ATTR-CM: un registro delle malattie multinazionale e non interventistico
Caratteristiche reali e modelli di trattamento dei pazienti affetti da cardiomiopatia amiloide-transtiretina (ATTR-CM): un registro delle malattie multinazionale e non interventistico
Questo studio è un registro di malattia multicentrico, non interventistico, volto a caratterizzare la storia naturale della ATTR-CM e i modelli di trattamento nei pazienti con diagnosi clinica di ATTR-CM. I dati verranno raccolti nel corso della pratica clinica di routine o seguendo le linee guida pratiche standard locali. Nessuna procedura o trattamento sarà imposto da questo studio, i pazienti riceveranno le consuete cure cliniche.
La popolazione di pazienti includerà tutti i pazienti adulti con diagnosi confermata di ATTR-CM dopo il 1° giugno 2019 e che soddisfano i criteri di ammissibilità. La data indice di ciascun paziente sarà la data della prima diagnosi ATTR-CM documentata. Il periodo di osservazione per ciascun paziente varierà dalla data indice a qualunque evento si verifichi per primo tra decesso, ritiro del consenso da parte del paziente, perdita al follow-up o fine della raccolta dei dati. La fine della raccolta dei dati (cioè la fine dello studio) è prevista per 12 mesi dopo la fine del periodo di iscrizione.
Poiché questo studio è di natura descrittiva senza test di ipotesi, la dimensione dello studio sarà basata sul numero di casi ATTR-CM idonei identificati nelle cartelle cliniche e che soddisfano i criteri di ammissibilità. Si prevede di arruolare circa 350 pazienti con diagnosi di ATTR-CM in circa 17 centri di Taiwan, Hong Kong e Malesia.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Le variabili dello studio includeranno caratteristiche demografiche e cliniche dei pazienti ATTR-CM al momento della diagnosi, tra cui età, sesso, misurazioni fisiche, anamnesi medica rilevante e comorbilità, classe funzionale della New York Heart Association (NYHA), precedente prescrizione di farmaci per il cuore e per le malattie cardiovascolari, tipo di ATTR-CM (ATTRwt o ATTRm) e parametri diagnostici. Le variabili di esposizione includeranno il tipo di trattamento, il regime/modelli di trattamento e i farmaci concomitanti. Le variabili di esito forniranno informazioni su morte (stato e ragioni), ricoveri (stato e ragioni), imaging e valutazioni di laboratorio, questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City (KCCQ) e utilizzo delle risorse sanitarie (ad esempio, giorni di ricovero, frequenza delle visite al pronto soccorso) . Tutti i dati rilevanti saranno raccolti dalla data indice fino alla fine del periodo di osservazione.
I dati saranno ottenuti da tutte le informazioni disponibili presso la sede nelle cartelle cliniche elettroniche e nelle cartelle cliniche dei pazienti (ad esempio, note di consultazione, riepiloghi di dimissione, risultati dei test di laboratorio, dati di prescrizione registrati e qualsiasi altra documentazione di comunicazione con altri operatori sanitari fornitori). Tutti i dati verranno raccolti da personale addestrato in loco e inseriti direttamente nei moduli elettronici di segnalazione dei casi basati sul web (eCRF).
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Hong Kong, Hong Kong
- Queen Elizabeth Hospital
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Kwai Chung, Hong Kong
- Princess Margaret Hospital
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Pok Fu Lam, Hong Kong
- Queen Mary Hospital
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Shatin, Hong Kong
- Prince of Wales Hospital
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Kuala Lumpur, Malaysia
- Institut Jantung Negara
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Kuala Selangor, Malaysia
- Hospital Serdang
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Sarawak, Malaysia
- Sarawak Heart Centre
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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New Taipei City, Taiwan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
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Tainan, Taiwan
- Chi Mei Medical Center
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Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University
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Taipei
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Taichung, Taipei, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taiwan R O C
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Taichung, Taiwan R O C, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taoyuan
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Gueishan Township, Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Prova di un documento di consenso informato firmato e datato personalmente indicante che il paziente (o un rappresentante legalmente riconosciuto) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Le rinunce al consenso informato per i pazienti deceduti saranno perseguite se consentito dalla normativa locale
- Pazienti di età ≥18 anni alla prima diagnosi di ATTR-CM
- Pazienti con diagnosi confermata di ATTR-CM dopo il 1° giugno 2019
Criteri di esclusione:
- Nessuno
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
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Pazienti ATTR-CM a Taiwan, Hong Kong e Malesia
solo caso
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Non vi è alcun intervento coinvolto nello studio.
È puramente osservativo.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Dati demografici
Lasso di tempo: Dall'iscrizione/baseline a 12 mesi
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Età (misurata in anni) all'iscrizione, sesso/genere (maschio/femmina), razza/etnia
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Dall'iscrizione/baseline a 12 mesi
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Misurazioni fisiche (in tutti i pazienti che ricevono o meno il trattamento)
Lasso di tempo: data indice (misurazione disponibile più vicina) a 12 mesi
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Altezza (in cm), peso (in kg), abitudine al fumo (mai/precedente/attuale), pressione sanguigna (diastolica/sistolica [in mmHg], frequenza cardiaca (in battiti/minuto)
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data indice (misurazione disponibile più vicina) a 12 mesi
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Anamnesi rilevante e comorbilità
Lasso di tempo: iscrizione/baseline a 12 mesi
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Verranno raccolte le seguenti informazioni: primo sintomo cardiaco clinico correlato ad ATTR-CM, data di insorgenza dei sintomi, età di insorgenza dei sintomi; trattamento ricevuto per il primo sintomo (con data di inizio e fine); Anamnesi medica rilevante e comorbidità di interesse tra cui: amiloidosi, condizioni CV (HFpEF, HFrEF, ipertrofia ventricolare sinistra/aumento dello spessore della parete, cardiopatia ischemica, embolia polmonare, pericardite, stenosi aortica, aritmie cardiache, fibrillazione e flutter atriale, fascio atrioventricolare e sinistro blocco di branca, disturbi della conduzione, pacemaker o cardioverter-defibrillatore impiantabile, altro) Altre comorbidità vascolari: malattie ipertensive, diabete mellito, malattia cerebrovascolare, malattia vascolare periferica, trombosi venosa, altro.
Patologie del sistema nervoso: sindrome del tunnel carpale, stenosi spinale lombare, neuropatia periferica, neuropatia autonomica, altro.
Patologie del sistema genito-urinario: malattia renale cronica, disfunzione erettile, altro.
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iscrizione/baseline a 12 mesi
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Classe funzionale NYHA
Lasso di tempo: data indice (misurazione disponibile più vicina alla registrazione)
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Le attività fisiche dei pazienti verranno classificate I, II, III, IV.
I è asintomatico, II è una limitazione lieve, III è una limitazione marcata e IV è un sintomo a riposo.
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data indice (misurazione disponibile più vicina alla registrazione)
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Prescrizione di farmaci per il cuore e il sistema cardiovascolare
Lasso di tempo: entro 6 mesi prima della data dell'indice a 12 mesi
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Verranno raccolte le seguenti informazioni: Tipo di farmaco (es.
beta-bloccanti, ACE inibitori, ARB, ARNi, digossina, calcio-antagonisti, diuretici, antipiastrinici, agenti ipolipemizzanti, anticoagulanti, altro), nome del farmaco, data di inizio, data di fine, motivo dell'interruzione
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entro 6 mesi prima della data dell'indice a 12 mesi
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Tipo di ATTR-CM
Lasso di tempo: data di iscrizione/indice
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descritto in base al fatto che si tratti di tipo selvatico o ereditario (inclusa la variante genetica se identificata)
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data di iscrizione/indice
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Storia familiare
Lasso di tempo: data indice/riferimento di riferimento
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Descrivere se il paziente ha una storia familiare di cardiomiopatia, polineuropatia e morte cardiaca improvvisa nota (tra genitori, fratelli e famiglia di 2°/3° grado)
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data indice/riferimento di riferimento
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Diagnosi di ATTR-CM
Lasso di tempo: iscrizione/base di riferimento
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Data della prima diagnosi di ATTR-CM; Età (in anni) alla prima diagnosi di ATTR-CM; Metodo di diagnosi di ATTR-CM incluso uno dei seguenti: valutazioni cardiologiche, MRI, ECG, ECHO, scansione PYP con SPECT/CT (per test di conferma definitivi), studi di conduzione nervosa, luce del neurofilamento plasmatico (pNfL) e qualsiasi altro metodo
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iscrizione/base di riferimento
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Trattamento per ATTR-CM
Lasso di tempo: iscrizione, ogni 3 mesi o secondo lo standard di cura, 12 mesi
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Tipo di trattamento incluso:
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iscrizione, ogni 3 mesi o secondo lo standard di cura, 12 mesi
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Farmaci concomitanti (compresi farmaci per il cuore e il sistema cardiovascolare e altri farmaci concomitanti)
Lasso di tempo: dalla data indice fino a 12 mesi
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Verranno raccolte le seguenti informazioni: Tipo di farmaco (correlato al CV [es.
beta-bloccanti, ACE inibitori, ARB, ARNi, digossina, calcio-antagonisti, diuretici, antipiastrinici, agenti ipolipemizzanti, anticoagulanti o altri] non correlati al CV), nome del farmaco, dose prescritta, frequenza di dosaggio, indicazione, inizio e date di fine e motivi dell'interruzione.
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dalla data indice fino a 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- B3461110
- NCT06651073 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
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