ATTR-CM: Ein länderübergreifendes, nicht-interventionelles Krankheitsregister
Reale Merkmale und Behandlungsmuster von Patienten mit Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM): Ein länderübergreifendes, nicht-interventionelles Krankheitsregister
Bei dieser Studie handelt es sich um ein multizentrisches, nicht-interventionelles Krankheitsregister zur Charakterisierung des natürlichen Verlaufs von ATTR-CM und der Behandlungsmuster bei klinisch diagnostizierten ATTR-CM-Patienten. Die Daten werden im Rahmen der routinemäßigen klinischen Praxis oder gemäß den örtlichen Standardrichtlinien für die Praxis erhoben. In dieser Studie werden keine Verfahren oder Behandlungen vorgeschrieben, die Patienten erhalten die übliche klinische Versorgung.
Die Patientenpopulation umfasst alle erwachsenen Patienten mit einer bestätigten Diagnose von ATTR-CM nach dem 1. Juni 2019 und die die Zulassungskriterien erfüllen. Das Indexdatum jedes Patienten ist das Datum der ersten dokumentierten ATTR-CM-Diagnose. Der Beobachtungszeitraum für jeden Patienten reicht vom Indexdatum bis zu dem Zeitpunkt, der zuerst eintritt: Tod, Widerruf der Einwilligung des Patienten, Verlust der Nachsorge oder Ende der Datenerfassung. Das Ende der Datenerhebung (also das Ende des Studiums) ist für 12 Monate nach Ende der Immatrikulationsfrist vorgesehen.
Da es sich bei dieser Studie um eine deskriptive Studie ohne Hypothesentests handelt, basiert die Studiengröße auf der Anzahl der in Frage kommenden ATTR-CM-Fälle, die in den Krankenakten identifiziert wurden und die Zulassungskriterien erfüllen. Es ist geplant, etwa 350 Patienten, bei denen ATTR-CM diagnostiziert wurde, an etwa 17 Standorten in Taiwan, Hongkong und Malaysia aufzunehmen.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Zu den Studienvariablen gehören demografische und klinische Merkmale der ATTR-CM-Patienten zum Zeitpunkt der Diagnose, einschließlich Alter, Geschlecht, körperliche Maße, relevante Krankengeschichte und Komorbiditäten, Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA), vorherige Verschreibung von Herz- und Herz-Kreislauf-Medikamenten, Typ von ATTR-CM (ATTRwt oder ATTRm) und Diagnoseparameter. Zu den Expositionsvariablen gehören Behandlungsart, Behandlungsschema/-muster und Begleitmedikation. Ergebnisvariablen liefern Informationen zu Todesfällen (Status und Gründe), Krankenhauseinweisungen (Status und Gründe), Bildgebungs- und Laboruntersuchungen, dem Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire (KCCQ) und der Nutzung von Gesundheitsressourcen (z. B. Tage des Krankenhausaufenthalts, Häufigkeit von Besuchen in der Notaufnahme). . Vom Indexdatum bis zum Ende des Beobachtungszeitraums werden alle relevanten Daten erhoben.
Die Daten werden aus allen Informationen gewonnen, die vor Ort in den elektronischen Krankenakten und Krankenakten der Patienten verfügbar sind (z. B. Konsultationsnotizen, Entlassungsberichte, Labortestergebnisse, aufgezeichnete Verschreibungsdaten und alle anderen Dokumentationen der Kommunikation mit anderen Gesundheitsdienstleistern). Anbieter). Alle Daten werden von geschultem Personal vor Ort gesammelt und direkt in webbasierte elektronische Fallberichtsformulare (eCRFs) eingegeben.
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Hong Kong, Hongkong
- Queen Elizabeth Hospital
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Kwai Chung, Hongkong
- Princess Margaret Hospital
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Pok Fu Lam, Hongkong
- Queen Mary Hospital
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Shatin, Hongkong
- Prince of Wales Hospital
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Kuala Lumpur, Malaysia
- Institut Jantung Negara
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Kuala Selangor, Malaysia
- Hospital Serdang
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Sarawak, Malaysia
- Sarawak Heart Centre
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Kaohsiung City, Taiwan, 807
- Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital
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Kaohsiung City, Taiwan, 833
- Kaohsiung Chang Gung Memorial Hospital
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New Taipei City, Taiwan, 220
- Far Eastern Memorial Hospital
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Tainan, Taiwan
- Chi Mei Medical Center
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Taipei, Taiwan, 11217
- Taipei Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10449
- Mackay Memorial Hospital
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Taipei, Taiwan, 100225
- National Taiwan University
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Taipei
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Taichung, Taipei, Taiwan, 40705
- Taichung Veterans General Hospital
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Taiwan R O C
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Taichung, Taiwan R O C, Taiwan, 40447
- China Medical University Hospital
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Taoyuan
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Gueishan Township, Taoyuan, Taiwan, 333
- Chang Gung Memorial Hospital, Linkou
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Nachweis einer persönlich unterzeichneten und datierten Einverständniserklärung, aus der hervorgeht, dass der Patient (oder ein rechtlich zulässiger Vertreter) über alle relevanten Aspekte der Studie informiert wurde. Der Verzicht auf die Einverständniserklärung verstorbener Patienten wird angestrebt, wenn dies durch örtliche Vorschriften zulässig ist
- Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren bei der ersten ATTR-CM-Diagnose
- Patienten mit bestätigter Diagnose von ATTR-CM nach dem 1. Juni 2019
Ausschlusskriterien:
- Keiner
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Kohorten und Interventionen
Gruppe / Kohorte |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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ATTR-CM-Patienten in Taiwan, Hongkong und Malaysia
Nur für den Fall
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An der Studie ist kein Eingriff beteiligt.
Es ist eine reine Beobachtung.
Andere Namen:
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Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
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Demografische Daten
Zeitfenster: Von der Einschreibung/Grundlinie bis zu 12 Monaten
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Alter (gemessen in Jahren) bei der Einschreibung, Geschlecht (männlich/weiblich), Rasse/ethnische Zugehörigkeit
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Von der Einschreibung/Grundlinie bis zu 12 Monaten
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Körperliche Messungen (bei allen Patienten, unabhängig davon, ob sie eine Behandlung erhalten oder nicht)
Zeitfenster: Indexdatum (nächstliegende verfügbare Messung) auf 12 Monate
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Größe (in cm), Gewicht (in kg), Raucherstatus (nie/vorher/aktuell), Blutdruck (diastolisch/systolisch [in mmHg], Herzfrequenz (in Schlägen/Minute)
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Indexdatum (nächstliegende verfügbare Messung) auf 12 Monate
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Relevante Krankengeschichte und Komorbiditäten
Zeitfenster: Einschreibung/Grundlinie auf 12 Monate
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Die folgenden Informationen werden gesammelt: Erstes klinisches Herzsymptom im Zusammenhang mit ATTR-CM, Datum des Symptombeginns, Alter bei Symptombeginn; erhaltene Behandlung für das erste Symptom (mit Beginn- und Enddatum); Relevante Krankengeschichte und Komorbiditäten von Interesse, einschließlich: Amyloidose, kardiovaskuläre Erkrankungen (HFpEF, HFrEF, linksventrikuläre Hypertrophie/erhöhte Wandstärke, ischämische Herzkrankheit, Lungenembolie, Perikarditis, Aortenstenose, Herzrhythmusstörungen, Vorhofflimmern und -flattern, atrioventrikuläres und linkes Bündel Zweigblockade, Erregungsleitungsstörungen, Herzschrittmacher oder implantierbarer Kardioverter-Defibrillator, andere) Andere vaskuläre Komorbiditäten: Bluthochdruck, Diabetes mellitus, zerebrovaskuläre Erkrankungen, periphere Gefäßerkrankungen, Venenthrombose, andere.
Erkrankungen des Nervensystems: Karpaltunnelsyndrom, lumbale Spinalstenose, periphere Neuropathie, autonome Neuropathie, andere.
Erkrankungen des Urogenitalsystems: chronische Nierenerkrankung, erektile Dysfunktion, andere.
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Einschreibung/Grundlinie auf 12 Monate
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NYHA-Funktionsklasse
Zeitfenster: Indexdatum (nächster verfügbarer Messwert zur Einschreibung)
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Die körperlichen Aktivitäten der Patienten werden mit I, II, III, IV bewertet.
I bedeutet asymptomatisch, II bedeutet leichte Einschränkung, III bedeutet deutliche Einschränkung und IV bedeutet Ruhesymptome.
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Indexdatum (nächster verfügbarer Messwert zur Einschreibung)
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Verschreibung von Herz- und Kreislaufmedikamenten
Zeitfenster: innerhalb von 6 Monaten vor dem Indexdatum auf 12 Monate
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Die folgenden Informationen werden erfasst: Art des Medikaments (z. B.
Betablocker, ACE-Hemmer, ARBs, ARNi, Digoxin, Kalziumkanalblocker, Diuretika, Thrombozytenaggregationshemmer, Lipidsenker, Antikoagulanzien, andere), Medikamentenname, Startdatum, Enddatum, Grund des Absetzens
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innerhalb von 6 Monaten vor dem Indexdatum auf 12 Monate
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Typ des ATTR-CM
Zeitfenster: Einschreibungs-/Indexdatum
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beschrieben dadurch, ob es sich um einen Wildtyp oder eine erbliche Variante handelt (einschließlich genetischer Variante, falls identifiziert)
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Einschreibungs-/Indexdatum
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Familiengeschichte
Zeitfenster: Indexdatum/Basislinie
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Beschreiben Sie, ob in der Familie des Patienten eine bekannte Kardiomyopathie, Polyneuropathie und ein plötzlicher Herztod aufgetreten sind (bei Eltern, Geschwistern und in der Familie der 2./3. Klasse).
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Indexdatum/Basislinie
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Diagnose von ATTR-CM
Zeitfenster: Einschreibung/Grundlinie
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Datum der ersten ATTR-CM-Diagnose; Alter (in Jahren) bei der ersten ATTR-CM-Diagnose; Methode zur Diagnose von ATTR-CM, einschließlich einer der folgenden Methoden: kardiologische Untersuchungen, MRT, EKG, ECHO, PYP-Scan mit SPECT/CT (für eindeutige Bestätigungstests), Nervenleitungsstudien, Plasma-Neurofilamentlicht (pNfL) und alle anderen Methoden
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Einschreibung/Grundlinie
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Behandlung von ATTR-CM
Zeitfenster: Einschreibung alle 3 Monate oder je nach Pflegestandard 12 Monate
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Art der Behandlung, einschließlich:
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Einschreibung alle 3 Monate oder je nach Pflegestandard 12 Monate
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Begleitmedikamente (einschließlich Herz- und Herz-Kreislauf-Medikamente und andere Begleitmedikamente)
Zeitfenster: vom Indexdatum bis 12 Monate
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Die folgenden Informationen werden erfasst: Art der Medikation (lebenslaufbezogen [z. B.
Betablocker, ACE-Hemmer, ARBs, ARNi, Digoxin, Kalziumkanalblocker, Diuretika, Thrombozytenaggregationshemmer, Lipidsenker, Antikoagulanzien oder andere], die nicht mit CV in Zusammenhang stehen), Medikamentenname, verschriebene Dosis, Dosierungshäufigkeit, Indikation, Beginn und Stoppdaten und Gründe für die Einstellung.
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vom Indexdatum bis 12 Monate
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationen und hilfreiche Links
Allgemeine Veröffentlichungen
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- B3461110
- NCT06651073 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
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Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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