer Ereignisse bei kontinuierlicher Glukoseüberwachung (CGM) im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert während der zwei Wochen vor den Bewertungsbesuchen
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Die folgenden Bereiche werden bewertet: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Gesamtdauer hypoglykämischer Ereignisse bei CGM im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert während der zwei Wochen vor den Beurteilungsbesuchen
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Die folgenden Bereiche werden bewertet: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Veränderung der Toleranz beim Fasten über Nacht im realen Leben gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Stoffwechsel- und GSDIa-bezogenen Parameter im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert: Größe
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderung der Stoffwechsel- und GSDIa-bezogenen Parameter im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert: Gewicht
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Veränderung der metabolischen und GSDIa-bezogenen Parameter im Laufe der Zeit gegenüber dem Ausgangswert: Body-Mass-Index (BMI)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborwerten
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Häufigkeit schwerwiegender klinischer Ereignisse (MCEs)
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Häufigkeit von MCEs aus der Überprüfung der Krankenakten
Zeitfenster: 10 Jahre
10 Jahre
Änderung gegenüber dem Ausgangswert im klinischen Interview zur Patientenerfahrung
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Veränderung der Lebensqualität in Europa gegenüber dem Ausgangswert 5 Dimensionen 5 Ebenen (EQ-5D-5L) Fragebogenergebnis
Zeitfenster: Baseline, bis zu 1 Jahr
Baseline, bis zu 1 Jahr
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogenergebnis „Europäische Lebensqualität 5 Dimensionen Jugend“ (EQ-5D-Y).
Zeitfenster: Baseline, bis zu 1 Jahr
Baseline, bis zu 1 Jahr
Änderung der jährlichen Anzahl GSDIa-bedingter Krankenhauseinweisungen, Notaufnahmebesuche, ambulanter Besuche und Krankenhaustage gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Veränderung der versäumten Arbeits-/Schultage in den letzten 3 Monaten gegenüber dem Ausgangswert im Laufe der Zeit
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Bewertung der Arbeits-/Schulproduktivität gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Änderung der Beschäftigung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert, bis zu 10 Jahre
Ausgangswert, bis zu 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

4. November 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2036

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2036

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. September 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Oktober 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Oktober 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. August 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. August 2026

Zuletzt verifiziert

1. August 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DTX401-CL401
  • 2023 (US NIH Stipendium/Vertrag: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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