Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Program sledování nemoci z hromadění glykogenu typu Ia (GSDIa).

25. srpna 2026 aktualizováno: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Program sledování onemocnění GSDIa

Hlavním cílem této observační studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a účinnost DTX401 po dobu nejméně 10 let po podání DTX401.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Program DTX401-CL401 Disease Monitoring Program (DMP) je prospektivní, multicentrická, dlouhodobá observační studie, která sleduje účastníky s GSDIa po dobu nejméně 10 let po podání DTX401.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

140

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Brazílie
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-903
        • Nábor
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Dánsko
      • Copenhagen, Dánsko, 2700
        • Nábor
        • Rigshospitalet
  • Holandsko
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holandsko, 9700 RB
        • Nábor
        • Groningen University
  • Itálie
      • Genoa, Itálie, 16147
        • Nábor
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Itálie, 80131
        • Nábor
        • University of Naples
  • Japonsko
      • Osaka, Japonsko, 534-0021
        • Nábor
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japonsko, 470-1192
        • Nábor
        • Fujita Health University Hospital
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H4A3J1
        • Nábor
        • McGill University Health Center
  • Německo
      • Hamburg, Německo, 20246
        • Nábor
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf
  • Spojené státy
    • California
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Nábor
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Nábor
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Nábor
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Nábor
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Nábor
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Zatím nenabíráme
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Nábor
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nábor
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84108
        • Zatím nenabíráme
        • Primary Children's Hospital
  • Španělsko
      • Santiago, Španělsko, 15706
        • Nábor
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni účastníci, kteří dostali DTX401 v kvalifikační klinické studii, budou očekáváni a požádáni o účast v DMP po dokončení nebo předčasném ukončení (ET) mateřské studie, jak to vyžadují regulační agentury pro všechny studie genové terapie.

Popis

Kritéria zahrnutí:

  • Pacient, který měl:

    • DTX401 (plná nebo částečná dávka) podávaný v rodičovské klinické studii (skupina 1) popř
    • Předepsaný DTX401 (plná nebo částečná dávka) podávaný po uvedení na trh (skupina 2)
  • Pacient je ochoten a schopen poskytnout informovaný souhlas poté, co byla vysvětlena povaha studie a před jakýmikoli hodnoceními nebo postupy souvisejícími s výzkumem. Pokud je pacient nezletilý nebo dospělý s kognitivními omezeními, je ochoten a schopen (pokud je to možné) poskytnout souhlas a po vyjasnění podstaty studie a před jakýmkoli hodnocením souvisejícím s výzkumem mu zákonně oprávněný zástupce poskytne informovaný souhlas. nebo postupy.

Kritéria vyloučení:

  • Přítomnost jakéhokoli stavu, který by podle názoru zkoušejícího narušoval účast ve studii, interpretaci výsledků nebo ovlivnil bezpečnost pacienta

