Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Glykogenopbevaring sygdomstype Ia (GSDIa) sygdomsovervågningsprogram

25. august 2026 opdateret af: Ultragenyx Pharmaceutical Inc

GSDIa sygdomsovervågningsprogram

Hovedformålet med denne observationsundersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af DTX401 i mindst 10 år efter DTX401 administration.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

DTX401-CL401 Disease Monitoring Program (DMP) er et prospektivt, multicenter, langsigtet observationsstudie til opfølgning af deltagere med GSDIa i mindst 10 år efter administrationen af ​​DTX401.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Anslået)

140

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekruttering
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA) - PPDS
  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H4A3J1
        • Rekruttering
        • McGill University Health Center
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark, 2700
        • Rekruttering
        • Rigshospitalet
  • Forenede Stater
    • California
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Orange County
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Rekruttering
        • University of Connecticut Health Center
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Rekruttering
        • University of Michigan
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Rekruttering
        • Duke University Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Ikke rekrutterer endnu
        • The Cleveland Clinic Foundation
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Philadelphia
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Rekruttering
        • University of Texas Health Science Center at Houston
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84108
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Primary Children's Hospital
  • Holland
    • Provincie Groningen
      • Groningen, Provincie Groningen, Holland, 9700 RB
        • Rekruttering
        • Groningen University
  • Italien
      • Genoa, Italien, 16147
        • Rekruttering
        • Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS
    • Campania
      • Naples, Campania, Italien, 80131
        • Rekruttering
        • University of Naples
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Rekruttering
        • Osaka City General Hospital
      • Toyoake, Japan, 470-1192
        • Rekruttering
        • Fujita Health University Hospital
  • Spanien
      • Santiago, Spanien, 15706
        • Rekruttering
        • Hospital Clínico Universitario de Santiago
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland, 20246
        • Rekruttering
        • Universitatsklinikum Hamburg Eppendorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle deltagere, der modtog DTX401 i et kvalificerende klinisk studie, forventes og bliver bedt om at deltage i DMP efter afslutning eller tidlig afslutning (ET) fra moderstudiet, som krævet af regulatoriske myndigheder for alle genterapistudier.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patient, der havde:

    • DTX401 (hel eller delvis dosis) administreret i et moderstudie (Gruppe 1) eller
    • Ordineret DTX401 (fuld eller delvis dosis) administreret efter markedsføring (gruppe 2)
  • Patienten er villig og i stand til at give informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og forud for eventuelle forskningsrelaterede vurderinger eller procedurer. Hvis en mindreårig eller en voksen med kognitive begrænsninger, er patienten villig og i stand til (hvis det er muligt) at give samtykke og få en juridisk autoriseret repræsentant til at give informeret samtykke, efter at undersøgelsens art er blevet forklaret, og før eventuelle forskningsrelaterede vurderinger eller procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Tilstedeværelse af enhver tilstand, der ville forstyrre undersøgelsesdeltagelse, fortolkning af resultater eller påvirke patientens sikkerhed efter investigators mening

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Gruppe 1: DTX401 i tidligere klinisk undersøgelse
Patienter administreret DTX401 (pariglasgene brecaparvovec), fuld eller delvis dosis, i tidligere klinisk undersøgelse, der involverer DTX401
Andet: Ingen indgriben
Intet forsøgs-/undersøgelsesprodukt vil blive indgivet i denne DMP.
Gruppe 2: DTX401 i indstillingen efter markedsføring
Patienter administreret foreskrevet DTX401 (Pariglasgene Brecaparvovec), fuld eller delvis dosis, i en indstilling efter markedsføring
Andet: Ingen indgriben
Intet forsøgs-/undersøgelsesprodukt vil blive indgivet i denne DMP.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af alvorlige bivirkninger (SAE) vurderet som relateret til DTX401 af investigator
Tidsramme: 10 år
10 år
Forekomst, forhold, sværhedsgrad og alvor af bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) for adeno-associerede virus (AAV) terapier
Tidsramme: 10 år
10 år
Forekomst af graviditet hos patienter behandlet med DTX401 eller patientens partner
Tidsramme: 10 år
10 år
Resultater af graviditet hos patienter behandlet med DTX401 eller patientens partner
Tidsramme: 10 år
10 år
Forekomst og sværhedsgrad af SAE'er af infusionsrelaterede reaktioner, herunder overfølsomhed (kun gruppe 2)
Tidsramme: 1 år
1 år
Forekomst og sværhedsgrad af SAE'er vurderet af investigator som relateret til samtidige immunmodulerende terapier (kun gruppe 2)
Tidsramme: 1 år
1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring over tid fra baseline i det samlede majsstivelsesindtag
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i hyppighed af majsstivelsesindtag
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i antal natlige opvågninger for majsstivelse
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i afhængighed af kontinuerlig sondeernæring natten over for eksogen glukosetilførsel
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i dagligt diætindtag af fødevarer, drikkevarer og medicinske fødevarer/formler (ikke-majsstivelse)
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i dag- og natprocent af glukoseværdier i løbet af de 2 uger, der førte op til vurderingsbesøgene
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Følgende intervaller vil blive vurderet: < 54 mg/dL, < 60 mg/dL, < 70 mg/dL, 70-120 mg/dL, > 120 mg/dL
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i det samlede antal hypoglykæmiske hændelser ved kontinuerlig glukosemonitorering (CGM) i løbet af de 2 uger, der førte op til vurderingsbesøgene
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Følgende intervaller vil blive vurderet: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i den samlede varighed af hypoglykæmiske hændelser på CGM i løbet af de 2 uger op til vurderingsbesøgene
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Følgende intervaller vil blive vurderet: < 54 mg/dL, < 70 mg/dL
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i Real-World Overnight Fasting Tolerance
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i metaboliske og GSDIa-relaterede parametre: Højde
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring fra baseline over tid i metaboliske og GSDIa-relaterede parametre: Vægt
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring fra baseline over tid i metaboliske og GSDIa-relaterede parametre: Body Mass Index (BMI)
Tidsramme: 10 år
10 år
Antal deltagere med klinisk signifikante laboratorieværdier
Tidsramme: 10 år
10 år
Hyppighed af større kliniske hændelser (MCE'er)
Tidsramme: 10 år
10 år
Hyppighed af MCE'er fra gennemgang af lægejournaler
Tidsramme: 10 år
10 år
Ændring fra baseline i klinisk interview med patientoplevelse
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline i europæisk livskvalitet 5 dimensioner 5 niveauer (EQ-5D-5L) Spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, op til 1 år
Baseline, op til 1 år
Ændring fra baseline i European Quality of Life 5 Dimensions Youth (EQ-5D-Y) Spørgeskemaresultat
Tidsramme: Baseline, op til 1 år
Baseline, op til 1 år
Ændring fra baseline over tid i årligt antal GSDIa-relaterede hospitalsindlæggelser, skadestuebesøg, ambulante besøg og hospitalsdage
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline over tid i mistet arbejde/skoledage i de seneste 3 måneder
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline i arbejds-/skoleproduktivitetsvurdering
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år
Ændring fra baseline i beskæftigelse
Tidsramme: Baseline, op til 10 år
Baseline, op til 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Ultragenyx Pharmaceutical Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Ultragenyx Pharmaceuticals Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. november 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2036

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2036

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. september 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

9. oktober 2024

Først opslået (Faktiske)

10. oktober 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DTX401-CL401
  • 2023 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: GRAMMY Museum Foundation)
  • 2023-510219-20-00 (Ctis)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner