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ATTR-CM: 複数国の非介入型疾患登録

2026年8月25日 更新者：Pfizer

トランスサイレチンアミロイド心筋症 (ATTR-CM) 患者の実際の特徴と治療パターン: 複数国の非介入的疾患登録

この研究は、臨床的に診断された ATTR-CM 患者における ATTR-CM の自然史と治療パターンを特徴付けるための、多施設共同の非介入的疾患登録です。 データは、日常的な臨床診療の過程で、または地域の標準診療ガイドラインに従って収集されます。 この研究ではいかなる処置や治療も義務付けられず、患者は通常の臨床ケアを受けることになる。

患者集団には、2019年6月1日以降にATTR-CMと確定診断され、適格基準を満たすすべての成人患者が含まれる。 各患者のインデックス日は、最初に文書化された ATTR-CM 診断の日付になります。 各患者の観察期間は、指標日から、死亡、患者の同意の撤回、追跡不能、またはデータ収集の終了のいずれかが早い時点までの範囲となります。 データ収集の終了（つまり研究の終了）は、登録期間終了後 12 か月以内に計画されています。

この研究は本質的に仮説検証を行わない記述的なものであるため、研究の規模は、医療記録で特定され、適格基準を満たす適格な ATTR-CM 症例の数に基づいて決定されます。 台湾、香港、マレーシアの約17施設でATTR-CMと診断された約350人の患者が登録される予定だ。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

研究変数には、年齢、性別、身体測定、関連する病歴と併存疾患、ニューヨーク心臓協会（NYHA）の機能クラス、心臓および心血管薬の以前の処方、タイプなど、診断時のATTR-CM患者の人口統計および臨床的特徴が含まれます。 ATTR-CM (ATTRwt または ATTRm) と診断パラメータの設定。 曝露変数には、治療の種類、治療計画/パターン、および併用薬剤が含まれます。 結果変数は、死亡（状態と理由）、入院（状態と理由）、画像検査と臨床検査による評価、カンザスシティ心筋症アンケート（KCCQ）、医療リソースの利用状況（入院日数、救急外来の受診頻度など）に関する情報を提供します。 。 すべての関連データは、インデックス日から観察期間の終了まで収集されます。

データは、患者の電子医療記録および医療カルテで現場で入手可能なすべての情報 (例: 診察記録、退院概要、臨床検査結果、記録された処方データ、および他の医療機関とのコミュニケーションに関するその他の文書) から取得されます。プロバイダー）。 すべてのデータは訓練を受けた現場担当者によって収集され、Web ベースの電子症例報告フォーム (eCRF) に直接入力されます。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

350

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • マレーシア
      • Kuala Lumpur、マレーシア
        • Institut Jantung Negara
      • Kuala Selangor、マレーシア
        • Hospital Serdang
      • Sarawak、マレーシア
        • Sarawak Heart Centre
  • 台湾
      • Kaohsiung City、台湾、807
        • Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
      • Kaohsiung City、台湾、833
        • Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
      • New Taipei City、台湾、220
        • Far Eastern Memorial Hospital
      • Tainan、台湾
        • Chi Mei Medical Center
      • Taipei、台湾、11217
        • Taipei Veterans General Hospital
      • Taipei、台湾、10449
        • Mackay Memorial Hospital
      • Taipei、台湾、100225
        • National Taiwan University
    • Taipei
      • Taichung、Taipei、台湾、40705
        • Taichung Veterans General Hospital
    • Taiwan R O C
      • Taichung、Taiwan R O C、台湾、40447
        • China Medical University Hospital
    • Taoyuan
      • Gueishan Township、Taoyuan、台湾、333
        • Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
  • 香港
      • Hong Kong、香港
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Kwai Chung、香港
        • Princess Margaret Hospital
      • Pok Fu Lam、香港
        • Queen Mary Hospital
      • Shatin、香港
        • Prince of Wales Hospital

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

  • 大人
  • 高齢者

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

患者集団には、2019年6月1日以降にATTR-CMと確定診断され、適格基準を満たすすべての成人患者が含まれる。 各患者のインデックス日は、最初に文書化された ATTR-CM 診断の日付になります。 各患者の観察期間は、指標日から、死亡、患者の同意の撤回、追跡不能、またはデータ収集の終了のいずれかが早い時点までの範囲となります。 データ収集の終了（つまり研究の終了）は、登録期間終了後 12 か月以内に計画されています。

説明

包含基準:

  1. 患者（または法的に認められる代理人）が研究の関連するすべての側面について知らされていることを示す、個人的に署名され、日付が記載されたインフォームド・コンセント文書の証拠。 現地の規制で許可されている場合、死亡した患者に対するインフォームド・コンセントの放棄が追求されます。
  2. 最初のATTR-CM診断時の年齢が18歳以上の患者
  3. 2019年6月1日以降にATTR-CMと確定診断された患者

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
台湾、香港、マレーシアのATTR-CM患者
ケースのみ
他の：観察的
この研究には介入は含まれていません。 それは純粋に観察的なものです。
他の名前：
  • 非介入的、観察的

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
人口統計データ
時間枠：登録/ベースラインから 12 か月まで
登録時の年齢（年単位）、性別/性別（男性/女性）、人種/民族
登録/ベースラインから 12 か月まで
身体測定（治療を受けているかどうかにかかわらず、すべての患者）
時間枠：インデックス日 (利用可能な最も近い測定値) から 12 か月まで
身長 (cm)、体重 (kg)、喫煙状況 (過去/以前/現在)、血圧 (拡張期/収縮期 [mmHg]、心拍数 (拍/分)
インデックス日 (利用可能な最も近い測定値) から 12 か月まで
関連する病歴と併存疾患
時間枠：登録/ベースラインから 12 か月まで
以下の情報が収集されます: ATTR-CM に関連する最初の臨床的な心臓症状、症状の発症日、症状の発症時の年齢。最初の症状に対して受けた治療（開始日と終了日付き）。関連する病歴および関心のある併存症：アミロイドーシス、CV 状態（HFpEF、HFrEF、左心室肥大/壁厚増加、虚血性心疾患、肺塞栓症、心膜炎、大動脈狭窄、不整脈、心房細動および粗動、房室および左心房）枝ブロック、伝導障害、ペースメーカーまたは植込み型除細動器、その他）その他の血管合併症：高血圧症、糖尿病、脳血管疾患、末梢血管疾患、静脈血栓症、その他。 神経系の症状：手根管症候群、腰部脊柱管狭窄症、末梢神経障害、自律神経障害、その他。 泌尿生殖器系の状態: 慢性腎臓病、勃起不全、その他。
登録/ベースラインから 12 か月まで
NYHA 機能クラス
時間枠：インデックス日 (登録に最も近い利用可能な測定値)
患者の身体活動は、I、II、III、IV に等級分けされます。 I は無症候性、II は軽度の制限、III は顕著な制限、IV は安静時の症状です。
インデックス日 (登録に最も近い利用可能な測定値)
心臓および循環器薬の処方
時間枠：インデックス日の6か月前から12か月以内
次の情報が収集されます: 薬剤の種類 (例: β遮断薬、ACE阻害薬、ARB、ARNi、ジゴキシン、カルシウムチャネル遮断薬、利尿薬、抗血小板、脂質低下薬、抗凝固薬、その他）、薬剤名、開始日、終了日、中止理由
インデックス日の6か月前から12か月以内
ATTR-CMの種類
時間枠：登録日/インデックス日
野生型か遺伝性（特定されている場合は遺伝的変異を含む）かどうかによって説明されます。
登録日/インデックス日
家族歴
時間枠：インデックスの日付/ベースライン
患者に既知の心筋症、多発性神経障害、心臓突然死の家族歴があるかどうかについて説明してください（両親、兄弟、および小学2年生/3年生の家族の間で）
インデックスの日付/ベースライン
ATTR-CM の診断
時間枠：登録/ベースライン
最初の ATTR-CM 診断の日付。最初に ATTR-CM と診断されたときの年齢 (歳)。以下のいずれかを含む ATTR-CM の診断方法: 心臓学的評価、MRI、ECG、ECHO、SPECT/CT を伴う PYP スキャン (明確な確認検査用)、神経伝導検査、血漿神経フィラメント光線 (pNfL)、およびその他の方法
登録/ベースライン

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ATTR-CM の治療
時間枠：登録は 3 か月ごと、または標準治療に従って 12 か月ごと

治療の種類:

  1. ATTR 固有の薬理学的治療: 治療名、用量、頻度、開始日と終了日、治療変更、治療変更の日付と理由。
  2. 心臓病変の支持療法： 1. 心不全の管理。 2. 不整脈の管理：薬物療法（例、不整脈） 心拍数/リズム制御、電気的除細動/アブレーション、その他)、デバイス療法、その他。
  3. 肝臓または心臓の移植。
  4. 他の
登録は 3 か月ごと、または標準治療に従って 12 か月ごと
併用薬（心臓薬、CV薬、その他の併用薬を含む）
時間枠：インデックス日から 12 か月まで
以下の情報が収集されます: 薬剤の種類 (CV 関連 [例: ベータ遮断薬、ACE阻害薬、ARB、ARNi、ジゴキシン、カルシウムチャネル遮断薬、利尿薬、抗血小板、脂質低下薬、抗凝固薬、またはその他]CV以外）、薬剤名、処方量、投与頻度、適応症、開始および中止日と中止理由。
インデックス日から 12 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Pfizer

捜査官

  • スタディディレクター：Pfizer CT.gov Call Center、Pfizer

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

便利なリンク

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2024年10月1日

一次修了 (推定)

2028年4月28日

研究の完了 (推定)

2028年4月28日

試験登録日

最初に提出

2024年10月4日

QC基準を満たした最初の提出物

2024年10月18日

最初の投稿 (実際)

2024年10月21日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年8月26日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年8月25日

最終確認日

2026年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • B3461110
  • NCT06651073 (レジストリ識別子：ClinicalTrials.gov)

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

IPD プランの説明

ファイザーは、匿名化された個々の参加者データおよび関連する研究文書（例: プロトコル、統計分析計画 (SAP)、臨床研究報告書 (CSR)) は資格のある研究者からの要請に応じて作成されますが、特定の基準、条件、例外が適用されます。 ファイザーのデータ共有基準とアクセス要求プロセスの詳細については、https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests を参照してください。

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

いいえ

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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