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Skupina 1: DTX401 V předchozí klinické studii
Pacienti podávali DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), plná nebo částečná dávka, v předchozí klinické studii zahrnující DTX401
Jiný: Žádný zásah
V tomto DMP nebude podáván žádný hodnocený/studovaný produkt.
Skupina 2: DTX401 v nastavení po trhu
Pacienti podávali předepsaný DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), plnou nebo částečnou dávku, v post-marketingu
Jiný: Žádný zásah
V tomto DMP nebude podáván žádný hodnocený/studovaný produkt.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Výskyt a závažnost závažných nežádoucích příhod (SAE) hodnocených ve vztahu k DTX401 vyšetřovatelem
Časové okno: 10 let
10 let
Výskyt, vztah, závažnost a závažnost nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) pro terapie adeno-asociovaným virem (AAV)
Časové okno: 10 let
10 let
Výskyt těhotenství u pacientek léčených DTX401 nebo u partnera pacientky
Časové okno: 10 let
10 let
Výsledky těhotenství u pacientek léčených DTX401 nebo u partnera pacientky
Časové okno: 10 let
10 let
Výskyt a závažnost SAE reakcí souvisejících s infuzí, včetně hypersenzitivity (pouze skupina 2)
Časové okno: 1 rok
1 rok
Výskyt a závažnost SAE hodnocených zkoušejícím ve vztahu k souběžným imunomodulačním terapiím (pouze skupina 2)
Časové okno: 1 rok
1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Procentuální změna v průběhu času oproti výchozí hodnotě v celkovém příjmu kukuřičného škrobu
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna frekvence příjmu kukuřičného škrobu od výchozí hodnoty v průběhu času
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od základní hodnoty v průběhu času v počtu nočních probuzení pro kukuřičný škrob
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od výchozího stavu v průběhu času v závislosti na kontinuálním nočním podávání zkumavky pro exogenní dodávku glukózy
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Časová změna denního dietního příjmu potravin, nápojů a lékařských potravin/přípravků (bez kukuřičného škrobu)
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v procentech denních a nočních hodnot glukózy během 2 týdnů před hodnotícími návštěvami
Časové okno: Základní, až 10 let
Budou hodnoceny následující rozsahy: < 54 mg/dl, < 60 mg/dl, < 70 mg/dl, 70-120 mg/dl, > 120 mg/dl
Základní, až 10 let
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkovém počtu hypoglykemických příhod při kontinuálním monitorování glukózy (CGM) během 2 týdnů před hodnotícími návštěvami
Časové okno: Základní, až 10 let
Budou hodnoceny následující rozsahy: < 54 mg/dl, < 70 mg/dl
Základní, až 10 let
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v celkovém trvání hypoglykemických příhod na CGM během 2 týdnů před hodnotícími návštěvami
Časové okno: Základní, až 10 let
Budou hodnoceny následující rozsahy: < 54 mg/dl, < 70 mg/dl
Základní, až 10 let
Změna od základní hodnoty v průběhu času v toleranci nočního půstu v reálném světě
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od základní hodnoty v průběhu času v parametrech souvisejících s metabolismem a GSDIa: Výška
Časové okno: 10 let
10 let
Změna od základní hodnoty v průběhu času v parametrech souvisejících s metabolismem a GSDIa: Hmotnost
Časové okno: 10 let
10 let
Změna od výchozí hodnoty v průběhu času v parametrech souvisejících s metabolismem a GSDIa: Index tělesné hmotnosti (BMI)
Časové okno: 10 let
10 let
Počet účastníků s klinicky významnými laboratorními hodnotami
Časové okno: 10 let
10 let
Frekvence hlavních klinických příhod (MCE)
Časové okno: 10 let
10 let
Frekvence MCE z Review of Medical Records
Časové okno: 10 let
10 let
Změna oproti výchozímu stavu v klinickém rozhovoru se zkušenostmi pacientů
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna oproti výchozímu stavu v evropské kvalitě života 5 dimenzí 5 úrovní (EQ-5D-5L) Skóre dotazníku
Časové okno: Základní stav, do 1 roku
Základní stav, do 1 roku
Změna oproti výchozímu stavu v evropské kvalitě života 5 dimenzí skóre dotazníku mládeže (EQ-5D-Y)
Časové okno: Základní stav, do 1 roku
Základní stav, do 1 roku
Změna od výchozího stavu v průběhu času v ročním počtu hospitalizací souvisejících s GSDIa, návštěv na pohotovosti, ambulantních návštěv a dnů v nemocnici
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od výchozího stavu v průběhu času ve zmeškaných pracovních/školních dnech za poslední 3 měsíce
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od základní hodnoty v hodnocení produktivity práce/školy
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let
Změna od výchozího stavu v zaměstnání
Časové okno: Základní, až 10 let
Základní, až 10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

4. listopadu 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2036

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2036

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. září 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

9. října 2024

První zveřejněno (Aktuální)

10. října 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • DTX401-CL401
  • 2023 (Grant/smlouva NIH USA: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit